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Il nodo delle scelte e il coraggio di prenderle

Gli scienziati invertono il diabete in un modello murino di topo usando cellule staminali del sangue modificate
I ricercatori del Boston Children’s Hospital hanno invertito con successo il diabete di tipo 1 in un modello murino di roditore, infondendo le cellule staminali del sangue pre-trattate per produrre più di una proteina chiamata PD-L1, che è carente nei topi (e nelle persone). 

I risultati sono stati pubblicati oggi su Science Translational Medicine. “Quando si iniettano queste cellule, c’è davvero una rimodellamento del sistema immunitario”, afferma Paolo Fiorina (italiano), MD, PhD, del Boston Children’s, ricercatore senior dello studio oggi operante anche presso il Pediatric Clinical Research Center Fondazione Romeo ed Enrica Invernizzi Università Statale di Milano.

Lo studio mostra che le cellule staminali trattate, somministrate ai topi, vengono collocate nel pancreas dove sono formate le cellule delle isole. Quasi tutti i topi sono stati curati dal diabete a breve termine e un terzo ha mantenuto normali livelli di zucchero nel sangue per tutta la vita. Il trattamento è stato efficace se la produzione di PD-L1 è stata stimolata attraverso la terapia genica o il pretrattamento con piccole molecole .

Saranno necessari ulteriori studi per determinare quanto dureranno gli effetti della terapia cellulare e quanto spesso il trattamento dovrebbe essere dato. “La bellezza di questo approccio è la mancanza virtuale di qualsiasi effetto negativo, dal momento che userebbe le cellule del paziente stesso “, dice Fiorina.
In collaborazione con gli scienziati di Fate Therapeutics (San Diego, California), Fiorina e colleghi stanno lavorando per ottimizzare il “cocktail” di piccole molecole usato per modulare le cellule staminali del sangue . Il team ha completato un incontro pre-investigativo su nuovi farmaci (IND) con la Food and Drug Administration degli Stati Uniti per supportare la conduzione di una sperimentazione clinica sul diabete di tipo 1.