Terapie

Steatosi epatica non alcolica: una prima terapia sta dando speranze per una cura

Questa è Arun Sanyal, Virginia Commonwealth University.

Prima terapia farmacologica sperimentale per malattie epatiche NASH in attesa dell’approvazione della FDA.

Studio clinico globale progettato in collaborazione con VCU ha testato con successo una terapia farmacologica per il trattamento della NASH.

RICHMOND, Va. (5 dicembre 2019) – I pazienti con steatoepatite non alcolica (NASH), una malattia epatica cronica e una delle principali cause di trapianto di fegato negli Stati Uniti, attualmente non dispongono di una terapia farmacologica approvata, ma questo potrebbe presto cambiare. Un ampio studio clinico di Fase III progettato in collaborazione con la Virginia Commonwealth University è il primo a dimostrare la sicurezza e l’efficacia di un farmaco orale per il trattamento della malattia.

La terapia farmacologica è in attesa di approvazione da parte della Food and Drug Administration. I risultati dell’analisi intermedia dello studio REGENERATE, sponsorizzato da Intercept Pharmaceuticals, verranno pubblicati sulla rivista medica The Lancet questa settimana.

Secondo il National Institutes of Health , tra 7 milioni e 30 milioni di adulti statunitensi soffrono di NASH, una forma grave di malattia del fegato grasso non correlata all’abuso di alcol ma strettamente relazionata all’obesità e al diabete di tipo 2.

“La NASH è sicuramente una malattia moderna dovuta allo stile di vita e sta per diventare la principale causa di trapianto di fegato negli Stati Uniti già dal 2020”, ha affermato Arun Sanyal, MD , autore senior e corrispondente del manoscritto e professore del Dipartimento di medicina interna presso la VCU School of Medicine . “Speriamo che questo importante studio conduca alla prima terapia farmacologica approvata per la NASH”.

Nei pazienti affetti da NASH, l’accumulo di grasso nel fegato danneggia le cellule e provoca infiammazione. Per molti, la NASH può progredire includendo cicatrici, chiamate fibrosi, che impediscono al fegato di funzionare correttamente. Nei casi più gravi, la condizione può portare a cancro al fegato, insufficienza epatica o morte. Lo studio REGENERATE valuta la sicurezza e l’efficacia dell’acido obeticolico nei pazienti con fibrosi epatica dovuta a NASH.

“Il trattamento testato può invertire il corso della NASH”, ha detto Sanyal. “L’acido obeticolico ha mostrato la capacità di invertire con successo le cicatrici del fegato nei pazienti più a rischio di danno epatico irreversibile quando valutato nello studio a 18 mesi. Lo studio seguirà anche i pazienti a lungo termine per vedere se questi cambiamenti osservati in una biopsia epatica si traducono in miglior risultati clinici “.

Data la natura silenziosa della malattia, molti pazienti passano alla cirrosi senza essere diagnosticati. Mentre lo sviluppo di una terapia approvata è fondamentale, sarà anche importante sviluppare semplici strumenti diagnostici che possono essere utilizzati nelle cliniche, ha detto Sanyal. Attualmente è impegnato in studi per sviluppare tale diagnostica. Solo negli Stati Uniti, la prevalenza della NASH dovrebbe aumentare del 63% tra il 2015 e il 2030.

Un decennio fa, Sanyal ha contribuito a stabilire le basi scientifiche per quella che potrebbe presto diventare la prima terapia farmacologica approvata per la NASH presso il VCU C. Kenneth e il Dianne Wright Center for Clinical and Translational Research, dove ricopre il ruolo di direttore responsabile dell’istruzione. La comprensione scientifica di come gli acidi biliari migliorino lo smaltimento del glucosio, che è un elemento critico di una condizione chiamata insulino-resistenza, ha portato a un riuscito studio FLINT di Fase II finanziato dal governo federale nel 2015, aprendo la strada allo studio REGENERATE.

“L’acido obeticolico, il nuovo farmaco sperimentale sottoposto all’approvazione della FDA, è in sostanza una versione più potente e modificata chimicamente di un acido biliare presente in natura che svolge un ruolo chiave nel nostro metabolismo e ha anche effetti anti-fibrotici”, ha detto Sanyal.

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