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Venti anni dopo, misurando l’impatto delle cellule staminali umane

Nel novembre 1998, il mondo è stato introdotto nelle cellule staminali embrionali umane, le cellule in bianco che si sviluppano nelle prime fasi dello sviluppo e che diventano uno qualsiasi dei tipi di cellule che compongono un essere umano.

In un breve articolo pubblicato sulla rivista Science e annunciato in tutto il mondo, il biologo dello sviluppo dall’University of Wisconsin-Madison James Thomson ha descritto la prima derivazione di successo e la coltura delle cellule master della vita. Con la capacità di replicarsi all’infinito nelle giuste condizioni di laboratorio, la prospettiva di un’inesauribile fornitura di cellule sostitutive per malattie come il morbo di Parkinson, il diabete, le malattie cardiache, il midollo spinale e una serie di altre terribili condizioni catapultò le cellule nei riflettori biomedici e l’immaginazione pubblica.

“Quando sono state scoperte le cellule staminali embrionali umane 20 anni fa, i ricercatori e il pubblico avevano rapidamente compreso la promessa allettante che queste cellule fornivano nelle applicazioni terapeutiche”, osserva Tim Kamp, professore di medicina presso la Scuola di Medicina e Sanità pubblica della UW e direttore del Centro per le cellule staminali e rigenerative dell’Università del Wisconsin-Madison. “Un potenziale percorso per generare essenzialmente qualsiasi tipo di cellula umana nel corpo in laboratorio e quindi usarlo per sostituire le cellule danneggiate o distrutte da malattie come il diabete nelle cellule beta nel pancreas, i neuroni dopaminergici nella malattia di Parkinson e le cellule muscolari del cuore dopo un infarto “.

Iniziando con solo cinque linee cellulari derivate da embrioni in eccesso donati da pazienti che avevano finito i trattamenti di fertilità, la scienza delle cellule staminali umane è cresciuta da pochi laboratori isolati a una fiorente industria globale e lanciato il nuovo campo della medicina rigenerativa.

Oggi, le terapie comprovate basate sul commercio di cellule malate per cellule sane da laboratorio rimangono un’aspirazione clinica. Ma un numero crescente di studi clinici, l’uso diffuso delle cellule nell’industria e una lista rigogliosa di risultati di base attribuibili al coltellino svizzero delle cellule sta contribuendo a una presa di coscienza, misurata e costante, della promessa che è arrivata con il primo laboratorio. Cellule cresciute due decenni fa.

“Ciò che sorprende è quanto lontano siamo arrivati ??e quanto velocemente siamo arrivati ??lì”, dice Tenneille Ludwig, direttore della Stem Cell Bank di WiCell, una affiliata non-profit di UW-Madison che studia, distribuisce e caratterizza lo stelo di cellule per la ricerca. Ludwig è l’autore senior di un articolo pubblicato oggi (1 ° novembre 2018) nella rivista Cell Stem Cell che descrive la portata globale e l’impatto economico della scienza delle cellule staminali, compreso l’uso clinico, industriale e di ricerca delle cellule.

Non sorprende: il potenziale delle applicazioni cliniche per le cellule staminali ha raccolto la maggiore attenzione nel tempo, e mentre i trattamenti non provati per trattare tutto, dall’artrite all’Alzheimer sono emersi in cliniche negli Stati Uniti e all’estero, non c’è ancora una cellula staminale efficace nel trattamento che ha esplorato con successo la gamma di studi clinici richiesti per l’approvazione della FDA.

“Se stai cercando una comprovata terapia con cellule staminali embrionali o indotte, non ce n’è ancora una”, spiega Ludwig, notare che la cronologia dal laboratorio alla clinica è raramente veloce o diretta. “Sappiamo che ci vuole molto tempo per passare da una scoperta scientifica di base alla parte clinica”.

Ludwig, che ha lavorato come post-dottorato nel laboratorio di Thomson sviluppando e perfezionando i terreni di coltura necessari per coltivare e nutrire le cellule nel piatto di laboratorio, dice che il suo sondaggio sul campo rivela 29 studi clinici in 10 paesi. Ventisette di questi studi coinvolgono cellule derivate da linee di cellule staminali embrionali umane, tra cui alcune delle linee di cellule staminali originarie derivate nel 1998. “Ci aspettiamo che il numero di studi clinici si accentui per i prossimi cinque-dieci anni”.

Meno pubblicizzato è l’uso di cellule staminali per sviluppare schermi di farmaci ad alta produttività. Quasi tutte le principali società farmaceutiche ora hanno un programma di cellule staminali in cui le cellule vengono utilizzate per valutare i nuovi candidati promettenti per la sicurezza e l’efficacia.

Anche volare sotto il radar del pubblico è il crescente contributo scientifico delle cellule staminali, cellule pluripotenti sia embrionali che indotte. (Le cellule pluripotenti indotte sono cellule adulte come la pelle, riprogrammate geneticamente per imitare le qualità delle cellule staminali embrionali). Sebbene la scienza per le cellule staminali embrionali sia stata rallentata dalle prime polemiche e dai finanziamenti limitati durante l’amministrazione Bush, il campo è decollato poiché il finanziamento pubblico è diventato più facilmente disponibile e ora quasi 400 linee di cellule staminali embrionali sono ammissibili per finanziamenti pubblici attraverso il registro delle cellule staminali del National Institutes of Health (NIH).

Basandosi sui dati di NIH, Ludwig e dei suoi coautori di studi, stima che siano stati spesi circa 1,43 miliardi di dollari dall’agenzia per la ricerca sulle cellule staminali embrionali e indotte negli ultimi 20 anni.

Come risultato di un maggiore accesso alle linee di cellule staminali e di finanziamenti pubblici più robusti, la scienza delle cellule staminali è progredita in modo significativo. Gli scienziati, ad esempio, sono in grado di dirigere le celle di ardesia vuote a diventare molte delle cellule presenti nel corpo. Dalle cellule del cuore che battono e le cellule beta che producono insulina ai neuroni motori e dopaminergici, gli scienziati stanno facendo grandi quantità di cellule pure per la ricerca, in molti casi creando cellule che altrimenti non potrebbero essere utilizzate per la scienza.

“Nei primi anni, c’erano solo circa 80 documenti in tutto il campo”, osserva Ludwig. “Ora, a vent’anni, ce ne sono decine di migliaia: è davvero notevole.”

Dice Kamp: “Ora, dopo 20 anni di continua ricerca e sviluppo, stiamo assistendo a sperimentazioni cliniche emergenti che stanno testando prodotti cellulari derivati ??da cellule staminali embrionali per una varietà di malattie tra cui diabete, cardiopatia ischemica, degenerazione maculare senile e la maggior parte di questi studi sono solo gli studi di sicurezza iniziali, ma le straordinarie nuove applicazioni di cellule staminali embrionali umane e le loro cugine più recenti hanno indotto cellule staminali pluripotenti che stanno iniziando a realizzare la promessa di nuove terapie rivoluzionarie identificate per la prima volta 20 anni fa.”

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