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Il glaucoma trattato con successo mediante terapia genica

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Sezione istologica di un corpo ciliare.

Un nuovo studio condotto dall’Università di Bristol ha dimostrato che una patologia oculare comune, il glaucoma, potrebbe essere trattata con successo con una singola iniezione usando la terapia genica, che migliorerebbe le opzioni di trattamento, l’efficacia e la qualità della vita di molti pazienti.

Il glaucoma colpisce oltre 64 milioni di persone in tutto il mondo ed è una delle principali cause di cecità irreversibile. Di solito è causato dall’accumulo di liquidi nella parte anteriore dell’occhio, che aumenta la pressione all’interno dell’occhio e danneggia progressivamente i nervi responsabili della vista. I trattamenti attuali includono colliri, laser o interventi chirurgici, tutti con limiti e svantaggi.

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Il team di ricerca guidato da accademici presso la Bristol Medical School: Translational Health Sciences ha testato un nuovo approccio in grado di fornire ulteriori opzioni di trattamento e benefici. I loro risultati sono stati pubblicati sulla rivista Molecular Therapy .

I ricercatori hanno progettato una terapia genica e dimostrato il concetto usando modelli sperimentali di topo con glaucoma e tessuto di donatore umano.

Il trattamento ha preso di mira una parte dell’occhio chiamata corpo ciliare, che produce il fluido che mantiene la pressione all’interno dell’occhio. Utilizzando la più recente tecnologia di modifica genetica chiamata CRISPR, un gene chiamato Aquaporin 1 nel corpo ciliare è stato inattivato portando a una riduzione della pressione oculare.

Il dott. Colin Chu, membro ricercatore senior presso la Bristol Medical School: Translational Health Sciences e autore corrispondente, ha dichiarato: “Attualmente non esiste una cura per il glaucoma, che può portare alla perdita della vista se la malattia non viene diagnosticata e trattata in anticipo.

“Contiamo di procedere verso le sperimentazioni cliniche per questo nuovo trattamento nel prossimo anno. Se avrà successo, potrebbe avere un trattamento a lungo termine del glaucoma con una singola iniezione oculare, che migliorerebbe la qualità della vita di molti pazienti risparmiando nel contempo il sistema sanitario nazionale tempo e denaro “.

Gli accademici stanno attualmente discutendo con i partner del settore per supportare ulteriori lavori di laboratorio e far progredire rapidamente questa nuova opzione di trattamento verso studi clinici.