Ricerca

ViaCyte presenta i dati clinici preliminari diretti PEC-Direct

Pubblicità

Prima dimostrazione della produzione di insulina in pazienti con terapia sostitutiva con isole derivate da cellule staminali.

SAN DIEGO , 3 ottobre 2019 –  ViaCyte, Inc. , una società di medicina rigenerativa privata, presenterà oggi i dati preliminari tratti dallo studio clinico PEC-Direct della società al Cell & Gene Meeting on Mesa in corso a Carlsbad, in California . Mentre l’ottimizzazione della procedura continua, i dati preliminari mostrano che le cellule impiantate, quando efficacemente innestate, sono in grado di produrre il peptide C circolante, un biomarcatore per insulina, in pazienti con diabete di tipo 1. 

Pubblicità

“ViaCyte è la prima e unica azienda in studi clinici sull’uomo con un candidato alla terapia sostitutiva delle isole derivate dalle cellule staminali e ora siamo i primi a dimostrare la produzione di peptide C in pazienti che ricevono isole derivate da cellule staminali impiantate. Questi dati mostrano che le nostre cellule PEC-01 funzionano come previsto se innestate in modo appropriato “, ha affermato Paul Laikind , Ph.D., Amministratore delegato e Presidente di ViaCyte. “Anche se c’è ancora molto lavoro da fare, questa è una pietra miliare importante. Prevediamo di presentare ulteriori dati nel prossimo futuro.”

Le cellule PEC-01 sono cellule precursori del pancreas derivate dalla linea di cellule staminali pluripotenti CyT49 di cui ViaCyte è proprietaria. Le cellule PEC-01 vengono impiantate in entrambi i candidati al prodotto PEC-Direct e PEC-Encap e le cellule PEC-01 immuno-evasive modificate dal gene sono in fase di sviluppo per il programma PEC-QT in collaborazione con CRISPR Therapeutics. I dati mostrano la rilevazione iniziale della produzione di peptide C e insulina attraverso misurazioni istologiche e biochimiche in più punti temporali in più pazienti; il rilevamento del peptide C è correlato all’efficienza dell’innesto. Il peptide C è una breve catena di aminoacidi che viene coprodotta nella formazione di insulina dal pancreas e viene rilasciata nel sangue in proporzione all’insulina. È un biomarcatore standard nel campo per la valutazione della quantità di cellule beta pancreatiche che producono insulina funzionale, usato perché la sua misurazione non è confusa dall’insulina iniettata. I criteri di ingresso dello studio richiedono che i pazienti siano negativi al peptide C al momento dell’arruolamento. Dati istologici precedenti hanno dimostrato come, dopo che le cellule PEC-01 sono state impiantate sotto la pelle e se correttamente innestate, possono maturare in cellule beta funzionali e altre cellule dell’isoletta responsabili del controllo dei livelli di glucosio nel sangue. 

Laikind ha concluso: “ViaCyte ha raggiunto una serie di primati in questo campo. Ora con la prima dimostrazione della produzione di insulina in pazienti che hanno ricevuto PEC-Direct, siamo sicuri di poter essere i primi a fornire un’efficace sostituzione delle isole derivate dalle cellule staminali terapia per il diabete di tipo 1 “.

La presentazione si svolgerà oggi alle 13:45 (22:45 italiane) nella sala da ballo Cognate Services presso il Park Hyatt Aviara Resort.

Categorie:Ricerca

Con tag:,