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Il trapianto di isole migliora la qualità della vita per le persone con diabete di tipo 1 difficile da controllare

La qualità della vita per le persone con diabete di tipo 1 che presentavano ipoglicemia grave frequente – un livello glicemico potenzialmente critico (glicemia) – sono migliorati in modo consistente dopo il trapianto di isole pancreatiche produttrici di insulina, secondo i risultati pubblicati online il 21 marzo su Diabetes Care. I risultati provengono da uno studio clinico di Fase 3 finanziato dall’Istituto Nazionale di Malattie Infettive e Allergie (NIAID) e dall’Istituto Nazionale di Diabete e Malattie Digestive e del Rene (NIDDK), entrambi membri del National Institutes of Health.
I maggiori miglioramenti sono stati osservati nella qualità della vita correlata al diabete . I riceventi delle isole hanno riportato un migliore stato di salute generale dopo il trapianto, nonostante la necessità di un trattamento per tutta la vita con farmaci immunosoppressori per prevenire il rigetto del trapianto. I ricercatori hanno osservato questi miglioramenti anche tra i pazienti trapiantati che ancora necessitavano di terapia insulinica per gestire il loro diabete.
Lo studio ha arruolato 48 persone con diabete di tipo 1 che hanno avevano inconsapevolezza del l’ipoglicemia, una ridotta capacità di percezione dell’abbassamento glicemico e frequenti episodi di ipoglicemia grave nonostante il trattamento terapeutico.
Risultati clinici precedentemente riportati dallo studio hanno dimostrato che il trapianto di isole impedisce gravi ipoglicemie e migliora la consapevolezza e il controllo della glicemia. Lo studio è stato condotto dal consorzio di trapianti di isole cliniche finanziato dal NIH.
“Anche se la terapia insulinica è salva-vita, il diabete di tipo 1 rimane una condizione estremamente difficile da gestire”, ha detto il direttore del NIAID Anthony S. Fauci, MD “Per le persone incapaci di controllare in sicurezza il diabete di tipo 1 nonostante una gestione medica ottimale, il trapianto di isole offre una speranza per migliorare non solo la salute fisica ma anche la qualità generale della vita “.
Le isole pancreatiche rilasciano l’insulina ormonale, che aiuta a controllare i livelli di glucosio nel sangue. Nel diabete di tipo 1, il sistema immunitario attacca e distrugge le cellule produttrici di insulina. Le persone affette dalla malattia devono prendere l’insulina per vivere, ma le iniezioni o il microinfusore d’insulina non possono controllare i livelli di glucosio nel sangue esattamente come l’insulina rilasciata naturalmente dal pancreas. Anche con un monitoraggio diligente, la glicemia può spesso raggiungere livelli più alti o più bassi del normale.
Un basso livello di glucosio nel sangue , o ipoglicemia, tipicamente è accompagnato da tremori, sudorazione, nausea e / o palpitazioni cardiache. Questi sintomi inducono la persona a mangiare o bere per aumentare la glicemia. Tuttavia, alcune persone non sperimentano questi primi segnali di allarme. Questa ridotta consapevolezza dell’ipoglicemia aumenta il rischio di gravi eventi ipoglicemici potenzialmente letali, durante i quali la persona non è in grado di curare se stessa. Questi episodi possono portare a incidenti, lesioni, coma e morte.
“Le persone con diabete di tipo 1 ad alto rischio di eventi ipoglicemici devono prestare attenzione ogni momento, anche mentre dormono. È uno sforzo estenuante che, come gli eventi stessi, può impedirgli di vivere vite piene”, ha detto il direttore Griffin di NIDDK P. Rodgers, MD “Sebbene il trapianto di isole sia ancora sperimentale, siamo molto incoraggiati da questi risultati, come lo sono i rapidi miglioramenti in altri trattamenti per aiutare le persone con il diabete di tipo 1 a monitorare la glicemia, inclusa la tecnologia del pancreas artificiale.”
Tutti i 48 partecipanti allo studio hanno ricevuto almeno un trapianto di isole. Un anno dopo il loro primo trapianto, 42 partecipanti (88%) erano liberi da gravi eventi ipoglicemici, e avevano stabilito un controllo glicemico quasi normale e ripristinato la consapevolezza dell’ipoglicemia. Solo un piccolo numero di cellule funzionali che producono insulina sono necessarie per ripristinare la consapevolezza ipoglicemica, ma questa quantità potrebbe non essere sufficiente per regolare completamente i livelli di glucosio nel sangue di una persona . Circa la metà dei trapiantati ha avuto bisogno di continuare a prendere l’insulina per controllare i livelli di glucosio nel sangue.
I miglioramenti riportati nella qualità della vita erano simili tra i riceventi delle isole che avevano ancora bisogno di assumere insulina per gestire il loro diabete e quelli che non lo facevano. I ricercatori hanno concluso che l’eliminazione dell’ipoglicemia grave e le relative paure hanno contribuito a questi miglioramenti, che sembrano superare le preoccupazioni sulla necessità di continuare le iniezioni di insulina.
Il trapianto di isole è una terapia sperimentale negli Stati Uniti. Sebbene promettente per le persone il cui diabete di tipo 1 non possa essere controllato con trattamenti standard, la procedura non è appropriata per la maggior parte delle persone con diabete di tipo 1, in quanto vi sono rischi associati alla procedura di trapianto, come sanguinamento, nonché effetti collaterali di farmaci immunosoppressori , come diminuzione della funzionalità renale e aumento della suscettibilità alle infezioni.
Nello studio finanziato dal NIH, gli investigatori di otto siti di studio in Nord America hanno utilizzato un protocollo di produzione standardizzato per preparare le isole purificate dai pancreas dei donatori umani deceduti. Lo studio è stato progettato, dopo aver discusso con la Food and Drug Administration degli Stati Uniti, per fornire prove a supporto dell’autorizzazione del prodotto. NIAID, lo sponsor normativo dello studio, ha presentato alla FDA relazioni finali e dati sulla sperimentazione clinica, ponendo le basi per le singole università e aziende per presentare domande di licenza biologica per la produzione di isole pancreatiche umane purificate.

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