La medicina moderna a volte è davvero un miracolo, con molte malattie e condizioni che in passato indicavano la morte oggi sono ormai curabili. Non solo la medicina è efficace, ma negli ultimi anni sta diventando più conveniente, futuristica e innovativa.
Quindi, perché molte persone hanno ancora bisogno di farsi l’iniezione ogni giorno per rimanere in vita?
Questo è un problema che la società biofarmaceutica israeliana Kadimastem sta cercando di risolvere. Spera di rivoluzionare il trattamento del diabete e rendere gli aghi una cosa del passato per i pazienti insulino-dipendenti creando un dispositivo interno che crea l’insulina da solo.
Il diabete è una malattia metabolica in cui ci sono livelli eccessivi di zucchero nel sangue. Ci sono due tipi principali – il diabete di tipo 1 si verifica quando il pancreas non può creare abbastanza insulina, l’ormone responsabile della riduzione dei livelli di zucchero nel sangue, mentre il diabete di tipo 2 si verifica quando le cellule diventano resistenti all’insulina.
Poiché i loro corpi non possono produrre l’insulina necessaria, tutte le persone con diabete di tipo 1 devono ricevere l’insulina da una fonte esterna. A loro si aggiunge circa il 30% dei pazienti diabetici di tipo 2 che diventano anch’essi insulino-dipendenti. Complessivamente, la popolazione globale dipendente dall’insulina è di oltre 100 milioni di persone.
La medicina tradizionale si occupa di questo problema su larga scala fornendo iniezioni di insulina. Questo di solito coinvolge i pazienti che misurano il loro livello di zucchero nel sangue e si iniettano l’insulina più volte al giorno – sicuramente è un salvavita, ma anche una seccatura.
Cellule staminali pluripotenti
Una forma più avanzata di terapia, dimostrata nel 1999, ha scoperto che l’impianto di cellule isolane sane nelle persone affette da diabete 1 li ha liberati dalle iniezioni di insulina e dal monitoraggio del glucosio. Questo metodo era rivoluzionario, ma si basava sulle donazioni di organi e richiedeva la soppressione del sistema immunitario dei pazienti in modo che non rifiutassero le nuove cellule. Quindi non è una soluzione ideale.
È qui che Kadimastem vorrebbe intervenire. Invece di avere persone che attendono donazioni di organi, progetta di creare autonomamente le cellule necessarie dalle cellule staminali embrionali umane.
“Queste cellule possono trasformarsi in qualsiasi tessuto che ti piace. Quello che è positivo di queste cellule è che puoi moltiplicarle all’infinito”, afferma Kfir Molakandov, responsabile del progetto per il diabete del Kadimastem . “Abbiamo questa materia prima e oggi sappiamo come prendere queste cellule pluripotenti e trasformarle in cellule produttrici di insulina”.
Ha anche un modo semplice ma innovativo per prevenire il possibile rifiuto delle cellule sane da parte del sistema immunitario: un dispositivo di incapsulamento ora in fase di sviluppo da parte di Kadimastem con due partner aziendali.
“Isola le cellule [impiantate] dal sistema immunitario del paziente, ma allo stesso tempo consente loro di funzionare efficacemente per un periodo di tempo”, dice Molakandov a ISRAEL21c.
“L’inserimento del dispositivo richiederà una procedura medica minore: il paziente non sentirà il dispositivo e generalmente non dovrà fare nient’altro con esso”, osserva. “Potrebbe essere che dovranno sostituire questi dispositivi una volta all’anno o una volta ogni due anni.”
Questo è molto diverso dalle attuali iniezioni quotidiane.
Secondo Molakandov, oggi sul mercato non esistono dispositivi di questo tipo, anche se diverse società stanno studiando e sviluppando trattamenti simili.
Previsto sul mercato entro un decennio
Il sistema di produzione di insulina di Kadimastem è ora in fase di pre-test, e gli studi clinici sono ancora stand-by. Il sistema funziona negli animali, tuttavia, dice Molakandov.
Il rilascio del prodotto dipenderà dal soddisfare le richieste normative, ma Molakandov ritiene che raggiungerà il mercato entro il prossimo decennio. Un altro dei prodotti dell’azienda, un simile trattamento con cellule staminali per la malattia della SLA, è già in fase di sperimentazione clinica.
“Poiché non esiste nulla di simile, è necessario trovare soluzioni creative a molti problemi che si verificano lungo il percorso”, afferma nella fase di sviluppo.
“Una delle cose a cui devi pensare è l’area in cui devi trapiantare le cellule.”
Tuttavia, l’azienda ha già affrontato con successo due grandi sfide: la creazione di buone cellule e l’eliminazione di quelle impure.
“Abbiamo un brevetto insieme al Weizmann Institute of Science che ci consente di selezionare le celle rilevanti per il paziente o, nel nostro caso, il dispositivo.”
La prossima grande sfida è quella di trovare queste celle come una casa nella forma del dispositivo, oltre a orientarsi verso la produzione su larga scala.
Anche se alcune persone si oppongono all’uso di cellule staminali embrionali umane per motivi religiosi, Kadimastem prende le sue cellule da embrioni in eccedenza destinati a essere distrutti (ad esempio quelli creati per trattamenti di IVF) e non da embrioni creati per scopi di ricerca o di profitto.
Tuttavia, in caso di obiezioni nei futuri mercati di consumo, potrebbero essere utilizzate anche cellule pluripotenti non embrionali in modo simile.
Per quanto riguarda ciò che è in serbo per Kadimastem in futuro, Molakandov afferma che le possibilità per i trattamenti con cellule staminali sono infinite. “Potrebbe essere impiegate nelle patologie epatiche, polmonari, ormonali – qualsiasi malattia degenerativa”.