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Gli scienziati testano un potenziale nuovo modo di curare l’anemia

ll trattamento dell’anemia causata da malattia renale cronica o altre patologie spesso richiede ripetute e costose iniezioni o infusioni di una forma artificiale dell’ormone eritropoietina (EPO), che stimola la produzione di globuli rossi.

Ora un gruppo di ricerca guidato dal Vanderbilt ha dimostrato di poter invertire l’ anemia nei topi iniettando una specie di globuli bianchi denominata cellula T geneticamente modificata per la secrezione di EPO.

Quando l’iniezione iniziale è seguita da “da richiamo iniettivi” di antigeni che causano la proliferazione e l’espansione delle cellule T, rimangono nel flusso sanguigno per diverse settimane. Le cellule T umane coltivate in laboratorio possono anche essere geneticamente modificate per secernere EPO, i ricercatori lo hanno riferito il 10 aprile sulla rivista Nature Communications.

Mentre sono necessari ulteriori studi prima che questo approccio possa essere testato nei pazienti, i risultati suggeriscono che l’erogazione di molecole terapeutiche tramite “camionate” di cellule T può essere un modo efficace per trattare l’anemia e altri disturbi. I ricercatori hanno cercato per diversi anni di sviluppare metodi alternativi di somministrazione di ormoni come l’EPO.

“Questo è uno studio importante in quanto mostra che le cellule T possono essere geneticamente modificate per servire come veicoli in grado di fornire proteine ??terapeutiche in un animale vivo”, ha detto Matthew Wilson, MD, Ph.D., professore associato di Medicina presso il Vanderbilt e l’autore corrispondente.

“Abbiamo scoperto che potremmo “potenziare” le cellule T anche dopo 300 giorni dalla somministrazione ad un animale”, ha detto Wilson. “Questo ci ha permesso di utilizzare EPO come sistema modello per la terapia di una malattia, nel nostro caso l’anemia da malattia renale cronica”.

Precedenti studi hanno dimostrato che segmenti del DNA possono essere spostati o trasposti in cellule T per consentire l’inserimento di nuovo materiale genetico. Le cellule T sono state riprogrammate in questo modo per identificare e distruggere le cellule tumorali in pazienti con leucemia o linfoma.

Lo studio di Wilson e dei suoi colleghi suggerisce che un simile “sistema di trasposone” potrebbe essere utilizzato per il rilascio cellulare a lungo termine di peptidi terapeutici. Questi sono frammenti proteici che hanno mostrato risultati promettenti nel trattamento del diabete di tipo 2, malattie cardiache, carenze ormonali e altri disturbi.

Un limite importante è che i peptidi vengono scomposti e rapidamente espulsi dal corpo e non viaggiano bene attraverso le membrane biologiche. Le cellule T modificate per produrre e consegnare carichi alle loro cellule bersaglio possono essere un modo per risolvere questo problema.

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