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Vertex acquisisce Semma Therapeutics con l’obiettivo di sviluppare trattamenti curativi a base cellulare per il diabete di tipo 1

L’approccio investigativo unico di Semma combina un robusto processo di produzione di cellule pancreatiche con un sistema di rilascio proprietario per ripristinare la secrezione di insulina nei pazienti con diabete di tipo 1-

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Semma viene acquisita per un miliardo di dollari.

BOSTON & CAMBRIDGE, Messa.Set. 3, 2019–Vertex Pharmaceuticals Incorporated (NASDAQ: VRTX) ha annunciato oggi che la società ha stipulato un accordo definitivo in base al quale Vertex acquisirà Semma Therapeutics, una società privata di biotecnologia pioniera nell’uso di isolotti umani derivati ??dalle cellule staminali come trattamento potenzialmente curativo per il diabete di tipo 1, per un miliardo di dollari in contanti. Semma ha dimostrato un approccio differenziato per il trattamento del diabete di tipo 1, una malattia grave che colpisce oltre un milione di persone negli soli Stati Uniti. Semma ha fatto due importanti progressi scientifici: la capacità di produrre grandi quantità di cellule beta pancreatiche umane funzionali che ripristinano la secrezione di insulina e migliorano l’ipoglicemia nei modelli animali e un nuovo dispositivo che incapsula e protegge queste cellule dal sistema immunitario, consentendo un impianto duraturo senza necessità di terapia immunosoppressiva in corso.

“Questa acquisizione si allinea perfettamente alla nostra strategia di investimento nell’innovazione scientifica per creare medicinali trasformativi per le persone con gravi malattie nei mercati specialistici “, ha dichiarato Jeffrey Leiden, MD, Ph.D., Presidente e Amministratore delegato di Vertex. “Siamo entusiasti di lavorare con i talentuosi scienziati di Semma per sviluppare i loro significativi progressi verso la fornitura di opzioni di terapia cellulare efficaci e potenzialmente curative per le persone affette da diabete di tipo 1. Vediamo una sostanziale opportunità di trasformare il paradigma terapeutico del diabete di tipo 1, una malattia curata dagli endocrinologi, sia promuovendo lo sviluppo e la produzione delle cellule stesse, sia attraverso la combinazione altamente innovativa cellula / dispositivo. “

“L’approccio terapeutico introdotto da Semma ha il potenziale per affrontare la biologia causale umana del diabete di tipo 1, una malattia grave inadeguatamente controllata dalle terapie esistenti. A differenza delle iniezioni di insulina e delle pompe di insulina, il trapianto di cellule insulari può fornire una regolazione fisiologica della glicemia, migliorando potenzialmente o prevenendo sia gli episodi iperglicemici che ipoglicemizzanti associati agli attuali standard di cura “, ha affermatoDavid Altshuler, MD, Ph.D., Executive Vice President, Ricerca globalee Chief Scientific Officer di Vertex. “I loro convincenti dati di prova di concetto negli animali dimostrano l’opportunità di sviluppare terapie trasformative e potenzialmente curative per curare le persone con diabete di tipo 1. Inoltre, l’acquisizione di Semma continua ad espandere la gamma di strumenti tecnologici di Vertex e le proprie capacità all’avanguardia e rafforza il team di scienziati leader. “

“Il diabete di tipo 1 è una malattia che colpisce milioni di persone in tutto il mondo e non ha terapie curative disponibili”, ha detto Bastiano Sanna, Ph.D., Presidente e Amministratore Delegato di Semma. “Vertex ha una comprovata esperienza di innovazione seriale e un profondo impegno nello sviluppo di terapie trasformative per i pazienti bisognosi. Far parte di Vertex consentirà al team Semma di far avanzare in modo rapido ed efficace i nostri approcci di terapia cellulare e di consegna ai pazienti che ne hanno bisogno. “

“Semma è stata fondata per migliorare notevolmente la vita dei pazienti con diabete di tipo 1”, ha affermato Douglas Melton, Ph.D., Fondatore scientifico di Semma. “Vertex è ideale per accelerare il raggiungimento di questo obiettivo.”

Informazioni su Semma Therapeutics

Semma è stata fondata da Douglas Melton, Ph.D. e altri per sviluppare terapie trasformative per i pazienti che attualmente dipendono da iniezioni di insulina. La società è focalizzata sull’avanzamento del metodo del Dr. Melton per generare miliardi di cellule beta funzionali, che producono insulina, coltivate da cellule staminali in laboratorio, che si sviluppano in cluster simili a isole. Il lavoro preclinico iniziale in modelli animali di diabete ha dimostrato che il trapianto di queste cellule mediante infusione nel fegato è sufficiente per controllare i livelli di glucosio nel sangue. Questa tecnologia rivoluzionaria è stata concessa in licenza esclusiva a Semma per lo sviluppo di una terapia cellulare per il diabete.

Oltre a perseguire il trapianto intraepatico diretto di queste cellule insulari, la ricerca in corso presso Semma si concentra sulla combinazione di queste cellule proprietarie con un dispositivo cellulare all’avanguardia e una strategia di protezione immunitaria in grado di proteggere queste cellule dal sistema immunitario del paziente e consentire alle cellule beta di funzionare come negli individui non diabetici. L’impianto del dispositivo riempito con cellule di isole può potenzialmente sostituire le cellule beta mancanti in un paziente diabetico senza richiedere l’immunosoppressione del paziente. Semma sta lavorando per portare questa nuova opzione terapeutica in clinica e migliorare la vita dei pazienti con diabete.

Semma ha recentemente annunciato il raggiungimento di un concetto di prova preclinica per questi due programmi guida basati su dati in cui hanno testato isole derivate da cellule staminali umane (isole SC) sia in primati che suini non umani. Questi dati sono stati presentati in una sessione plenaria alla Società internazionale per la ricerca sulle cellule staminali (ISSCR) in Giugno 2019. Ad oggi, l’approccio della terapia cellulare Semma è l’unico programma di trapianto di cellule isolotto che ha dimostrato sia il rilascio positivo di c-peptidi (un marker di secrezione di insulina), sia un controllo glicemico positivo del diabete indotto sperimentalmente.

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