Terapie

Il prezzo della cura per il diabete tipo 1

Efficacia in termini di costi di teplizumab per la prevenzione del diabete di tipo 1 tra diversi gruppi di pazienti target.

Si è recentemente dimostrato che teplizumab viene ad essere il primo farmaco in assoluto che previene o ritarda l’insorgenza del diabete mellito di tipo 1 in soggetti a rischio, in particolare quelli con determinate caratteristiche genetiche e anticorpali. Tuttavia, il suo prezzo potenzialmente elevato può rappresentare una sfida per la copertura e il rimborso per i pagatori e i responsabili politici. Pertanto, è fondamentale studiare il rapporto costo-efficacia di questo farmaco per diversi individui target.

Utilizzando il modello di microsimulazione Markov, i ricercatori della School of Pharmacy, Memorial University of Newfoundland, Canada hanno confrontato il rapporto costo-efficacia di cinque opzioni per la scelta degli individui target (cioè, tutti gli individui a rischio, individui senza antigene leucocitario umano (HLA) -DR3 o con allele HLA-DR4, individui senza HLA-DR3 e con allele HLA-DR4, individui con anticorpo anti-zinco trasportatore 8 (ZnT8) negativo e nessuna fornitura) a diversi prezzi possibili di teplizumab. L’efficacia è stata misurata in base agli anni di vita aggiustati per la qualità. I costi sono stati stimati dal punto di vista del sistema sanitario.

Risultati: se il prezzo di teplizumab è inferiore a US $ 48.900, il trattamento di tutti i soggetti a rischio è conveniente. Tuttavia, sarà conveniente trattare solo individui senza HLA-DR3 o con alleli HLA-DR4 per prezzi compresi tra US $ 48,900 e US $ 58,200, solo individui senza HLA-DR3 e con alleli HLA-DR4 per prezzi tra US $ 58,200 e US $ $ 88.300 e solo individui con stato anticorpale ZnT8 negativo per prezzi compresi tra $ 88.300 e $ 193.700.

Conclusioni: la fornitura conveniente di teplizumab agli individui target dipende dal prezzo di teplizumab e dalle caratteristiche genetiche e anticorpali degli individui trattati. Mentre il farmaco si fa strada sul mercato, i risultati di questo studio aiuteranno a informare i responsabili politici e i contribuenti sui modi economici per fornire questa terapia innovativa ma costosa, come tutti i farmaci biologici del resto, alle persone a rischio.

Pubblicato in PharmacoEconomics il 22 settembre 2020.

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