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JDRF guida la ricerca sul diabete di tipo 1 di nuova generazione con nuove partnership e innovazioni scientifiche

JDRF (PRNewsFoto/JDRF)

NEW YORK , 20 dicembre 2018 / JDRF , la principale organizzazione mondiale che finanzia la ricerca sul diabete di tipo 1 (T1D), ha annunciato oggi di aver compiuto progressi avanzati quest’anno nel suo percorso verso una cura, finanziando nuovi sviluppi terapeutici per migliorare il trattamento della malattia autoimmune cronica che colpisce 1,25 milioni di americani.

“Nessuna organizzazione nel mondo è più impegnata nella ricerca sul diabete di tipo 1 rispetto alla JDRF”, ha affermato Derek Rapp , CEO e presidente di JDRF. “Ad oggi, la nostra organizzazione ha impegnato oltre 2,25 miliardi di dollari per la ricerca T1D, la maggior parte dei quali è indirizzata verso la cura della malattia. Il pesante e pressante impegno verso la ricerca della cura è proseguito nel 2018, come andrà avanti. la difesa e gli investimenti hanno stimolato il finanziamento di almeno $ 3 miliardi nella ricerca relativa al T1D da parte di terzi, in particolare i finanziamenti del governo federale. Andando verso la cura del T1D, stiamo accelerando lo sviluppo di terapie che possono aiutare significativamente le persone a condurre vite più piene e più sicure oggi e ogni giorno.”

Il portafoglio di ricerca e gli sforzi di advocacy di JDRF stanno guidando le cure biologiche per il T1D mentre fanno avanzare terapie che riducono l’onere di gestione della malattia oggi e riducono il rischio di complicanze nel lungo termine.

“La JDRF rimane il crocevia di praticamente tutti i principali campi di ricerca che potrebbero trasformare la vita di chi ha il diabete di tipo 1, avvicinandoci alla prevenzione e, in definitiva, alle cure per questa malattia”, ha detto Aaron Kowalski , Ph.D., JDRF capo della missione per la ricerca. “Mio fratello ed io abbiamo il T1D da bambini e proviamo il senso di urgenza della nostra comunità, non ci fermeremo finché non avremo tagliato il traguardo”.

Nel corso dell’anno fiscale passato, nuovi investimenti hanno contribuito a rendere più facile la vita con T1D, portando l’innovazione in tutto il mondo all’interno di sette aree terapeutiche per sbloccare la ricerca scientifica per il T1D:

Costruire una cura: cellule beta, immunoterapia e prevenzione

  • I ricercatori finanziati dal JDRF hanno pubblicato uno studio su Nature Medicine , che ha scoperto come verapamil, un farmaco per la pressione del sangue ampiamente usato, promuove la produzione di insulina negli adulti con T1D ad insorgenza recente preservando la funzionalità delle cellule beta quando aggiunto a un regime di insulina. Questi risultati segnano la dimostrazione del concetto di un approccio terapeutico non immunosoppressivo alla perdita target di funzione delle cellule beta in T1D.
  • In collaborazione con The Helmsley Charitable Trust, JDRF ha rinnovato 15 milioni di dollari in finanziamenti per la rete di donatori di organi pancreatici con diabete ( nPOD ) per continuare la ricerca trasformativa su come e perché si sviluppa il T1D. nPOD è la più grande biobanca del tessuto pancreatico del mondo, che supporta più di 300 ricercatori in 20 paesi ed elabora 50.000 campioni di tessuti per l’analisi. Più di 170 articoli peer-reviewed sono stati pubblicati da ricercatori che utilizzano campioni di nPOD.
  • Eli Lilly e Sigilon Therapeutics hanno annunciato una partnership per lo sviluppo di terapie cellulari incapsulate utilizzando materiali Afibromer ™ di Sigilon, una tecnologia lanciata con finanziamenti JDRF . “Questo è uno dei migliori esempi nella storia di una fondazione che sia proattiva per risolvere un importante problema medico e un esempio di leva finanziaria fornendo finanziamenti che hanno portato a maggiori quattrini per la ricerca ed ora il supporto di una delle aziende farmaceutiche leader a livello mondiale”, ha detto Robert Langer, Sc. D., co-fondatore di Sigilon Therapeutics.
  • JDRF ha ampliato un programma di screening T1D sulla base di prove che l’intervento precoce può rallentare la progressione della malattia e ridurre drasticamente il rischio di chetoacidosi diabetica, noto anche come DKA. Il programma ASK presso il Centro per la cura del diabete Barbara Davis presso l’ Università del Colorado sta ora esaminando i bambini di età compresa tra 2 e 17 anni, diventando il più grande programma di screening T1D negli Stati Uniti .
  • Il fondo JDRF T1D , fondo di venture philanthropy della JDRF, ha aumentato il proprio portafoglio di investimenti in società con programmi relativi al T1D e ora ha investito in 12 società. Nel 2018 sono stati effettuati investimenti nelle seguenti società: Enthera per sviluppare terapie di sopravvivenza a cellule beta, ImmunsanT per sviluppare un’immunoterapia per la desensibilizzazione del peptide per T1D, Inversago per sviluppare un farmaco orale che ripristina e rigenera la funzione delle cellule beta e Pandion per lo sviluppo più sicuro e potente di immunoterapie mirate alle isole.

Far avanzare nuove terapie e ridurre le complicanze

  • La JDRF ha segnato progressi nel primo anniversario della sua iniziativa Open Protocol per supportare lo sviluppo di sistemi automatizzati di somministrazione di insulina, inclusi algoritmi del pancreas artificiale (AP), monitor per glicemia continua (CGM) e pompe per insulina. L’obiettivo è aumentare la capacità di questi dispositivi di “parlare” tra loro, indipendentemente dal fatto che abbiano lo stesso produttore. Vediamo progressi in molte sfaccettature di forniture e sistemi per il controllo del glucosio e prevediamo che vari prodotti saranno commercializzati nei prossimi anni.
    • Creazione di un percorso normativo : la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha annunciato la messa in distribuzione del Dexcom G6, che è il primo CGM interoperabile, questo significa che può essere utilizzato con pompe per insulina, algoritmi AP e app mobili. JDRF e The Helmsley Charitable Trust hanno tenuto un seminario comunitario sui percorsi normativi per componenti AP interoperabili.
    • Sfruttando la potenza dei dati : JDRF e The Helmsley Charitable Trust hanno ospitato 100 esperti di tutto il mondo per discutere di innovazioni all’avanguardia. All’incontro, medici T1D, ricercatori universitari e aziende tecnologiche come IBM e Verily hanno discusso su come utilizzare i dati aggregati per migliorare la gestione del diabete, creare algoritmi migliori e introdurre sul mercato prodotti più sicuri e più innovativi.
    • Stabilire quadri finanziari e legali : JDRF ha annunciato $ 3 milioni di finanziamenti, con un grant di $ 3 milioni da The Helmsley Charitable Trust, per supportare i sistemi di nuova generazione, inclusa una sovvenzione collaborativa per fornire finanziamenti iniziali utili a fornire Tidepool Loop come un’app regolata dalla FDA nell’App Store iOS . La JDRF ha ulteriormente fissato i quadri giuridici per questi sistemi, compresa una valutazione del rischio di responsabilità del prodotto per i sistemi interoperabili che verranno rilasciati l’anno prossimo.
  • Lexicon e il suo partner, Sanofi, hanno presentato un nuovo farmaco per l’approvazione chiamato Zynquista ™ (sotagliflozin). JDRF ha finanziato congiuntamente una sperimentazione clinica di fase II per testare il farmaco nei giovani adulti. Il farmaco viene esaminato dalla FDA e, se approvato, sarà il primo farmaco orale indicato specificamente per il T1D.
  • In collaborazione con Mary Tyler Moore e Robert S. Levine Charitable Foundation, il lancio di “Restoring Vision: A JDRF Moonshot Initiative” ha riunito esperti globali in malattie degli occhi legate al diabete e discipline correlate, tra cui ingegneri, biologi cellulari ed esperti di tecnologia, per sviluppare un piano di ricerca per invertire l’ipovisione nelle persone con T1D.

Ampliare l’accesso alla copertura e alla innovazione

  • JDRF ha avuto una presenza significativa in ogni grande conferenza nello spazio T1D, tra cui:
    • Sessioni Scientifiche dell’Associazione Americana del Diabete : i ricercatori hanno presentato 60 studi finanziati dal JDRF, che illustrano i nuovi progressi nella sostituzione delle cellule beta, il controllo del glucosio, la prevenzione, il ripristino e le complicanze.
    • Riunione annuale dell’Associazione europea per lo studio del diabete : i ricercatori hanno presentato 45 studi finanziati dal JDRF, condividendo aggiornamenti sui sistemi AP a circuito chiuso, studi di prevenzione, nuovi concetti nella rigenerazione delle cellule beta e la connessione tra T1D e befropatia diabetica.
    • Immunology of Diabetes Society Congress: i ricercatori hanno presentato 50 studi finanziati dal JDRF , compresi i progressi dello studio The Determinants of Diabetes in the Young (TEDDY), studi clinici T1D TrialNet e partnership globale INNODIA.
  • Le capacità di supporto ineguagliabili della JDRF sono state implementate per garantire un’estensione del programma speciale per il diabete, garantendo un impegno federale di $ 300 milioni per la ricerca T1D. La JDRF spingerà per l’estensione a lungo termine dell’SDP nel nuovo anno e incoraggerà il Congresso a finanziare il suo rinnovo entro il 30 settembre 2019 .
  • JDRF continua a essere profondamente coinvolta nelle conversazioni in corso con il governo, l’industria e gli assicuratori per ridurre i costi per l’insulina. A novembre, la JDRF ha contattato direttamente 23 dei 25 maggiori piani di assicurazione sanitaria della nazione per spingerli a trasferire i risparmi dai rimborsi dei farmaci ai consumatori nel punto vendita quando acquistano l’insulina, come due di loro si sono impegnati a fare. Abbiamo iniziato a ricevere risposte a queste lettere, con un ulteriore piano importante che si impegnava a passare sconti ai consumatori.  
  • A seguito di una decisione della Corte Distrettuale Federale in Texas che potrebbe minacciare le protezioni per le persone con condizioni preesistenti, la JDRF ha lanciato una petizionechiedendo ai membri del Congresso di agire. Senza queste protezioni, le persone con condizioni preesistenti erano state precedentemente escluse dalla copertura assicurativa, avevano pagato premi più elevati e benefici limitati. Ad oggi, migliaia di persone hanno fatto sentire la loro voce firmando la petizione a sostegno delle protezioni per le persone con T1D e altre malattie croniche.
  • Ellen Leake , presidente del Consiglio di amministrazione internazionale della JDRF, è stata nominata dalla National Clinical Care Commission per fornire raccomandazioni ai programmi federali volti migliorare la cura del diabete. Inoltre, quest’anno, l’advocacy della JDRF ha assicurato che i beneficiari di Medicare possano utilizzare dispositivi intelligenti in collaborazione con CGM e hanno lavorato per far avanzare la copertura Medicare per i sistemi AP.

Per saperne di più sui punti salienti di JDRF di quest’anno, guarda il video Top Advances 2018 .

Informazioni su T1D
Il diabete di tipo 1 (T1D) è una malattia autoimmune in cui il pancreas di una persona smette di produrre insulina, un ormone che consente all’individuo di ottenere energia dal cibo. Si verifica quando il sistema immunitario attacca e distrugge le cellule produttrici di insulina nel pancreas, chiamate cellule beta. Mentre le sue cause non sono ancora del tutto chiare, gli scienziati ritengono che siano coinvolti sia fattori genetici che fattori scatenanti ambientali. La sua insorgenza non ha nulla a che fare con la dieta o lo stile di vita. Non c’è niente che puoi fare per prevenire il T1D e, al momento, non puoi fare nulla per sbarazzartene.

A proposito di JDRF
JDRF è la principale organizzazione mondiale che finanzia la ricerca sul diabete di tipo 1 (T1D). La nostra missione è accelerare le scoperte che cambiano la vita per curare, prevenire e curare il T1D e le sue complicanze. Per fare ciò, la JDRF ha investito oltre 2,2 miliardi di dollari in finanziamenti per la ricerca sin dalla sua fondazione. Siamo un’organizzazione basata su un modello di base poggiato su persone che si connettono nelle loro comunità locali, collaborando a livello regionale per ottenere in modo efficiente un più ampio impatto di raccolta fondi, e unendoci su un palcoscenico nazionale per mettere insieme risorse, passione ed energia. Collaboriamo con istituzioni accademiche, responsabili delle politiche e partner aziendali e industriali per sviluppare e fornire una pipeline di terapie innovative alle persone che vivono con T1D. Il nostro staff e volontari in tutti gli Stati Uniti e i nostri sei affiliati internazionali sono dedicati alla difesa, all’impegno della comunità e alla nostra visione di un mondo senza T1D. Per maggiori informazioni, visita jdrf.org o seguici su Twitter: @JDRF.

Un nostro rappresentante seguirà i lavori di Diabeteasy #2 che si terrà a Bologna, Italia, il prossimo 23 marzo 2019.

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