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Vanguard per il diabete tipo 1: pancreas artificiale attecchito in laboratorio e fai-da-te: due vie emergenti per la cura del T1D

Una placenta produce abbastanza materiale per far crescere 25 pancreas che potrebbero essere una forma di trapianto più economica e più semplice per aiutare le persone con diabete di tipo 1. Credito d’immagine – E. Berishvili

Un pancreas “bio-artificiale” cresciuto in laboratorio con l’aiuto di cellule staminali della placenta e un sistema di monitoraggio e rilascio di insulina fai-da-te sono in fase di sviluppo per offrire alle persone con diabete insulino-dipendente un’alternativa all’attesa di un trapianto di pancreas.

Il corpo umano ha cellule all’interno del pancreas che regolano il livello di zucchero nel sangue, ma per qualche ragione poco chiara il sistema immunitario occasionalmente attacca e uccide. Quando ciò accade, una persona sviluppa il diabete di tipo 1, una condizione in cui il corpo non ha più la capacità di produrre insulina, l’enzima che invia zucchero attorno al corpo per alimentare le funzioni essenziali.

“Il diabete di tipo 1 può portare a complicazioni molto gravi e persino alla mortalità”, ha dichiarato Ekaterine Berishvili, scienziata e ricercatrice di diabete dell’Università di Ginevra in Svizzera.

Senza un pancreas perfettamente funzionante, una persona con diabete rischia di prolungare i livelli elevati di glucosio nel sangue che possono causare effetti a lungo termine sulla salute, come cecità e perdita di arti, mentre andare troppo in basso può provocare svenimenti o peggio – morte. Per rimanere in buona salute, una persona con diabete di tipo 1 deve iniettare insulina più volte al giorno insieme a un monitoraggio costante dei livelli di glucosio nel sangue, tradizionalmente attraverso esami del sangue con puntura delle dita.

I trapianti di pancreas sono la cosa più vicina a una cura e, secondo la dottoressa Berishvili, hanno un tasso di successo di circa l’80%, ma non possono essere offerti a tutti a causa dei costi e della disponibilità dell’organo da parte dei donatori. Questo spesso vede il trattamento usato principalmente nei casi più gravi e nei paesi in cui questa chirurgia invasiva può essere eseguita in sicurezza.

Il dott. Berishvili è anche il coordinatore del progetto VANGUARD , che mira a sviluppare un pancreas artificiale utilizzando cellule staminali e tecnologia di modifica genica (CRISPR) per far crescere un trapianto in un laboratorio – uno che è molto più economico, più facile da trapiantare e potrebbe essere reso più disponibile per le persone con diabete di tipo 1.

“Il pancreas bio-artificiale che stiamo generando è progettato esclusivamente con materiali biologici”, ha aggiunto, aggiungendo che è costituito da un pancreas del donatore decostruito e da cellule staminali estratte dalle placche.

“Da una placenta possiamo ottenere materiale per 25 pancreas artificiali”, ha affermato Berishvili.

Due parti

I ricercatori di Vanguard prima dividono i pancreas donati nelle loro due parti, una che rilascia enzimi che aiutano a digerire il cibo e un’altra parte che produce insulina e altri ormoni. I ricercatori lo fanno in modo da poter isolare le cellule che producono insulina.

Quindi combinano queste cellule con vasi sanguigni donati per garantire flusso di ossigeno e nutrienti. Successivamente, aggiungono due tipi di cellule staminali: alcune sono usate per aumentare le possibilità che un ricevente sia un pancreas bio-artificiale, altri sono usati come un tipo di colla per tenere insieme tutto il materiale biologico.

Da questo, i ricercatori di Vanguard possono far crescere pancreas artificiali perfettamente funzionanti che potrebbero eventualmente sostituire gli organi nelle persone che non producono insulina.

“Speriamo che al termine del periodo di cinque anni (del progetto) (nel 2024) di ottenere il prodotto che può già andare alle agenzie di regolamentazione per essere approvato per gli studi clinici”, ha affermato Berishvili, aggiungendo che è molto positivo come ciò possa accadere sulla base dei primi risultati.

Un potenziale ritardo rimane fuori dal loro controllo. Vanguard utilizzerà l’editing del genoma CRIPSR per mettere a punto, tagliare e amplificare le cellule per aumentare le possibilità che il pancreas bioartificiale sia accettato dal suo ospite e quindi funzioni. Ciò potrebbe creare alcune barriere normative impreviste e ritardare gli studi clinici fino a quando non emergerà una certa chiarezza.

“Il pancreas bio-artificiale che stiamo generando è progettato esclusivamente con materiali biologici.”

Dott. Ekaterine Berishvili, Università di Ginevra, Svizzera

Fallo da solo

E questa non è l’unica area in cui i confini normativi hanno frenato lo sviluppo di trattamenti promettenti per le persone con diabete. Adesso esistono pancreas artificiali esterni che utilizzano dispositivi collegati al corpo , ma non è sempre stato così.

Sei anni fa, prima che fossero disponibili versioni commerciali, i membri della comunità del diabete si riunirono per costruire la propria soluzione – in qualcosa chiamato “Sistema di pancreas artificiale fai-da-te” (DIYAPS).

Secondo la dott.ssa Shane O’Donnell, ricercatore post-dottore presso l’University College di Dublino, in Irlanda, l’idea di DIYAPS è stata sviluppata per la prima volta da Dana Lewis, che ha il diabete di tipo 1, e da suo marito, Scott Leibrand, quando hanno capito che avevano già tutto per rendere il sistema e non ha dovuto aspettare un prodotto commerciale che fosse ancora lontano anni.

“Tutto ciò di cui avevano bisogno era una pompa per insulina e un sistema di monitoraggio continuo della glicemia”, ha affermato, elementi a cui hanno accesso molte persone con diabete di tipo 1. Il trucco era far dialogare tra loro i due dispositivi tramite Bluetooth e combinarli con un algoritmo decisionale che avevano sviluppato. Ciò ha permesso alla pompa di insulina di ottenere un segnale dal sistema di monitoraggio del glucosio e quindi di regolare la dose necessaria quando si prevedeva che i livelli di zucchero nel sangue fossero troppo alti o bassi.

Il sistema risultante consente di riportare automaticamente sotto controllo i livelli di zucchero nel sangue di qualcuno se questi raggiungono livelli pericolosi. Lewis e Leibrand, insieme a una comunità in crescita, hanno dato le istruzioni per costruire il tuo open source DIYAPS in modo che chiunque possa crearne uno.

Il dottor O’Donnell afferma che questa soluzione rappresenta un enorme sollievo mentale e fisico per quelli con un DIYAPS perché la gestione della malattia comporta calcoli costanti per mantenere livelli sani di zucchero nel sangue, come il conteggio complesso dei carboidrati e la considerazione di variabili aggiuntive come l’esercizio o lo stress.

Ora, il dottor O’Donnell vuole stabilire una solida base di prove per quanto bene DIYAPS abbia funzionato rispetto ai prodotti commerciali esistenti attraverso un progetto chiamato OPEN . Poiché questo sistema di base esiste da diversi anni, può essere studiato su larga scala.

Test

Sta raccogliendo le prove che potrebbero aiutare la tecnologia ad essere più accettata dai politici e dal mercato, consentendo a questo tipo di tecnologia di raggiungere più persone.

Il progetto sta lavorando con Dana Lewis per ottenere l’accesso ai dati della community DIYAPS e l’esperienza diretta con questa tecnologia di produzione casalinga – e sta già fornendo utili spunti.

“Abbiamo parlato con un caregiver che si era svegliato almeno tre volte a notte solo per controllare i livelli di glucosio del loro bambino e lo facevano così frequentemente da avere convulsioni per mancanza di sonno”, ha detto il dottor O’Donnell, aggiungendo che non devono più farlo a causa di DIYAPS.

Ma questo pancreas artificiale non è ancora perfetto. Secondo il dottor O’Donnell, i sistemi sono ancora sperimentali e quelli che li costruiscono lo fanno a proprio rischio.

“Non c’è servizio clienti se le cose vanno male”, ha detto, aggiungendo che questo elemento fa sì che alcuni operatori sanitari siano riluttanti quando approvano DIYAPS per i pazienti perché vogliono evitare qualsiasi potenziale responsabilità.

“Stiamo cercando di costruire la base di prove per rassicurare e informare gli operatori sanitari che saranno sempre più confrontati con DIYAPS”, ha aggiunto, aggiungendo che è un passo importante per migliorare le cure per le persone con diabete di tipo 1. 

Il dottor O’Donnell afferma che coloro che hanno costruito il proprio DIYAPS stanno gestendo il loro diabete di tipo 1 molto meglio di quanto farebbero senza di loro, riportando livelli di zucchero nel sangue più sani rispetto al paziente medio, che secondo lui mostra il vero potenziale che questa tecnologia avrà.

“Ora ci sono bambini che crescono che conosceranno solo i sistemi di pancreas artificiale”, ha detto.

La ricerca in questo articolo è finanziata dall’UE. Se ti è piaciuto questo articolo, ti preghiamo di considerare di condividerlo sui social media.