Terapie

Provention Bio annuncia la designazione di terapia innovativa per Teplizumab (PRV-031) nella prevenzione o ritardo del diabete clinico di tipo 1 in soggetti a rischio

OLDWICK, NJ , 5 agosto 2019 – Provention Bio, Inc. (Nasdaq: PRVB), un’azienda biofarmaceutica in fase clinica dedicata all’intercettazione e alla prevenzione delle malattie immunomediate, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration ( FDA) ha concesso la Breakthrough Therapy Designation (BTD) a teplizumab (PRV-031) per la prevenzione o il ritardo del diabete clinico di tipo 1 (T1D) in soggetti a rischio di sviluppare la patologia.

BTD è un programma della FDA progettato per accelerare lo sviluppo e la revisione dei candidati terapeutici destinati a trattare malattie gravi o potenzialmente letali. Per qualificarsi per questa designazione, prove cliniche preliminari devono indicare che il farmaco può dimostrare un sostanziale miglioramento rispetto alla terapia disponibile su un endpoint clinicamente significativo. I vantaggi della fornitura di questo BTD comprendono una guida più intensa e interattiva da parte della FDA su un programma di sviluppo di farmaci efficiente, l’accesso a un collegamento scientifico per aiutare ad accelerare i tempi di revisione e l’idoneità per la revisione prioritaria se sono soddisfatti criteri pertinenti.

La decisione della FDA sul BTD si basava sui dati clinici dello studio “a rischio” condotto da TrialNet, che mostrava come un singolo ciclo di 14 giorni di PRV-031 (teplizumab) ha ritardato significativamente l’insorgenza e la diagnosi del T1D clinico, rispetto al placebo, da una mediana di almeno 2 anni nei bambini e negli adulti considerati ad alto rischio di sviluppare T1D clinico.   

“Siamo lieti che la FDA riconosca il potenziale trasformativo del PRV-031 nel T1D e ci impegniamo a lavorare con l’Agenzia per portare questo candidato terapeutico  ai pazienti il ??più rapidamente possibile”, ha dichiarato Ashleigh Palmer , CEO di Provention Bio. “I dati rivoluzionari della sperimentazione” A rischio “hanno mostrato, per la prima volta, il potenziale per ritardare l’insorgenza del T1D in soggetti che sono quasi certi di sviluppare la malattia a livello clinico. Con questa designazione in atto, prevediamo di sfruttare quei dati di riferimento, così come il solido database di sicurezza derivante da precedenti studi su teplizumab, per supportare un deposito di registrazione. Non vediamo l’ora di discutere i prossimi passi con la FDA e di fornire un aggiornamento sul processo nei prossimi mesi.”

Informazioni su PRV-031 (teplizumab)

PRV-031, noto anche come teplizumab, è un anticorpo monoclonale anti-CD3 (mAb), in fase di sviluppo per l’intercettazione e la prevenzione del diabete di tipo 1 (T1D). Il candidato è stato oggetto di studi clinici multipli che hanno coinvolto più di 1.000 soggetti con oltre 800 pazienti che hanno ricevuto PRV-031 in quegli studi. In studi precedenti su pazienti di nuova diagnosi, PRV-031 ha costantemente dimostrato la capacità di preservare la funzione delle cellule beta e ridurre la necessità di uso esogeno di insulina. Lo sviluppatore sta attualmente valutando PRV-031 in pazienti a cui è stata recentemente diagnosticata la T1D clinica (lo studio di fase 3 PROTECT); ulteriori informazioni sulla sperimentazione clinica sono disponibili sul sito www.clinicaltrials.gov.