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Il vaccino contro il diabete tipo 1 può derivare dalla ricerca sulla celiachia

L’organizzazione di venture philanthropy JDRF T1D Fund sta investendo in ImmusanT, un’azienda in fase clinica che sta cercando di sviluppare un vaccino per prevenire il diabete di tipo 1 in seguito al suo programma di immunoterapia peptidica per la celiachia, le due organizzazioni lo hanno riportato in un comunicato stampa.

ImmusanT ha avuto successo negli studi di fase 1 con un vaccino terapeutico a base di peptidi (Nexvax2) per la malattia celiaca. L’investimento di JDRF T1D è stato realizzato per supportare ImmusanT nel tentativo di convertire le azioni dal programma celiaco in un “nuovo vaccino candidato” per il diabete di tipo 1.

Pubblicità e progresso

Il programma di terapia del peptide celiaco di ImmusanT identifica gli antigeni che provocano reazioni infiammatorie nelle persone con malattie autoimmuni. Una volta identificati, la terapia con peptidi disattiva la risposta autoimmune.

“La composizione del farmaco è tale che prende di mira le cellule T nei pazienti. Quelle cellule T che sono impegnate come peptidi vengono distribuite in tutto il corpo dopo l’iniezione, e vediamo le prove di come le cellule T vengono attivate circa 2 ore dopo “, Robert Anderson, MedSc , MB, ChB, PhD, FRACP , capo scientifico ufficiale di ImmusanT, ha riportato nel comunicato. “Abbiamo scoperto che se aumentiamo gradualmente la dose nei pazienti questi raggiungono un livello di mantenimento, diventano non reattivi a quei peptidi”.

Il programma per la celiachia iniziò nel 1998 quando Anderson iniziò una ricerca volta a trovare e identificare i peptidi. I risultati sono stati pubblicati nel 2010, lo stesso anno in cui sono state fondate Leslie Williams, BS, RN, MBA, direttore, presidente e CEO di ImmusanT. Da lì, ImmusanT ha condotto cinque studi di fase 1 per la terapia celiaca, facendo la scoperta lungo il processo.

“Abbiamo adottato un approccio molto metodico al nostro sviluppo clinico. Ci siamo davvero presi il tempo in questa fase iniziale per capire come applicare al meglio questa terapia in generale “, ha detto Williams . “Questo approccio metodico ha dimostrato la sicurezza, inchiodando altresì la giusta dose e il regime posologico”.

Fortunatamente, lo sviluppo di una potenziale terapia per il diabete di tipo 1 dovrebbe essere più snello grazie alle lezioni apprese durante il programma di celiachia.

“Se osservi i cinque studi di fase 1 in celiaca, posso dirti cosa abbiamo imparato da ciascuno iniziando con sicurezza generale e tollerabilità a confermare la pertinenza dei peptidi, correlando i sintomi con la farmacodinamica, esaminando l’efficacia per procura e stabilendo frequenza e via di somministrazione e il suo dosaggio”, ha detto Ken Truitt, MD, chief medical officer di ImmusanT. “Sappiamo molto di più sul diabete di tipo 1 su come funziona la terapia con i peptidi e su come ottimizzarla rispetto a quando abbiamo iniziato la celiachia, dove era una tabula rasa.”

Tradurre la terapia dal celiaco al diabete di tipo 1 sarà ancora una sfida, anche se il primo serve da efficace prototipo di malattia.

“Il diabete di tipo 1 è un poco più misto rispetto alla celiachia. Dobbiamo considerare la condizione come il risultato finale di alcuni sfondi genetici forse leggermente diversi che generano due risposte simili “, ha detto Anderson. “Uno dei reali benefici del diabete di tipo 1, a differenza della celiachia, è che fondamentalmente tutti vengono diagnosticati quando sviluppano la dipendenza da insulina, e nella malattia celiaca probabilmente diagnostichiamo circa un quarto delle persone nella comunità con malattia celiaca. Il diabete di tipo 1 ha il vantaggio che è chiaro chi ha la condizione “.

Il risultato ideale per il programma per il diabete di tipo 1 va oltre l’attesa dello sviluppo della dipendenza da insulina per somministrare la terapia. Il “Santo Graal” del programma, secondo Truitt, è quello di utilizzare genotipi e marcatori autoimmuni per determinare il potenziale per il diabete di tipo 1 in una persona e prevenire efficacemente la dipendenza da insulina prima ancora che inizi. Tali aspirazioni elevate parlano del potenziale per questo tipo di terapia.

“Se hai i mezzi per identificare i peptidi, hai questo intero regno di immunoterapia altamente mirata, che si concentra sul componente patogeno del sistema immunitario e lascia il resto del corpo e del sistema immunitario da solo”, ha detto Anderson. . “Questo è veramente il cuore della malattia in termini di comprensione della causa, ma anche nell’affrontare gli effetti clinici del processo patologico: è l’intero nuovo regno della terapia.”

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