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Una speranza per i bambini con diabete tipo 1

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LabLa BioLineRx Ltd, una società israeliana di biofarmaceutica dedicato allo sviluppo di innovativi trattamenti terapeutici a livello clinico, ha annunciato oggi i risultati pre-clinici positivi per il BL-9020, un nuovo anticorpo monoclonale nel trattamento del diabete di tipo 1. I risultati sono pubblicati on-line in PLoS One .

BL-9020 è un trattamento anticorpo monoclonale nuovo progettato per prevenire la distruzione immuno-mediata delle cellule beta che producono insulina nel pancreas. E ‘stato sviluppato per il trattamento del diabete di tipo 1 su pazienti in fase iniziale, durante quello che è conosciuto come il “periodo di luna di miele”, in cui le cellule beta del pancreas non sono state completamente distrutte e continuano a secernere insulina. Insomma l’obiettivo del BL-9020 su NKp46, ha una meta unica, quella di arrestare, frenare la riposta autodistruttiva delle isole del pancreas generata dal sistema immunitario. Studi pre-clinici in modelli murini di diabete di tipo 1 suggeriscono che BL-9020 è  in grado di inibire la morte delle cellule beta, impedendo così la piena maturazione della malattia. Questo effetto potrebbe ritardare in modo significativo, e potenzialmente evitare la necessità di un uso continuo di insulina da parte dei pazienti con diabete di tipo 1, oltre a fornire un beneficio potenziale per ridurre al minimo le complicanze legate al diabete.

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La nuova serie di esperimenti mostra che il BL-9020 ha portato alla diminuzione dei livelli di bersaglio cellulare del NKp46 sulle cellule NK murine, e riduce specificamente l’attività citotossica mediata da NKp46 in queste cellule. Di conseguenza, il BL-9020 ha ritardato significativamente l’insorgenza del diabete e abbassa l’incidenza del diabete di tipo 1 in due differenti modelli murini di diabete. Dopo un singolo trattamento di BL-9020, iperglicemia era significativamente meno grave. Inoltre, a seguito di un regime di trattamento a lungo termine ripetuta nei topi pre-diabetici, il 70% dei topi trattati con BL-9020 è rimasto privo di diabete durante tutto l’esperimento (25 settimane), rispetto a solo il 30% dei topi trattati econtrollati.

Il dr. Kinneret Savitsky, CEO di BioLineRx, ha dichiarato, “Siamo molto incoraggiati da questi studi pre-clinici, i quali dimostrano che BL-9020 è in grado di ritardare lo sviluppo del diabete di tipo 1 nei topi pre-diabetici. Il diabete di tipo 1 è una malattia autoimmune altamente diffusa che colpisce milioni di persone nel mondo. Attualmente non esiste una cura per la malattia, ed i pazienti con diabete hanno bisogno di somministrare insulina quotidianamente per tutta la vita. Molti pazienti sperimentano una “luna di miele”, dopo la diagnosi, che può durare fino a un anno e offrire l’opportunità di terapie modificanti la malattia. L’inibizione del sistema immunitario innato, che ha dimostrato il coinvolgimento nella distruzione del pancreas, è un nuovo approccio per tale trattamento. Alla luce di questi risultati pre-clinici promettenti, speriamo che BL -9020 sarà finalmente in grado di migliorare la qualità della vita di milioni di bambini con diagnosi di diabete di tipo 1. ”

Come già annunciato, nel mese di gennaio 2014, BioLineRx ha stipulato un accordo di collaborazione con JHL Biotech per collaborare nello sviluppo e commercializzazione di BL-9020. Intrecciamo le dita!

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