Ricerca

Il trattamento con nanotecnologia riprogramma le cellule immunitarie per invertire le malattie autoimmuni

Adv

Ricercatori

Parvus Therapeutics ha annunciato oggi la pubblicazione sull’autorevole rivista mondiale dedita al lavoro della ricerca scientifica Nature di un documento fondamentale che descrive la scoperta e le applicazioni di un nuovo approccio terapeutico che impiega la nanomedicina, denominato “Navacims”, per riprogrammare le cellule bianche del sangue per farle diventare cellule regolatorie in grado di ottundere le risposte autoimmuni e ripristinare l’equilibrio del sistema immunitario. Navacims sono nanoparticelle (NP) rivestiti con  peptide-maggiore di istocompatibilità (pMHCs) che alterano il comportamento dei linfociti T patogeni legandosi direttamente ai loro recettori antigene. L’articolo, dal titolo “L’espansione delle reti di regolazione antigene-specifiche per il trattamento dell’autoimmunità” riporta il corpo di lavoro, compresi i risultati in più modelli di malattia in vivo, costruite su più di otto anni di ricerca da parte del fondatore dii Parvus e Chief Scientific Officer, Pere Santamaria, MD, Ph.D.

Il dr. Santamaria ha commentato: “Le malattie autoimmuni, tra cui diabete di tipo 1, la sclerosi multipla, e l’artrite reumatoide, sono risposte straordinariamente complesse del nostro sistema immunitario contro alcuni dei nostri stessi tessuti (ad esempio, il pancreas, cervello e le articolazioni, rispettivamente), che porta all’organo una cronica infiammazione, disfunzione organica, e, in alcuni casi, la morte prematura. Queste risposte immunitarie non sono completamente comprese senza andare a sopprimere i normali componenti del nostro sistema immunitario che ci proteggono contro le infezioni e il cancro e ciò non è attualmente possibile. ”
“Tuttavia, il nostro lavoro offre una soluzione farmaceutica a questo problema fondamentale”, ha continuato il dottor Santamaria. “Navacims essenzialmente riprogramma i globuli bianchi patogeni a diventare cellule che sopprimono le malattie, conosciute come cellule regolatorie , portando ad effetti terapeutici sostenuti in varie, spontanee e sperimentali malattie autoimmuni , come riportato nel nostro articolo in Nature. In sostanza, abbiamo trovato che Navacims può essere adattato per il trattamento di una vasta gamma di malattie autoimmuni, pur condividendo una struttura comune. è importante sottolineare che esso hanno dimostrato di influenzare le cellule bianche del sangue umano nello stesso modo delle cellule murine. Inoltre, Navacims ha mostrato promettenti risultati di sicurezza in modelli preclinici in vivo. sulla base dei nostri risultati fino ad oggi, riteniamo che Navacims rappresenta una piattaforma terapeutica con ampio respiro di implicazioni nell’assistenza sanitaria. ”
I risultati  riportati in Nature comprendono:
pMHC classe II Navacims ampliate cognate CD4 + T-cellule che hanno costantemente un TR1-like, normativo fenotipo delle cellule T di superficie, modello trascrizionale e il profilo delle citochine (mouse = cellule TR1 umane) per via sistemica.
pMHC classe II-Navacims progettato per indirizzare le cellule T nei neodiabetici non obesi (NOD) resi topi normoglicemici (normale regolazione dello zucchero nel sangue) restaurato nella maggior parte dei topi testati.
Taglio pMHC classe II Navacims funzione motoria ripristinati in topi paralizzati/ C57BL al culmine della encefalomielite autoimmune sperimentale (un modello di sclerosi multipla).
pMHC classe II Navacims, il targeting cellule T che causano malattie nelle articolazioni, risolto gonfiore e distruzione nei topi artritici.
“I risultati  riportati in Nature rappresentano un progresso scientifico per Parvus e anche un risultato importante nel campo dell’immunologia,”, ha detto Janice M. Lecocq, CEO di Parvus. “Crediamo che il lavoro del Dr. Santamaria ha il potenziale per trasformare il trattamento di molte delle oltre 80 principali malattie autoimmuni che colpiscono il genere umano, alleviare le sofferenze di milioni di pazienti e le loro famiglie. Nel corso del prossimo anno, dedicheremo gran parte i nostri sforzi in clinica per l’avanzamento dei nostre due programmi di lancio per il diabete di tipo 1 e la sclerosi multipla “.

“Il lavoro del Dr. Santamaria di indirizzare la disfunzione del sistema
immunitario che provoca il diabete di tipo 1 rappresenta il tipo di lavoro innovativo in cui JDRF crede essere basilare alla fine ci arrivare a una cura per questa malattia”, ha detto la Juvenile Diabetes Research Foundation nella persona del suo Vice Presidente per la Ricerca Julia Greenstein, Ph.D. “Lui ei suoi colleghi hanno fatto progressi veramente emozionanti per lo sviluppo, forse, di una nuova classe di farmaci che potrebbero riequilibrare alcune cellule T e, infine, fornire una cura per il diabete di tipo 1 come pure di altre malattie autoimmuni”. La JDRF ha finanziato il lavoro del Dr. Santamaria e i suoi colleghi del  Parvus per esplorare i trattamenti Navacim di base per il diabete.
La strategia di Parvus è quella di stabilire partnership con grandi aziende farmaceutiche per intraprendere lo sviluppo clinico e commerciale di molti dei suoi candidati alla di produzione ma anche riservandosi i diritti ad altri adatti per il proprio sviluppo e alla commercializzazione. Parvus attualmente è impegnata in discussioni in fase avanzata con più aziende farmaceutiche per quanto riguarda il programma diabete di tipo 1.
Il lavoro riportato in Nature è stato condotto dal Dr. Pere Santamaria e in gran parte eseguito presso l’Università di Calgary, Cumming School of Medicine (modelli animali di malattia) e l’Institut d’Investigacions Biomèdiques August Pi i Sunyer (IDIBAPS) (lavoro umanizzato del topo), con contributi significativi da investigatori a istituzioni in Europa e negli Stati Uniti. Inoltre, a Calgary, il centro di trasferimento tecnologico e d’incubazione dell’Università di Calgary, ha fornito sostegno per il trasferimento della tecnologia a Navacims e l’incubazione del business di Parvus Therapeutics, organizzato come entità separata nel 2012.

 

%d blogger hanno fatto clic su Mi Piace per questo: