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Via al reclutamento per il completamento della fase 2 nella ricerca T-Rex Study per il diabete tipo 1

Il progetto Sanford: il T-Rex Study, uno studio clinico di Fase 2 condotto in collaborazione da Sanford Health e Caladrius Biosciences, Inc., (Caladrius), ha raggiunto il punto intermedio per l’iscrizione e il trattamento.

Il progetto sta studiando il potenziale di CLBS03, la terapia cellulare di Caladrius, costituita dalle cellule T regolatorie di ciascun paziente , o Tregs, per aiutare il corpo a combattere il diabete di tipo 1. Fino ad ora sono stati trattati 56 dei 111 partecipanti previsti. Una analisi intermedia di un effetto terapeutico precoce avverrà dopo la visita di follow-up di sei mesi nei primi 56 soggetti, con risultati che saranno attesi alla fine del 2017 o all’inizio del 2018.
Il progetto Sanford: T-Rex ha iscritto 19 partecipanti alla prima coorte di questa fase 2 di prova. Una pausa prevista da agosto a novembre 2016 ha consentito al comitato indipendente di monitoraggio della sicurezza dei dati di esaminare la sicurezza dello studio fino a quel momento, ed è stato chiesto di avviare le iscrizioni dei partecipanti alla seconda coorte. A seguito di questa revisione, l’età minima per la partecipazione è stata ridotta da 12 a 8 anni.
I siti di Sanford a Sioux Falls e Fargo, New Delaware, insieme a 10 altri siti di tutto il paese, stanno accettando i partecipanti qualificati. Kurt Griffin, MD, Ph.D., direttore degli studi clinici per il progetto Sanford e endocrinologo pediatrico della Fargo assieme a Luis Casas, MD, sono i responsabili principali dello studio.
Gli individui con diabete di tipo 1 presentano una perdita di cellule beta che producono insulina . Il progetto di Sanford: lo studio di T-Rex sta esplorando se l’espansione dell’alimentazione di cellule Treg può aiutare a impedire che il sistema immunitario distrugga erroneamente le cellule beta che producono insulina. I partecipanti sono randomizzati a entrambi i gruppi di trattamento o placebo. Per quelli randomizzati al gruppo di trattamento, le cellule Treg proprie del partecipante vengono estratte dal corpo, purificate e moltiplicate e restituite alla circolazione nel sangue. Il processo di identificazione e di espansione delle cellule è una tecnologia brevettata concessa in licenza da Caladrius, società di sviluppo di cellule terapeutiche.
“Le persone con diabete di tipo 1 tendono ad avere meno cellule Treg, e quelle che hanno non funzionano”, ha detto il dottor Griffin. “Vogliamo aumentare il numero delle cellule e migliorare la loro funzione per fermare l’attacco alle cellule beta che fanno l’insulina. Sono felice di aver registrato la prima coorte così rapidamente nei due siti di Sanford, per aver raggiunto la metà del punto dello studio e continuare a contribuire alle iscrizioni dei partecipanti per la seconda parte dello stesso”.
La terapia usata in questo studio ha ricevuto la designazione Fast Track dalla US Food and Drug Administration (FDA), la prima per qualsiasi intervento di diabete di tipo 1. Questa denominazione è riservata a farmaci biologici che affrontano una grave condizione di salute, come il diabete di tipo 1, dove c’è anche un bisogno medico non soddisfatto. Questo stato di designazione consente una comunicazione più frequente con la FDA e un feedback più rapido sulla terapia durante il processo di approvazione. Consente inoltre ai ricercatori di presentare dati e rapporti su base rotatoria. A CLBS03 è stata inoltre riconosciuta la classificazione di medicinale terapeutico avanzato dell’Agenzia europea dei medicinali e la designazione di appartenente alla categoria farmaci orfani della FDA come un potenziale nuovo trattamento per recente T1D.
Il progetto Sanford è un’iniziativa di ricerca fondamentale della Sanford Research che si focalizza sulla ricerca di una cura per il diabete di tipo 1. L’iniziativa è stata lanciata nell’ambito di un dono di 400 milioni di dollari del filantropo Denny Sanford nel 2007.
I partecipanti al progetto Sanford: il T-Rex Study, devono rientrare nella fascia d’età  da 8 a 17 anni e aver ricevuto diagnosi di diabete tipo negli ultimi 100 giorni. Per informazioni o per iscriversi, chiamare il numero 1-855-305-5059.



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