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Il vaccino con reintroduzione aumenta le speranze come trattamento a basso costo per il diabete di tipo 1

Per Hodalis Gaytan, 20 anni, vivere con il diabete di tipo 1 significa dipendere da un assortimento di costosi medicinali e dispositivi per mantenersi in salute. Strisce reattive Aghi. Un misuratore del glucosio. Insulina.

Il costo crescente del diabete di tipo 1, una delle più comuni malattie croniche gravi, ha creato pesanti oneri finanziari per le famiglie e generato polemiche, con prezzi di insulina più che raddoppiati negli ultimi dieci anni nel paese più ricco del mondo ma anche con le maggiori e stridenti disparità sociali: gli USA.

Senza l’assicurazione dei genitori, “non sarei vivo”, ha detto Gaytan, studente dell’Università del Maryland.

L’onere del trattamento è il motivo per cui un piccolo studio che mostra la promessa di un trattamento alternativo più semplice e più economico al diabete di tipo 1 viene accolto con speranza, ma anche con cautela e scetticismo.

La ricerca, pubblicata il 21 giugno sulla rivista Nature Partner Journal Vaccines, ha mostrato che un vecchio vaccino generico può aiutare a ridurre il livello di zucchero nel sangue dei pazienti con diabete di tipo 1, diminuendo il loro fabbisogno di insulina. Il vaccino, BCG, è utilizzato in numerosi paesi per prevenire la tubercolosi ed è noto da tempo che stimola anche il sistema immunitario. Quel vaccino è relativamente economico, con un costo di circa $ 157 per dose negli Stati Uniti, secondo la società Connecture.

Nello studio, ai partecipanti con diabete di tipo 1 di lunga data sono stati iniettati con due dosi di vaccino contro la tubercolosi di Bacillus Calmette-Guerin – noto come BCG – a quattro settimane di distanza. Tre dei pazienti sono stati osservati per otto anni. Nove partecipanti sono stati seguiti per cinque anni.

I livelli di zucchero nel sangue – noti come A1c – di quelli seguiti per otto anni sono scesi di oltre il 10% tre anni dopo l’iniezione e sono stati sostenuti per altri cinque anni.

Mentre la sperimentazione coinvolgeva un numero limitato di pazienti, i ricercatori, guidati dalla dottoressa Denise Faustman, direttore del Laboratorio di immunologia presso il Massachusetts General Hospital, stanno conducendo uno studio di fase 2 di BCG molto più ampio per trattare il diabete e vedere se i risultati reggono.

JDRF, un’organizzazione leader senza scopo di lucro che fornisce finanziamenti per la ricerca sul diabete di tipo 1 e l’American Diabetes Association hanno rilasciato una dichiarazione congiunta poco dopo la pubblicazione del nuovo studio, mettendo in guardia dall’interpretazione errata dei risultati e affermando che “non forniscono sufficienti prove cliniche per supportare qualsiasi cambiamento raccomandato in terapia in questo momento.” Entrambi i gruppi hanno collaborato con produttori di farmaci e produttori di dispositivi nel settore.

Tuttavia, il dott. Camillo Ricordi, direttore del Diabetes Research Institute presso l’Università di Miami, ha dichiarato di essere “cautamente ottimista” circa i risultati, notando il “prezzo incredibilmente alto” per i pazienti con diabete. Ma ha messo in guardia dal generare “troppo clamore” tra le famiglie prima che il trattamento si sia dimostrato efficace.

Il dott. Joseph Bellanti, professore emerito di pediatria e microbiologia e immunologia presso la Georgetown University Medical Center di Washington, DC, è stato anche incoraggiato dai risultati degli studi. Mentre ha riconosciuto lo scetticismo che circonda la ricerca di Faustman, il controllo è una parte necessaria del processo scientifico, ha affermato.

“Stiamo cercando la verità, e vogliamo essere sicuri che i risultati e le interpretazioni siano corretti, ha detto Bellanti,” e questo richiede un sano dibattito “.

La Faustman ha affermato che le sue scoperte sono importanti perché suggeriscono come il vaccino potrebbe avere effetti positivi nel trattamento del diabete, simile a quello visto in precedenti ricerche su altre malattie autoimmuni, come la sclerosi multipla, che coinvolgono una reazione del sistema immunitario nei confronti del tessuto normale.

“Si apre anche una miriade di nuove possibili vie di trattamento”, ha detto Faustman, aggiungendo che potrebbe essere di aiuto nello sviluppo di interventi per altri gruppi affetti da malattie croniche.

Il diabete di tipo 1, che in genere viene diagnosticato durante l’infanzia, si verifica quando il sistema immunitario distrugge le cellule che producono insulina. Le persone con diabete di tipo 2 producono livelli normali di questo ormone vitale, ma i loro corpi non rispondono in modo appropriato.

Questi risultati emergono quando gli USA è alle prese con un aumento vertiginoso dei prezzi dell’insulina – un aumento così significativo che ha spinto gli avvocati generali in diversi stati e almeno un procuratore federale a lanciare indagini contro i produttori di insulina Eli Lilly, Novo Nordisk, Sanofi e i benefit dei manager di queste industrie farmaceutiche.

Gli Stati Uniti pagano già un caro prezzo per il loro carico del diabete. Secondo l’American Diabetes Association, i 24,7 milioni di americani che vivevano con la diagnosi l’anno scorso hanno speso 237 miliardi di dollari in costi medici diretti.

Per i pazienti come Gaytan, la prospettiva di nuovi farmaci per semplificare e ridurre i costi del suo trattamento è allettante. Si inietta l’insulina e controlla il livello di zucchero nel sangue circa cinque volte al giorno. E gestire la terapia per aiutarsi ad affrontare il peso della convivenza con una condizione cronica, e si preoccupa per come potrà permetterselo in futuro.

“Conosco  diabetici e relative famiglie che pagano per tutto”, ha detto, aggiungendo come “proprio non ce la possiamo permettere”.

Secondo Connecture, il prezzo di listino di Apidra SoloStar – un prodotto di insulina iniettabile che Gaytan utilizza diverse volte al giorno – è aumentato da $ 33,24 a penna all’inizio del 2009 a $ 104,28 a penna all’inizio del 2018.

Faustman ha detto che la sua ricerca ha documentato il meccanismo con cui il vecchio vaccino riduce i livelli di zucchero nel sangue. Nella sperimentazione di Fase 2, tenterà di replicare le sue scoperte seguendo 150 partecipanti con la malattia per cinque anni. Ci vorranno almeno altri quattro anni fino alla pubblicazione dei risultati.

In definitiva, se BCG lavora per il trattamento del diabete di tipo 1 , il suo attuale economico prezzo potrebbe aumentare, ha detto Gerard Anderson, professore di politica sanitaria e management e medicina presso la Johns Hopkins University di Baltimora. Sebbene BCG sia generico, le case farmaceutiche possono aumentare il prezzo alterando il farmaco ed emettendo un nuovo brevetto.

I produttori di farmaci sono esperti nel riattrezzare vecchi farmaci per trattare nuove condizioni, ha detto, aggiungendo: “Si potrebbe non avere alcun risparmio sui costi e, in effetti, un prezzo più alto”.

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