Terapie

La FDA approva il primo farmaco per rara forma di rachitismo

Il Crysvita (burosumab-twza) di Ultragenyx Pharmaceutical Inc. è stato approvato dalla Food and Drug Administration statunitense per il trattamento di adulti e bambini di età pari o superiore a 1 anno con ipofosfatemia legata all’X (XLH).

Uno studio clinico ha rilevato che il 94% degli adulti che assumevano Crysvita una volta al mese raggiungeva livelli normali di fosforo, rispetto all’8% di coloro che assumevano un placebo, secondo la FDA. Nei bambini, dal 94 al 100 percento di quelli trattati con Crysvita ogni due settimane ha raggiunto livelli normali di fosforo.

Gli effetti indesiderati più comuni del Crysvita negli adulti sono stati mal di schiena, mal di testa, sindrome delle gambe senza riposo , diminuzione della vitamina D, vertigini e stitichezza. Gli effetti collaterali più comuni nei bambini sono stati mal di testa, reazione al sito di iniezione, vomito, diminuzione della vitamina D e febbre, ha detto la FDA.

“XLH differisce da altre forme di rachitismo in laddove la terapia con vitamina D non è efficace”, ha detto in un comunicato stampa dell’agenzia Julie Beitz, MD, direttore dell’Ufficio di valutazione della tossicodipendenza presso il Centro per la valutazione e la ricerca sui farmacidella FDA. “Questo è il primo farmaco approvato dalla FDA per il trattamento della XLH e una vera svolta per coloro che vivono con questa grave malattia”.

Nota personale di accompagno: tale notizie esula dalla missione di questo blog – il diabete – ma quando ero bimbo e ricoverato nel reparto di endocrinologia pediatrica c’erano diversi bimbi colpiti da rachitismo (specie siciliani) e tale ricordo resta in me impresso per sempre. Tale terapia è un bel passo in avanti per debellare il rachitismo.

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