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Novo Nordisk – staminali e diabete

Oggi ho ricevuto nella casella di posta elettronica un messaggio che mi ha sorpreso in senso veramente buono, come blogger ma prima ancora come diabetico tipo 1 con 55 anni di malattia sulle spalle. La mail era una newsletter scientifica della Novo Nordisk, uno dei principali produttori mondiali d’insulina. Ho provato a tradurla: il contenuto è eloquente.

Di Mads Krogsgaard Thomsen, Chief Science Officer di Novo Nordisk

Il potenziale della ricerca sulle cellule staminali è eccitante

A seguito di una serie di innovazioni nella ricerca sulle cellule staminali, Novo Nordisk sta avviando nuove collaborazioni mirate a settori di elevata necessità medica insoddisfatta. Mads Krogsgaard Thomsen, Chief Science Officer, riflette sui recenti successi del suo team e considera il potenziale per fornire terapie curative basate su cellule staminali per il diabete di tipo 1 e altre malattie croniche.

Dopo due decenni di intense ricerche sulle cellule staminali, siamo ora ad una svolta nel tradurre i nostri sforzi in potenziali trattamenti per le persone con gravi malattie croniche. Come qualcuno che è stato in questo viaggio fin dall’inizio, mi sento orgoglioso di ciò che abbiamo raggiunto finora, e vorrei condividere le mie riflessioni sul nostro prossimo capitolo nello sviluppo di terapie basate sulle cellule staminali.

Un recente, grande successo è avvenuto circa un anno fa, quando abbiamo rotto uno dei più difficili punti nella ricerca di una cura per il diabete di tipo 1: siamo stati in grado di trasformare le cellule staminali in cellule beta con insulino-secrezione, come quelli prodotti nel pancreas di una persona sana. Abbiamo dimostrato che potevamo impiantare cellule differenziate dalle cellule staminali embrionali in topi con diabete di tipo 1 e fondamentalmente rendono gli animali normali.

Non era tutto. Collaborando con la Lund University e BioLamina, siamo stati anche in grado di convertire le cellule staminali in neuroni produttori di dopamina che hanno il potenziale per trattare un giorno la malattia di Parkinson in modo curativo. Sempre in collaborazione con BioLamina e con la Duke-NUS Medical School di Singapore, abbiamo creato cellule cardiache che in futuro potrebbero aiutare a curare l’insufficienza cardiaca cronica. È importante sottolineare che questi risultati possono essere ripetuti in modo efficiente, robusto e coerente.

Concentrarsi sulle partnership

La vera opportunità di questo lavoro risiede nella possibilità per noi di comprendere la differenziazione delle cellule staminali e combinarla con la nostra competenza di livello mondiale nella produzione di cellule di mammifero. Dopo tutto, abbiamo l’eredità di utilizzare i più alti standard di qualità per coltivare cellule di mammiferi, raccogliere le proteine ??secrete e industrializzare quel processo con la sicurezza del paziente in prima fila nelle nostre menti.

Siamo fortemente concentrati sulla massimizzazione di questa opportunità a beneficio delle persone con gravi malattie croniche. Ecco perché sono lieto della collaborazione avviata con l’Università della California, a San Francisco (UCSF) per sviluppare linee cellulari conformi alle buone pratiche di fabbricazione (GMP). Cercheremo inoltre ulteriori partnership esterne con i leader della terapia specialistica, in modo da poter realizzare modelli di sviluppo e commercializzazione ottimali.

Ciò che spinge tutti noi qui a Novo Nordisk è il benessere dei pazienti. Quindi, cosa significa tutto questo per loro? Quando guarderò avanti, spero che tra qualche anno avremo avviato studi sull’uomo in terapie a base di cellule staminali nel diabete di tipo 1. E speriamo di avere anche una serie di altri programmi di sviluppo in fase iniziale, molti dei quali li lavoreremo con partner esterni.

Adottare i più alti standard etici possibili

Rispettiamo il fatto che la ricerca sulle cellule staminali solleva interrogativi nella mente delle persone e comprendiamo che ci sono molte opinioni diverse sull’uso di queste cellule. La nostra posizione è che dobbiamo agire secondo i più elevati standard etici e mettere la vita e la salute dei pazienti in prima linea in tutto ciò che facciamo. Stiamo perseguendo questa piattaforma tecnologica per sviluppare terapie basate su cellule staminali in aree di elevata necessità medica insoddisfatte, in cui vi è una buona giustificazione per i benefici e una valutazione approfondita dei potenziali rischi.

Ciò è particolarmente importante in una malattia come il diabete di tipo 1, in cui dobbiamo garantire che la terapia a base di cellule staminali non sia solo efficace ma fornisca un profilo di rischio-beneficio complessivamente migliore rispetto al trattamento esistente.

Abbiamo compiuto significativi passi avanti nel campo delle terapie basate su cellule staminali. Fino ad ora non ne abbiamo parlato consapevolmente poiché c’è ancora un passaggio da fare prima di poter introdurre le nostre terapie cellulari sul mercato. Ma ora posso dire con una giustificazione che ci stiamo avvicinando ad una realtà clinica. Abbiamo creato una solida rete nella comunità scientifica per la ricerca sulle cellule staminali e ora è il momento di ampliarlo ulteriormente e collaborare con una serie di partner a beneficio dei numerosi pazienti in tutto il mondo.

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