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Il potenziale e le sfide rappresentate dalle fonti alternative di cellule beta per la cura del diabete di tipo 1.

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La terapia con cellule staminali sta diventando un’opportunità concreta per trattare varie malattie. In particolare, per una malattia come il T1D, a causa della perdita di un singolo tipo di cellula specifico che non ha bisogno di essere trapiantato nel suo sito di origine per svolgere la sua funzione, una terapia di sostituzione cellulare basata su cellule staminali sembra essere la cura ideale.

Sono fortemente richieste nuove e infinite fonti di cellule ?. In questa recensione, gli scienziati italiani fanno una panoramica delle strategie di produzione di cellule beta più promettenti e avanzate.

Particolare speranza è posta nelle cellule staminali pluripotenti (PSC), sia embrionali (ESC) che cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC). I primi studi clinici di fase 1/2 con cellule progenitrici pancreatiche derivate dall’ESC sono in corso negli Stati Uniti e in Canada, ma una strategia di successo per l’uso di PSC nei pazienti con diabete deve ancora superare diversi ostacoli importanti.

Un’altra promettente strategia di generazione di nuove cellule beta è la transdifferenziazione delle cellule adulte, intra-pancreatiche, come cellule alfa, esocrine e duttali o extra-pancreatiche, in particolare cellule epatiche.

Infine, i nuovi progressi nelle tecnologie di modifica genetica hanno dato impulso alla ricerca sulla produzione di organi umani in animali chimerici e viari in programmazione in situ di cellule adulte mediante attivazione genica di bersaglio in vivo.

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