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Prevenzione o cura? Nel diabete di tipo 1, stiamo lavorando su entrambi. I ricercatori della #NovoNordisk fanno il punto

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JOHNNA Responsabile del diabete di tipo 1, immunologia e malattie renali Novo Nordisk Research Center Seattle

Abbiamo sentito tutti dire “prevenire è meglio che curare”, ma cosa succede se si vive con una malattia in cui nessuno dei due è possibile? Alla Novo Nordisk stiamo lavorando duramente per trovare nuove terapie che possano ritardare, prevenire e persino curare il diabete di tipo 1: ecco quanto siamo arrivati.

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Mentre il numero di persone con diagnosi di diabete di tipo 1 continua ad aumentare, gli scienziati stanno ancora lottando per capire quali sono le cause della malattia e come prevenirla o curarla.

In Novo Nordisk, stiamo investendo risorse significative per migliorare la nostra comprensione del diabete di tipo 1, al fine di attrezzarci meglio nella nostra ricerca di una cura o terapia di inversione – un’aspirazione di lunga data per l’azienda. Ma questo non è un compito facile, come spiega il nostro Chief Medical Officer Stephen Gough.

“Quello che stiamo vedendo in questo momento è un aumento del 2-5% dell’incidenza globale del diabete di tipo 1 ogni anno; ciò significa che solo negli Stati Uniti, 1 su 300 adolescenti vive con la malattia “, afferma. “Quindi questo è davvero un problema significativo e in questo momento l’unico trattamento disponibile è l’insulina.”

“Scientificamente, ora ci stiamo avvicinando a questo da tre punti di vista: in che modo possiamo impedire alle persone di ottenere il diabete di tipo 1 in primo luogo? Come possiamo preservare la produzione di insulina nelle persone di nuova diagnosi? E come – usando le cellule staminali – possiamo sostituire le cellule produttrici di insulina nel pancreas e quindi fornire un trattamento curativo? ”*

Prevenzione del diabete di tipo 1

Nella nostra struttura di ricerca a Seattle, un team guidato da Johnna Wesley, responsabile del diabete di tipo 1, immunologia e ricerca sulle malattie renali, sta esaminando le possibilità di prevenire o ritardare l’insorgenza del diabete di tipo 1.

 

“Quando parliamo di prevenzione per il diabete di tipo 1, stiamo cercando di impedire che le isole del pancreas vengano distrutte dal sistema immunitario”, spiega. “La malattia stessa inizia quando le cellule immunitarie si fanno strada nel pancreas quando non dovrebbero essere lì. Stiamo cercando di impedire a quelle cellule di raggiungere il pancreas in primo luogo, o almeno impedire loro di distruggere le cellule che producono insulina se riescono a sopravvivere. ”

Johnna ritiene che anche una terapia in grado di ritardare l’insorgenza della condizione potrebbe fare una significativa differenza per molte persone.

“Il nostro obiettivo è dare alle persone un anno, cinque o addirittura 10 anni per diventare un po’ più grandi, un po’ più mature – per portarle a un punto in cui sono meglio attrezzate per gestire la loro malattia e ritardare o ridurre la potenziale necessità di terapia insulinica. ”

Johnna e il suo team hanno compiuto progressi significativi e in un tempo relativamente breve sono riusciti a portare parte delle loro ricerche in studi clinici. E anche se una terapia curativa o preventiva è ancora lontana, è sicura che un giorno sarà possibile.

“Sono fiducioso che è possibile ritardare la malattia”, afferma. “Potrebbe non essere una terapia adatta a tutti, probabilmente una misura adatta a tutti, ma sono convinta che si possa fare.”

Verso una cura con la ricerca sulle cellule staminali

Nell’unità di ricerca e sviluppo sulle cellule staminali, Jacob Sten Petersen e il suo team stanno adottando un approccio diverso nel tentativo di sconfiggere il diabete di tipo 1. Lavorando con le cellule staminali, stanno cercando di trovare una cura sostitutiva per le cellule beta che producono insulina perdute, che vengono distrutte durante lo sviluppo del diabete di tipo 1.

Negli ultimi anni, l’unità ha compiuto progressi significativi, ma ha anche affrontato sfide.

“In questo momento, abbiamo raggiunto il punto in cui siamo in grado di produrre cellule; cellule in grado di produrre insulina e cellule in grado di ridurre la glicemia nei topi “, spiega Jacob, aggiungendo che la sfida ora è replicare questo effetto nel corpo umano.

“La nostra più grande sfida in questo momento è quella di trovare un dispositivo in grado di proteggere queste nuove cellule dall’uccisione del sistema immunitario, che è ciò che provoca in primo luogo un diabete di tipo 1. Potrebbe sembrare semplice, ma in realtà non lo è. ”

In effetti, spiega Jacob, ha dimostrato di essere una sfida più grande di quanto il team abbia inizialmente pensato. Ora stanno lavorando con diversi collaboratori esperti esterni e Jacob rimane ottimista.

“Puntiamo a iniziare i test clinici sugli esseri umani entro un paio d’anni”, ha detto. “E sono sicuro che raggiungeremo il nostro obiettivo di trovare una cura alla fine. Ma ci vorrà del tempo, e ci saranno molti alti e bassi prima di arrivarci.”

Un compito difficile

Mentre Stephen Gough è entusiasta e ottimista per il lavoro che Novo Nordisk sta guidando, rimane profondamente consapevole delle sfide che ci attendono.

“Quando parliamo di prevenzione e ritardo del diabete di tipo 1, una delle nostre maggiori sfide è che non abbiamo un programma di screening efficace”, afferma. “Fondamentalmente, dobbiamo capire e identificare coloro che sono maggiormente a rischio di sviluppare il diabete di tipo 1, al fine di essere in grado di capire come la nostra ricerca può fare la differenza. Fino a quando non avremo sviluppato un programma del genere, il compito rimane molto difficile. ”

Sebbene gli scienziati stiano lavorando con ipotesi su diversi fattori causali, non capiamo ancora completamente cosa sta causando un numero crescente di persone a sviluppare il diabete di tipo 1.

Tuttavia, è ottimista sul fatto che Novo Nordisk riuscirà a rompere il dado alla fine.

“Anche se un trattamento effettivo è ancora lontano alcuni anni, stiamo facendo molti progressi e vediamo grandi promesse nei nostri studi clinici in corso. Non ho dubbi che ci arriveremo alla fine. ”

Tradotto dal testo originale.

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