ADA2019

#ADA2019 – Il farmaco che ritarda Il diabete di tipo 1 nelle persone ad alto rischio

Fratelli con T1D volontari per il diabete di tipo 1 TrialNet.

Lo studio finanziato dal NIH rileva che l’immunoterapia rallenta la progressione verso la malattia clinica di 2 anni o più.

Un trattamento che interessa il sistema immunitario ha rallentato efficacemente la progressione verso il diabete clinico di tipo 1 in soggetti ad alto rischio, secondo i risultati della ricerca finanziata dal National Institutes of Health. Lo studio è il primo a dimostrare che il diabete clinico di tipo 1 può essere ritardato di due o più anni tra le persone ad alto rischio. Questi risultati sono stati pubblicati online su The New England Journal of Medicine e presentati all’American Diabetes Association Scientific Sessions di San Francisco.

Lo studio, che prevedeva il trattamento con un anticorpo monoclonale anti-CD3 (teplizumab), è stato condotto dal diabetes tipo 1 TrialNet , una collaborazione internazionale volta a scoprire modi per ritardare o prevenire il diabete di tipo 1. I ricercatori hanno arruolato 76 partecipanti di età compresa tra 8 e 49 anni che erano parenti di persone con diabete di tipo 1, avevano almeno due tipi di autoanticorpi correlati al diabete (proteine ??prodotte dal sistema immunitario) e una tolleranza anormale del glucosio (zucchero).

I partecipanti sono stati assegnati in modo casuale al gruppo di trattamento, che ha ricevuto un ciclo di 14 giorni di teplizumab, o il gruppo di controllo, che ha ricevuto un placebo. Tutti i partecipanti hanno ricevuto test di tolleranza al glucosio regolarmente fino al completamento dello studio, o fino a quando non hanno sviluppato il diabete clinico di tipo 1, a seconda di cosa avvenisse prima.

Durante lo studio, il 72% delle persone nel gruppo di controllo ha sviluppato diabete clinico, rispetto al solo 43% del gruppo trattato con teplizumab. Il tempo mediano per le persone nel gruppo di controllo per sviluppare il diabete clinico è stato di poco superiore ai 24 mesi, mentre coloro che hanno sviluppato il diabete clinico nel gruppo di trattamento hanno avuto un tempo mediano di 48 mesi prima di passare alla diagnosi.

“La differenza nei risultati è stata sorprendente: questa scoperta è la prima prova di come abbiamo visto che il diabete clinico di tipo 1 può essere ritardato con un trattamento preventivo precoce”, ha detto Lisa Spagna, Ph.D., Project Scientist dell’Istituto Nazionale del Diabete del NIH (NIDDK), sponsor di TrialNet. “I risultati hanno importanti implicazioni per le persone, in particolare i giovani, che hanno parenti con la malattia, in quanto questi individui possono essere ad alto rischio e beneficiare di screening precoce e trattamento”.

Il diabete di tipo 1 si sviluppa quando le cellule T del sistema immunitario distruggono erroneamente le cellule beta produttrici di insulina. L’insulina è necessaria per convertire il glucosio in energia. Teplizumab si rivolge alle cellule T per ridurre la distruzione delle cellule beta.

“La precedente ricerca clinica finanziata dal NIH aveva scoperto che teplizumab rallenta in modo efficace la perdita di cellule beta nelle persone con diabete di tipo 1 clinico di recente insorgenza, ma il farmaco non era mai stato testato in persone che non avevano una malattia clinica”, ha detto Kevan C. Herold , MD, della Yale University, l’autore principale dello studio. “Volevamo vedere se l’intervento precoce avrebbe un beneficio per le persone ad alto rischio ma che non hanno ancora sintomi di diabete di tipo 1”.

Gli effetti del farmaco sono stati maggiori nel primo anno dopo la somministrazione, quando il 41% dei partecipanti ha sviluppato diabete clinico, principalmente nel gruppo placebo. Molti fattori, compresa l’età, potrebbero aver contribuito alla capacità di teplizumab di ritardare la malattia clinica, poiché è noto che i bambini e gli adolescenti a rischio progrediscono verso il diabete di tipo 1 più rapidamente rispetto agli adulti. La progressione più rapida del diabete di tipo 1 è associata a un sistema immunitario altamente attivo, che può spiegare l’impatto dei farmaci modulatori del sistema immunitario come il teplizumab.

Altri dati raccolti dallo studio possono aiutare i ricercatori a capire perché alcune persone hanno risposto al trattamento. I partecipanti che hanno risposto a teplizumab tendevano ad avere determinati autoanticorpi e altre caratteristiche del sistema immunitario. Il team di ricerca ha anche ammonito che lo studio aveva dei limiti, tra cui il numero limitato di partecipanti, la mancanza di diversità etnica e che tutti i partecipanti erano parenti di persone con diabete di tipo 1, limitando potenzialmente la capacità di tradurre lo studio in generale.

“Mentre i risultati sono incoraggianti, occorre fare più ricerca per affrontare i limiti del processo, nonché per comprendere appieno i meccanismi di azione, l’efficacia a lungo termine e la sicurezza del trattamento”, ha detto la dottoressa Spagna.

“Questo trial illustra come decenni di ricerca sulla biologia del diabete di tipo 1 possano portare a trattamenti promettenti che hanno un impatto reale sulla vita delle persone. Siamo molto entusiasti di vedere i prossimi passi in questa ricerca”, ha affermato il Dr. Griffin P. Rodgers, direttore NIDDK. “I ricercatori impegnati, i volontari e le famiglie che partecipano a questo programma rendono possibili scoperte del genere”.

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TrialNet offre uno screening iniziale per i parenti di persone con diabete di tipo 1, e offre test di follow-up e partecipazione a studi clinici a coloro che si trovano ad avere un maggiore rischio di sviluppare una malattia clinica, il tutto gratuitamente. Per ulteriori informazioni, visitare http: // www. TrialNet. org .

TrialNet ( NCT00097292 ) è finanziato dal NIH, principalmente attraverso il programma speciale di finanziamento statutario per il diabete di tipo 1. Ulteriore supporto proviene da JDRF e dall’American Diabetes Association. MacroGenics / Provention Bio ha donato i farmaci in studio e fornito fondi per il monitoraggio del sito aggiuntivo.

Il NIDDK, parte del NIH, conduce e supporta la ricerca di base e clinica e la formazione alla ricerca su alcune delle condizioni più comuni, gravi e invalidanti che interessano gli americani. Gli interessi di ricerca dell’Istituto comprendono il diabete e altre malattie endocrine e metaboliche; malattie digestive, nutrizione e obesità; e malattie renali, urologiche e ematologiche. Per ulteriori informazioni, visitare http: // www. NIDDK. NIH. gov .

Informazioni sul National Institutes of Health (NIH): NIH, l’agenzia di ricerca medica federale, comprende 27 istituti e centri ed è una componente del Dipartimento della salute e dei servizi umani degli Stati Uniti. NIH è l’agenzia federale principale che conduce e supporta la ricerca medica di base, clinica e traslazionale e sta studiando le cause, i trattamenti e le cure per le malattie sia comuni che rare. Per ulteriori informazioni su NIH e i suoi programmi, visitare http: // www. NIH. gov .

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