Il diabete di tipo 1 (T1D) è una malattia autoimmune derivante dalla distruzione delle cellule beta che producono insulina nel pancreas; porta alla sottoproduzione o alla non produzione di insulina.
Il T1D è associato a numerose complicanze micro e macro-vascolari pericolose per la vita e alla morte precoce, quindi lo sviluppo di strategie preventive è una priorità per la ricerca.
Gli autori dello studio descrivono gli svantaggi dei trattamenti disponibili per T1D e valutano le tre strategie chiave per la prevenzione, comprese le terapie immunomodulatorie che detengono il maggior potenziale.
Il report esamina CTLA4-Ig e i suoi profili di efficacia e sicurezza. Infine, i parametri farmacocinetici e i marker farmacodinamici di abatacept sono mostrati in vivo e negli studi clinici, guidando le raccomandazioni sul regime posologico per futuri studi investigativi.
L’opinione degli esperti: l’immunomodulazione è una delle strategie promettenti per rallentare la progressione della distruzione delle cellule beta dopo l’inizio del T1D. Presenta il vantaggio di una modulazione immunitaria specifica senza immunosoppressione sistemica generale.
Studi preclinici e clinici hanno prodotto dati promettenti sull’uso di CTLA4-Ig nel T1D. Le variazioni nella risposta a CTLA4-Ig potrebbero essere parzialmente spiegate dall’esistenza di molteplici sottotipi T1D con vari pregiudizi infiammatori / regolatori innati al basale e il tasso di declino del peptide C.
A proposito di Abatacept: è un farmaco usato per trattare malattie autoimmuni come l’artrite reumatoide, interferendo con l’attività immunitaria delle cellule T. È un anticorpo modificato. Abatacept è una proteina di fusione composta dalla regione Fc dell’immunoglobulina IgG1 fusa nel dominio extracellulare di CTLA-4.
Uno studio congiunto condotto dagli scienziati del Dipartimento di Scienze Farmaceutiche, College of Pharmacy, QU Health, Qatar University, Doha, Qatar e dal Centro di ricerca sui trapianti, divisione renale, Brigham and Women’s Hospital, Harvard Medical School, Boston, Massachusetts, Stati Uniti.
Pubblicato il 7 febbraio 2020 in Journal Expert Opinion on Investigational Drugs.
