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Verso la cura: I risultati di Fase IIb topline dimostrano un significativo effetto del trattamento di Diamyd® in un sottogruppo genetico precedentemente identificato di individui con diabete di tipo 1

STOCCOLMA , 14 settembre 2020 / Diamyd Medical ha annunciato oggi i migliori risultati dello studio di fase IIb controllato con placebo DIAGNODE-2, in cui il vaccino contro il diabete Diamyd ®  (GAD-alum) è stato iniettato direttamente in un linfonodo su soggetti con diabete di tipo 1 di recente diagnosi. In linea con la precedente analisi su larga scala di studi clinici che prevedevano la somministrazione sottocutanea di Diamyd ®, i risultati, che comprendono un totale di 109 pazienti, hanno mostrato un effetto statisticamente significativo nel sottogruppo predefinito dei partecipanti allo studio HLA (Human Leukocyte Antigen). In particolare, questo studio ha dimostrato una conservazione della funzione delle cellule beta a 15 mesi dalla diagnosi, misurata dal peptide C stimolato con il pasto. L’endpoint primario, definito come peptide C stimolato con il pasto nell’intera popolazione dello studio, non è stato raggiunto. È importante sottolineare che nello studio non sono stati osservati eventi avversi gravi correlati. Sulla base di questi risultati, Diamyd Medical perseguirà il sottogruppo di responder con restrizioni HLA in un imminente programma chiave e ultimativo di Fase III.

“Sono molto soddisfatto e questi risultati hanno perfettamente senso e sono in linea con tutti i nostri dati precedenti”, afferma Ulf Hannelius , CEO di Diamyd Medical. “Supportati da questi risultati positivi e dal profilo di sicurezza superiore, ora andremo avanti con un programma di Fase III in questa popolazione di pazienti, che rappresenta quasi la metà di tutti gli individui con diabete di tipo 1”.

“Sono felicissimo dei risultati positivi”, afferma Johnny Ludvigsson, professore presso l’Università di Linköping e ricercatore coordinatore dello studio. “Quello che vediamo ora è che il trattamento GAD funziona per quasi la metà dei pazienti con diabete di tipo 1. È importante che questo gruppo di pazienti possa presto beneficiare di un trattamento efficace, sicuro e conveniente che non sopprime il sistema immunitario, soprattutto ora nell’era di COVID-19 “.

103 pazienti su 109 sono stati valutati come parte dei risultati migliori per l’endpoint primario: preservare la funzione delle cellule beta a 15 mesi, misurata dal peptide C stimolato con il pasto. 55 individui dei 103 pazienti valutati hanno ricevuto un trattamento attivo mentre 48 hanno ricevuto un trattamento con placebo. 46 pazienti su 103 valutati erano positivi per l’aplotipo HLA DR3-DQ2; un sottogruppo geneticamente predefinito di pazienti ad alta risposta identificato sulla base dei dati di studi precedenti incentrati sulla somministrazione sottocutanea di Diamyd ® . Dei 46 pazienti, 29 hanno ricevuto un trattamento attivo e 17 hanno ricevuto il placebo.

Mentre un effetto del trattamento positivo ma non significativo è stato osservato nei 103 pazienti valutati come parte dei risultati topline, è stato osservato un effetto del trattamento statisticamente significativo (p <0,01) nel sottogruppo predefinito di pazienti positivi per HLA DR3-DQ2. In questo sottogruppo di pazienti, è stata osservata una conservazione maggiore del 50% del peptide C in quelli che hanno ricevuto un trattamento attivo rispetto al placebo. Allo stesso modo, sono state osservate tendenze positive nei pazienti positivi per HLA DR3-DQ2 per tutti gli endpoint secondari importanti; variazione dei livelli di glucosio nel sangue come determinato da HbA1c (un importante marker della gestione del diabete), dose di insulina e HbA1c aggiustato di insulina rispetto ai pazienti trattati con placebo. Nessun beneficio è stato osservato nei pazienti negativi per HLA DR3-DQ2.

“Nei miei 37 anni di ricerca sul diabete di tipo 1, questi sono alcuni dei risultati più promettenti che ho visto in termini di potenziale per fornire benefici a coloro a cui è stato recentemente diagnosticato il diabete di tipo 1”, afferma Mark Atkinson , Ph.D., Direttore del Diabetes Research Institute presso l’ Università della Florida e membro del Diamyd Medical Board. “Questi risultati sottolineano l’importanza dell’analisi genetica e della medicina personalizzata nello sviluppo di trattamenti per il diabete di tipo 1 e potrebbero spiegare i risultati contrastanti di precedenti studi sul campo”.

Una breve presentazione dei risultati sarà data oggi alle 18:00 CET , su https://tv.streamfabriken.com/2020-09-14-press-conference o dial-in; SE +46 856642651 PIN: 20322624 #, UK +44 3333000804 PIN: 20322624 #, US +18558570686 PIN: 20322624 #

Giovedi 17 Settembre alle ore 15:00 CET , CEO Ulf Hannelius , il professor Johnny Ludvigsson e il professor Mark Atkinson vi invitano a una presentazione webcast dei risultati.

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