ADA2020

#ADA2020 Golimumab preserva la funzione delle cellule beta in bambini e giovani adulti con diabete di tipo 1

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Secondo una ricerca condotta dagli endocrinologi pediatrici dell’Università di Buffalo, un farmaco chiamato golimumab ha dimostrato di preservare la funzione delle cellule beta in bambini e giovani adulti con diabete di tipo 1 di nuova diagnosi, secondo i risultati di uno studio di fase 2.

Lo studio ha anche dimostrato che il golimumab, una terapia con fattore di necrosi antitumorale (TNF), ha ridotto la quantità di insulina iniettata richiesta da bambini e giovani adulti con diabete di tipo 1 di nuova diagnosi preservando la loro capacità di produrre insulina da soli, chiamata insulina endogena. The World Without Disease Accelerator, attraverso Janssen Research & Development, LLC, che ha finanziato lo studio.

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Golimumab, commercializzato come Simponi, è attualmente utilizzato nel trattamento dell’artrite reumatoide, della colite ulcerosa e di altre condizioni autoimmuni, tuttavia non è approvato dalla Food and Drug Administration statunitense per il trattamento del diabete di tipo 1.

I risultati sono stati presentati il ??13 giugno durante l’incontro annuale dell’American Diabetes Association dall’investigatrice principale Teresa Quattrin, MD, distinta professoressa UB nel Dipartimento di Pediatria, preside senior associato per l’integrazione della ricerca nella Scuola di Medicina e Scienze Biomediche Jacobs presso UB e frequentando endocrinologo pediatrico presso il Diabetes Center presso UBMD Pediatrics e John R. Oishei Children’s Hospital.

“Questo studio dimostra che il golimumab è un potenziale agente modificatore della malattia per i pazienti di nuova diagnosi con diabete di tipo 1”, ha affermato Quattrin. “L’obiettivo principale dello studio era vedere se golimumab potesse preservare la funzione delle cellule beta in questi pazienti di nuova diagnosi”.

Misurare quanto bene funziona il pancreas

Ciò è stato valutato misurando la quantità di peptide C nel sangue dei pazienti durante un test di tolleranza a pasto misto di quattro ore. Poiché il peptide C riflette solo l’insulina prodotta dall’organismo e non l’insulina iniettata, i livelli di peptide C rivelano la capacità del pancreas di produrre insulina.

I pazienti trattati con golimumab avevano un livello di peptide C più alto alla settimana 52 rispetto al placebo. “Questo era statisticamente significativo, quindi lo studio ha raggiunto il suo obiettivo principale”, ha detto Quattrin, “in effetti, il 41,1% dei partecipanti che hanno ricevuto golimubab ha avuto un aumento o una diminuzione inferiore al 5% del peptide C rispetto al solo 10,7% nel gruppo placebo “.

Buon controllo con meno insulina

Quasi il 43% di coloro che hanno ricevuto golimumab era in remissione parziale del diabete (nota anche come fase della luna di miele) contro il 7,1% di quelli che avevano ricevuto placebo. La definizione di remissione parziale si basava sulla dose di insulina e sui livelli di controllo della glicemia come indicato dall’emoglobina A1C, una misurazione della glicemia media su tre mesi.

Quattrin ha spiegato che un bambino con diabete di tipo 1 richiede circa 1 unità di insulina per chilogrammo di peso corporeo al giorno. Ciò significa che un bambino che pesa circa 65 kg richiede in genere circa 30 unità di insulina iniettata al giorno una volta fuori dal periodo di remissione parziale, circa 3-6 mesi dopo la diagnosi.

“In questo studio, sia il gruppo golimumab che il gruppo placebo hanno raggiunto un buon controllo della glicemia, ma i pazienti trattati con golimumab lo hanno raggiunto con meno insulina”, ha affermato Quattrin. “Durante le 52 settimane, la dose di insulina è aumentata solo leggermente per quelli su golimumab, 0,07 unità per chilogrammo al giorno, rispetto a 0,24 unità per chilogrammo al giorno per quelli su studio placebo. Inoltre, in un’analisi post-hoc, un’analisi condotta dopo conclusione della sperimentazione clinica, coloro che avevano meno di 18 anni hanno avuto il 36% in meno di episodi in cui la glicemia era inferiore a 54 mg per decilitro, designata dall’American Diabetes Association come ipoglicemia di livello 2 “, ha affermato Quattrin.

Ciò è importante dal punto di vista clinico perché le reazioni a basso livello di zucchero nel sangue sono pericolose e possono anche essere fatali se non trattate. Gli zuccheri nel sangue bassi richiedono attenzione immediata, causando spesso l’allontanamento del bambino dalle lezioni o dalle attività ricreative compromettendo la qualità della vita.

Il farmaco viene auto-somministrato come iniezione sottocutanea ogni 2 settimane. Non sono stati riportati effetti collaterali gravi correlati al farmaco in studio, come infezioni gravi.

Lo studio clinico randomizzato e controllato è stato condotto in 27 centri negli Stati Uniti, tra cui il Diabetes Center presso UBMD Pediatrics e l’Oishei Children’s Hospital di Buffalo. Ha coinvolto 84 pazienti, di età compresa tra 6 e 21 anni, con due terzi trattati con golimumab e un terzo trattati con placebo a partire da 100 giorni dalla diagnosi.

Per tre decenni come ricercatore leader nell’endocrinologia pediatrica, Quattrin è stata interessata a trovare modi per preservare la funzione delle cellule beta nei pazienti di nuova diagnosi con diabete di tipo 1.

Il presente studio si è svolto sulla base di risultati positivi in ??modelli animali, nonché del lavoro di Quattrin con i pazienti trattati presso il Centro per il diabete presso la UBMD Pediatrics e l’Oishei Children’s Hospital. Conferma i risultati pubblicati dal suo team nel 2009 in cui in uno studio pilota randomizzato 10 pazienti hanno ricevuto un altro inibitore del TNF e 8 hanno ricevuto placebo a partire da 28 giorni dalla diagnosi. I risultati di questo piccolo studio proof of concept hanno fortemente suggerito che questa classe di farmaci potrebbe essere in grado di preservare la funzione delle cellule beta nei pazienti di nuova diagnosi con diabete di tipo 1.

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