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#JDRF raggiunge nuovi traguardi nel lavoro che guida verso cure per il diabete di tipo 1 e migliorare la vita di milioni di diabetici

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Il rapporto annuale mostra l’anno dei progressi, guidato da $ 121,5 milioni in supporto diretto e quasi $ 300 milioni in finanziamenti aggiuntivi per la ricerca T1D.

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NEW YORK , 14 febbraio 2020  JDRF , la principale organizzazione mondiale che finanzia la ricerca sul diabete di tipo 1 (T1D), ha finanziato direttamente $ 121,5 milioni e contribuito a generare oltre $ 400 milioni in fondi totali di ricerca T1D da organizzazioni non profit, governative e l’industria per spingere un anno di scoperte straordinarie nel 2019, ha annunciato oggi JDRF. Il finanziamento alla ricerca della JDRF è aumentato del 10 percento rispetto all’anno precedente.

“Sono più entusiasta che mai dei nostri progressi, date le incredibili scoperte fatte nel 2019”, ha dichiarato Aaron J. Kowalski , Ph.D., presidente e CEO di JDRF. “Non potremmo portare avanti questo lavoro senza il supporto di così tanti individui, partner e organizzazioni dedicate, tutti che ci aiutano a realizzare la nostra missione per curare il T1D e migliorare la vita”.

Il finanziamento del JDRF ha sostenuto oltre 180 borse di ricerca T1D attive e sta finanziando circa 70 studi clinici per farmaci, prodotti biologici e dispositivi per prevenire o curare la T1D. L’organizzazione ha inoltre supportato nuovi investimenti attraverso il Fondo JDRF T1D in 15 società T1D, di cui 11 focalizzate sulle cure.

“Siamo concentrati su terapie con cellule beta e terapie immunitarie per fornire cure per T1D”, ha detto Kowalski. “Allo stesso tempo, continuiamo ad accelerare il lavoro nel controllo del glucosio e nelle terapie delle complicanze per migliorare la vita di coloro che vivono oggi con diabete di tipo 1”.

I punti salienti delle scoperte delineate nella relazione annuale 2019 sono:

Progresso verso le cure:

  • Ritardo del T1D per più di 2 anni con apporto farmacologico : per la prima volta in assoluto, una terapia immunitaria, chiamata teplizumab, è stata in grado di ritardare l’insorgenza di T1D per più di due anni in soggetti ad alto rischio di sviluppare la malattia. Teplizumab ora è in uno studio clinico di fase III in soggetti con diagnosi recente. La Food and Drug Administration (FDA) ha anche concesso la designazione della terapia breakthrough a teplizumab , che ha lo scopo di accelerare lo sviluppo e la revisione del farmaco. JDRF ha finanziato uno dei primi studi clinici su teplizumab e finanziato TrialNet , che ha condotto lo studio.
  • Più cellule beta che producono insulina da cellule staminali: i ricercatori finanziati dal JDRF hanno creato cellule beta che producono insulina da cellule staminali che rispondono allo zucchero nel sangue in più come le cellule beta umane . Inoltre, dopo il trapianto, queste cellule beta erano funzionali nel giro di pochi giorni rispetto alle 2-6 settimane successive al trapianto.

Migliorare la vita:

  • Secondo sistema pancreas artificiale: la FDA ha autorizzato un algoritmo che abilita il secondo sistema pancreas artificiale: la tecnologia avanzata ibrida ad anello chiuso Tandem Control-IQ ™. È il primo algoritmo autorizzato come controller glicemico automatizzato interoperabile, significa che l’algoritmo può essere un componente di qualsiasi protocollo aperto o sistema interoperabile di pancreas artificiale. JDRF è leader nel supporto dei sistemi di pancreas artificiale da oltre 15 anni, dallo sviluppo di una tabella di marcia per lo sviluppo del pancreas artificiale e dalla collaborazione con Helmsley Charitable Trust e FDA per creare un percorso normativo per l’approvazione e la commercializzazione di questa tecnologia.
  • La FDA approva due trattamenti per ipoglicemia: l’ FDA ha approvato Baqsimi, il primo trattamento di emergenza non iniettabile per episodi gravi di ipoglicemia . Il glucagone iniettabile è stato approvato negli Stati Uniti da diversi decenni, ma questo è il primo trattamento non iniettabile. La somministrazione di glucagone nasale è molto meno invasiva ed è un processo semplice che può far risparmiare tempo durante un’emergenza. La FDA ha anche recentemente approvato una siringa preriempita di glucagone e autoiniettore creato da Xeris Pharmaceuticals, che è anche finanziato dalla JDRF per sviluppare un farmaco al glucagone che può essere utilizzato nelle pompe bi-ormonali. La linea di prodotti GVOKE presenta la prima formulazione pre-miscelata e pre-riempita di glucagone liquido sul mercato.
  • Raccomandazione: le donne in gravidanza con T1D usano monitor di glucosio continuo (CGM) per monitorare lo zucchero nel sangue: gli Stati Uniti hanno aderito al protocollo adottato da Australia e Regno Unito nel raccomandare che i CGM vengano usati per migliorare gli esiti di HbA1c in donne in gravidanza con T1D. JDRF ha finanziato lo studio CONCEPTT , che ha dimostrato come l’uso di un CGM durante e prima della gravidanza migliora gli esiti di salute sia per le madri che per i bambini. I risultati dello studio CONCEPTT hanno svolto un ruolo importante nell’ultimo aggiornamento delle linee guida cliniche dell’American Diabetes Association .
  • Europa e Giappone approvano gli inibitori SGLT per l’uso negli adulti con T1D: all’inizio del 2019 l’Agenzia europea per i medicinali ha approvato sia Zynquista ™ (sotagliflozin) che Forxiga® (dapagliflozin e commercializzato negli Stati Uniti come Farxiga) per l’uso da parte di adulti con T1D. Il ministero giapponese della Salute, del lavoro e del benessere ha anche approvato l’uso di Forxiga, nel marzo 2019 , come seconda opzione di inibitore SGLT a Suglat (ipragliflozin), che è stata approvata alla fine del 2018. Inibitori SGLT sono stati precedentemente utilizzati per il trattamento di diabete di tipo 2 L’approvazione fornisce alla comunità internazionale T1D un’altra opzione per migliorare la gestione quotidiana della glicemia.
  • La società farmaceutica effettua investimenti di riferimento nella ricerca T1D: Vertex Pharmaceuticals ha acquisito Semma Therapeutics incentrato su T1D per $ 950 milioni . Semma è stata fondata nel 2015 con l’obiettivo di commercializzare la ricerca per produrre cellule beta da cellule staminali di origine umana. Il team di ricerca, guidato da Douglas Melton , Ph.D., aveva il supporto di JDRF dal 2000 e, nel 2017, il Fondo JDRF T1D ha fornito un importante investimento nell’azienda.
  • Collaborazione con i ricercatori sul cancro: nel 2019, JDRF e The Leona M. e Harry B. Helmsley Charitable Trust hanno collaborato con il Parker Institute for Cancer Immunoterapia su ricerche che potrebbero aiutare entrambe le malattie. Nuovi dati mostrano come un sottogruppo di persone con tumore che ricevono determinate immunoterapie continua a sviluppare T1D o altre malattie autoimmuni. Comprendere chi è a rischio e perché alcune persone continuano a sviluppare l’autoimmunità potrebbero aiutare nello sviluppo di terapie preventive.

Riduzione delle complicanze:

  • Stadio della malattia renale allo stadio terminale: un possibile bersaglio terapeutico per le persone con diabete di tipo 1: Negli Stati Uniti , la nefropatia diabetica è responsabile di più della metà di tutti i nuovi casi di malattia renale allo stadio terminale. Per aiutare a prevenire questo risultato, i ricercatori finanziati dalla JDRF Monika Niewczas , MD, Ph.D., MPH e Andrzej S. Krolewski , MD, Ph.D., stanno cercando biomarcatori di progressione che potrebbero accelerare le terapie preventive. Hanno trovato 17 proteine ??infiammatorie che erano fortemente associate alla progressione della malattia renale allo stadio terminale. Molte proteine ??sono attualmente in fase di test in studi clinici per altri disturbi infiammatori cronici. L’ulteriore test di questi composti nella malattia renale diabetica può offrire speranza alle persone che vivono con T1D di poter contrastare del tutto la malattia renale allo stadio terminale.

La relazione annuale della JDRF cita anche i progressi nel campo della difesa e dell’impegno della comunità, due aree volte sia a sostenere la ricerca sia alla comunità T1D. “I punti di forza combinati della ricerca, della difesa e dell’impegno della comunità ci stanno aiutando a supportare più membri della comunità T1D e stanno permettendo a più persone di sostenere la nostra missione”, ha affermato il dott. Kowalski. “JDRF lavora per costruire partenariati che promuovono la ricerca e costruiscono e sostengono il supporto critico per la ricerca sul diabete di tipo 1 (T1D) finanziata dal governo federale.”

Ampliare l’accesso alla copertura:

  • Coverage2Control Campaign : Conoscendo l’impatto significativo dell’aumento dei costi dell’insulina e l’importanza della scelta della pompa per la comunità T1D, JDRF e i suoi sostenitori hanno continuato a chiedere agli assicuratori, ai datori di lavoro, alle compagnie farmaceutiche e al governo di fornire , scelta e copertura convenienti per aiutare le persone con T1D volte a controllare meglio la malattia. In particolare, utilizzando gli strumenti della campagna JDRF, oltre 27.000 sostenitori hanno inviato oltre 145.000 messaggi alla leadership di UnitedHealthcare e condiviso le loro preoccupazioni sui social media, esortandoli a cambiare la loro politica che limitava la scelta delle  pompe per adulti e bambini con T1D.
  • Sostenere il programma speciale per il diabete: dopo che le associazioni di pazienti si sono incontrati con quasi tutti gli uffici del Congresso come parte della Giornata del Congresso e del governo per bambini della JDRF 2019 e hanno inviato innumerevoli e-mail, il Congresso ha fornito quasi $ 100 milioni per il Programma speciale per il diabete (SDP) fino al 22 maggio 2020 . JDRF e i nostri sostenitori continueranno a sollecitare il Congresso a passare un rinnovo pluriennale dell’SDP per consentire ai ricercatori di sfruttare gli entusiasmanti progressi fatti fino ad oggi e di esplorare nuove opportunità senza paura di interruzioni.

Scopri di più sulle priorità di ricerca e advocacy di JDRF su jdrf.org e leggi la guida per l’assicurazione sanitaria che JDRF ha aderito per aiutare la comunità T1D a navigare qui nella sua assicurazione sanitaria e sanitaria .

Informazioni su JDRF

JDRF è la principale organizzazione mondiale che finanzia la ricerca sul diabete di tipo 1 (T1D). La nostra missione è quella di accelerare le scoperte che cambiano la vita per curare, prevenire e curare il T1D e le sue complicanze. Per raggiungere questo obiettivo, JDRF ha investito oltre 2,2 miliardi di dollari in finanziamenti per la ricerca sin dal nostro inizio. Siamo un’organizzazione costruita su un modello di base di persone che si collegano nelle loro comunità locali, collaborando a livello regionale per l’efficienza e un più ampio impatto di raccolta fondi e unendo su un palcoscenico nazionale per mettere in comune risorse, passione ed energia. Collaboriamo con istituzioni accademiche, politici e partner aziendali e industriali per sviluppare e fornire una pipeline di terapie innovative per le persone che vivono con T1D. Il nostro staff e volontari negli Stati Unitie i nostri cinque affiliati internazionali sono dedicati alla difesa, all’impegno della comunità e alla nostra visione di un mondo senza T1D. Per ulteriori informazioni, visitare jdrf.org o seguirci su Twitter: @JDRF.

FONTEJDRF

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