Il rene artificiale impiantabile raggiunge un traguardo preclinico

Il team riferisce che gli scienziati della UC San Francisco hanno impiantato con successo un prototipo di bioreattore renale contenente cellule renali umane funzionali nei suini senza significative preoccupazioni per la sicurezza. Il dispositivo, che ha le dimensioni di un mazzo di carte, non ha innescato una reazione immunitaria né ha provocato coaguli di sangue negli animali, una pietra miliare importante sulla strada per future sperimentazioni sull’uomo.

“Questa è la prima dimostrazione che le cellule renali possono essere impiantate con successo in un animale di grandi dimensioni senza immunosoppressione e rimanere abbastanza sane da svolgere la loro funzione. Questa è una pietra miliare fondamentale”, ha affermato Shuvo Roy, Ph.D. , un membro di facoltà del Dipartimento di Bioingegneria e Scienze Terapeutiche, un dipartimento congiunto delle Scuole di Farmacia e Medicina dell’UCSF. “Sulla base di questi risultati, ora possiamo concentrarci sul ridimensionamento del bioreattore e sulla sua combinazione con il componente di filtrazione del sangue del rene artificiale.”

Il progetto renale UCSF-Vanderbilt mira a eliminare la dialisi

Quasi 750.000 americani – e due milioni di persone in tutto il mondo – sono curati per la malattia renale allo stadio terminale (ESRD) e i tassi di malattia renale stanno crescendo rapidamente, portando a una carenza di reni per il trapianto. A partire dal 2016 c’erano solo 21.000 reni donatori disponibili per il trapianto negli Stati Uniti in una lista di attesa di quasi 100.000 e che si estende da cinque a dieci anni.

La maggior parte dei pazienti in attesa di un trapianto di rene sopravvive subendo trattamenti di dialisi lunghi e ingombranti più volte alla settimana per eliminare le tossine dal sangue, ma la dialisi non sostituisce molte funzioni renali essenziali e, in media, solo il 35% dei pazienti in dialisi rimane in vita dopo cinque anni. La dialisi e altri trattamenti per l’ESRD, che sono universalmente coperti da Medicare, sono costati $ 35 miliardi nel 2016, rappresentando il sette percento del budget annuale di Medicare.

Il Progetto Kidney [pharm.ucsf.edu/kidney] è guidato dal nefrologo William H. Fissell, MD del Roy e Vanderbilt University Medical Center, che da oltre un decennio lavora per sviluppare un rene bio-artificiale impiantabile con l’obiettivo di eliminando la dialisi e alleviando la carenza di reni da donatore.

Il dispositivo impiantabile sviluppato da The Kidney Project è costituito da due componenti: un sistema di filtrazione del sangue chiamato emofiltro, che rimuove le tossine dal sangue facendolo passare attraverso le membrane di silicio fabbricate con pori di precisione su scala nanometrica; e un bioreattore, che contiene cellule renali umane in coltura destinate a svolgere altre funzioni renali, come il mantenimento di un adeguato volume di fluido e pressione sanguigna, la regolazione dei livelli di sale e la produzione di ormoni essenziali.

A seguito di promettenti studi su animali di grossa taglia, il sistema di emofiltrazione del The Kidney Project è attualmente in attesa dell’approvazione della FDA per una sperimentazione clinica iniziale per valutare la sua sicurezza. La tecnologia dei bioreattori è stata testata in esperimenti di laboratorio, ma finora non era stata impiantata negli animali.

“Far avanzare una terapia cellulare complessa come questa nella clinica non sarà un compito banale, ad esempio richiederà investimenti sostanziali nella produzione e caratterizzazione delle cellule in strutture GMP controllate per evitare qualsiasi possibilità di contaminazione”, ha detto Roy. “Ora abbiamo confermato che siamo sulla buona strada per andare avanti con questi sforzi.”