Sono in corso ricerche in tutto il mondo riguardanti il ??ritardo della progressione e la prevenzione del diabete di tipo 1. L’eziologia della malattia è stata ampiamente caratterizzata, ma tutti gli eventi e i processi che guidano e mantengono l’attacco autoimmune sulle cellule produttrici di insulina non sono ancora completamente compresi.
Una strada della presente indagine riguarda l’applicazione clinica delle cellule Tregulatory (Treg) . Questa popolazione di cellule immunitarie ha molte funzioni e, soprattutto, serve per aiutare il corpo a riconoscere il sé (“autolleranza”) e per prevenire attacchi aberranti su tessuti sani (malattia autoimmune).
Il dott. Piotr Trzonkowski, MD, Ph.D. dell’Università di Danzica in Polonia, ha concentrato la sua carriera nello studio, nello sviluppo e nell’applicazione di approcci terapeutici basati sulle cellule. Ha presentato il suo ultimo lavoro come parte della sessione di poster in ritardo nella categoria Prevenzione del diabete presso l’ 80a sessione scientifica dell’American Diabetes Association (ADA) questo fine settimana.
La ricerca si concentra sull’utilizzo della terapia cellulare Treg in combinazione con un anticorpo contro una molecola chiamata CD20. Questa molecola è espressa dalle popolazioni di cellule immunitarie (cellule B) che sono coinvolte nella mediazione della malattia autoimmune (leggi di più sulle terapie anti-CD20 qui e sul targeting delle cellule B per la terapia del diabete di tipo 1 qui ).
Design dello studio
Questo studio clinico di fase II ha utilizzato il trattamento combinatorio (TrCD20) come parte di uno studio che ha arruolato 36 bambini con una recente diagnosi di diabete di tipo 1. I partecipanti sono stati divisi in tre gruppi: controllo, terapia Treg da sola o terapia combinatoria (TrCD20). Tutti i pazienti sono stati seguiti per un periodo di due anni e vari parametri clinici, come i livelli di glucosio nel sangue e la funzione delle cellule beta, sono stati valutati e confrontati tra i gruppi.
Risultati principali
La scoperta principale in questo studio è stata che i pazienti che hanno ricevuto la terapia combinatoria riportano risultati migliori rispetto agli altri gruppi rispetto a più parametri, tra cui il digiuno e i livelli di c-peptide stimolati (il c-peptide è una misurazione della produzione di insulina). Inoltre, i pazienti di entrambi i gruppi di trattamento hanno mostrato livelli più bassi di HbA1c e livelli più bassi di glicemia a digiuno durante lo studio. I ricercatori hanno osservato che:
“Il gruppo TrCD20 era in remissione parziale definita come dose di insulina inferiore a 0,5 UI / kg fino a +21 mesi. Il follow-up indipendente dall’insulina più lungo è durato 18 mesi. La fine della remissione nel gruppo Tr è stata osservata a +18 mesi e nei controlli a +12 mesi. A +24 mesi il fabbisogno giornaliero di insulina e i livelli di HbA1c erano significativamente più bassi in TrCD20 rispetto al gruppo di controllo. “
conclusioni
Questo studio clinico di fase II ha dimostrato una maggiore efficacia della combinazione di terapia a base cellulare e trattamento anticorpale per ottenere una funzione beta-cellulare più lunga nei bambini con diabete di tipo 1 di nuova diagnosi. È importante sottolineare che, oltre ai potenziali benefici della gestione glicemica, ritardare la progressione del diabete di tipo 1 nelle prime fasi può anche consentire l’applicazione clinica di diverse nuove terapie volte ad arrestare la progressione della malattia.