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La sperimentazione clinica esplora nuove terapie per il diabete di tipo 1

(Fila in alto: da sinistra a destra) Dr. Wei Hua, Meghan Schneider, Dr. Charlie Strange, Dr. Hongjun Wang, Danielle Woodford (fila in basso: da sinistra a destra) Gwen Blanton, Lindsay Swaby, Dr. Wenyu Gou

Primo studio clinico finanziato dall’NIH negli Stati Uniti con cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale per il trattamento di pazienti con diabete di tipo 1 a nuova insorgenza.

Il diabete di tipo 1 (T1D) è una condizione cronica in cui il sistema immunitario attacca e distrugge le cellule beta del pancreas. Una volta distrutte le cellule beta, il pancreas non può più produrre insulina. Attualmente, non esiste una cura per T1D e il trattamento si concentra sulla gestione dei livelli dello zucchero nel sangue.

Pubblicità e progresso

I ricercatori del MUSC, tra cui Hongjun Wang, Ph.D., professore ordinario presso il Dipartimento di Chirurgia, sperano di offrire ai pazienti un’alternativa migliore. Wang è entrato a far parte del MUSC otto anni fa, concentrando l’impegno della ricerca dell’eccellenza nel trapianto di cellule di isole, una struttura di cellule pulite e un focus sulla salute della popolazione che ha fornito l’occasione perfetta per condurre studi che, spera, possano portare a una cura per i pazienti con T1D.

“Sono molto grato che il dottor Baliga mi abbia reclutato otto anni fa”, ha detto Wang. “Il MUSC fornisce le risorse per sviluppare ciò che ho appreso ad Harvard sotto il mio mentore, Fritz Bach, MD, un brillante immunologo di trapianti e applicandolo al mio lavoro nel trapianto di isole e T1D. “A questo si aggiunge l’opportunità di lavorare in collaborazione con altri scienziati che sono anche appassionati nel  tradurre la scienza di base in soluzioni per pazienti affetti da diabete è importante.

“Sono molto fortunato a lavorare con persone così appassionate come Charlie Strange, MD, Deborah Bowlby, MD e Gary Gilkeson, MD, tra gli altri”, ha detto Wang. Strange funge da co-investigatore di una sovvenzione del National Institutes of Health da 2 milioni di dollari per esplorare nuovi trattamenti per pazienti con T1D utilizzando modelli animali, combinando l’esperienza di Wang in biologia e immunologia delle isole e l’esperienza di Strange in biologia e genomica dell’AAT. Questa sovvenzione fa parte di una serie di sovvenzioni finanziate dall’NIH nel Wang Lab, uno dei laboratori più finanziati del Dipartimento di Chirurgia. 

“La bellezza del nostro laboratorio al MUSC è la capacità di fare ricerca traslazionale”, ha detto Wang. “Siamo in grado di studiare i meccanismi della malattia in laboratorio e quindi avere la capacità di passare al capezzale in una sperimentazione clinica”. Questo autunno, i loro sforzi in laboratorio hanno fatto avanzare la scienza e ora stanno arruolando pazienti in uno studio clinico per studiare le cellule staminali mesenchimali (MSC) dal cordone ombelicale (UC-MSC) come possibile terapia per i pazienti con T1D ad esordio precoce. L’uso di cellule staminali mesenchimali (MSC) come strumento terapeutico per ridurre la progressione del T1D rappresenta un nuovo promettente intervento.

Uno studio clinico pilota in Svezia ha dimostrato che una singola infusione di MSC autologhe derivate dal midollo osseo ha preservato la secrezione di insulina in pazienti adulti con T1D di nuova insorgenza.

“Le MSC derivate dal cordone ombelicale (UC-MSC) mostrano una maggiore resa cellulare, una procedura di raccolta meno invasiva con associata ridotta morbilità e un maggiore potenziale immunosoppressivo e rigenerativo e sono una fonte popolare per la terapia cellulare”, ha detto Wang. “Sulla base dei principi di cui sopra, MUSC sta avviando uno studio clinico randomizzato, in doppio cieco, controllato verso placebo, a centro singolo, per determinare l’efficacia della terapia UC-MSC in pazienti con T1D di nuova insorgenza.”

A seguito dell’arruolamento di sei pazienti adulti T1D di nuova diagnosi, lo studio finanziato dall’NIH sarà di $ 3,5 milioni per un periodo di cinque anni.

L’ipotesi della sperimentazione clinica è che la somministrazione sistemica di MSC appena espansa ex vivo riduce la progressione del diabete e preserva la secrezione di insulina attraverso il ripristino della normale funzione del sistema immunitario e la conservazione / miglioramento delle cellule pancreatiche nei pazienti con T1D.

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Per ulteriori informazioni sulla sperimentazione clinica, visitare http: // www. stemcelldiabetes. com

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