Terapie

Verso la cura: Il trattamento inverte il diabete di tipo 1. Durerà?

Dopo aver avviato un farmaco ufficialmente approvato per il trattamento di un tipo di cancro del sangue, un giovane con diabete di tipo 1 è stato in grado di smettere di usare l’insulina.

Ha smesso l’insulina dall’agosto 2018, più di due anni.

La dottoressa Lisa Forbes, il suo medico e coautrice di una lettera che descriveva il suo caso nel numero dell’8 ottobre del New England Journal of Medicine, si è fermata dal chiamare il farmaco una cura per il diabete di tipo 1 .

Ma Forbes, assistente professore di pediatria, immunologia, allergia e reumatologia al Baylor College of Medicine di Houston, ha detto che il diabete del paziente sembra essere stato risolto. Spera che rimanga tale finché continua a prendere il farmaco orale chiamato ruxolitinib (Jakafi). È in una classe di farmaci noti come inibitori JAK.

Non è ancora noto se questo farmaco possa aiutare gli altri con diabete di tipo 1. Questo paziente aveva una mutazione genetica su cui è noto che ruxolitinib lavora. Forbes ha detto che non è chiaro se anche altre persone con diabete di tipo 1 abbiano questa specifica mutazione genetica.

Si ritiene che il diabete di tipo 1 sia una malattia autoimmune, sebbene la causa esatta non sia nota. Si sviluppa quando il sistema immunitario attacca erroneamente le cellule beta produttrici di insulina nel pancreas. L’insulina è un ormone che introduce gli zuccheri dagli alimenti nelle cellule del corpo per essere utilizzati come carburante.

Le persone con diabete di tipo 1 producono poca o nessuna insulina e devono assumere più iniezioni giornaliere di insulina (o utilizzare una pompa per insulina) per sopravvivere. Nessun trattamento è approvato per invertire il diabete di tipo 1.

A 15 anni, il paziente di Forbes aveva avuto infezioni croniche da lieviti (di pelle, unghie, bocca e gola), diarrea cronica, ulcere orali e rettali, infezioni ricorrenti del seno e dei polmoni e un’altra condizione autoimmune chiamata ipogammaglobulinemia. A 17 anni gli è stato diagnosticato il diabete di tipo 1.

Poiché aveva più condizioni, i suoi medici hanno ordinato il sequenziamento dell’intero genoma per vedere se potevano individuare una causa alla radice. Hanno visto una particolare mutazione genetica e hanno pensato che ruxolitinib potesse essere d’aiuto. Ha iniziato il farmaco nove mesi dopo la diagnosi di diabete di tipo 1.

“Il farmaco ha avuto un effetto incredibile sul suo diabete di tipo 1”, ha detto Forbes. “Un anno dopo aver iniziato il ruxolitinib, gli abbiamo tolto l’insulina e da allora è stato privo di insulina”.

Il paziente ora è al college e Forbes ha detto che chiama il farmaco un “punto di svolta” perché è una pillola ed è facile da prendere.

Forbes ha detto che questo caso fornisce informazioni potenzialmente importanti in un percorso che porta al diabete di tipo 1. Ma sono necessarie ulteriori ricerche, ha aggiunto.

Poiché ruxolitinib agisce sul sistema immunitario, i pazienti hanno un rischio maggiore di alcune infezioni. E i loro globuli bianchi , la funzionalità epatica e la funzionalità renale devono essere controllati ogni pochi mesi, secondo Forbes.

Non è l’unica entusiasta del potenziale degli inibitori della JAK nel diabete di tipo 1.

Secondo Frank Martin, direttore della ricerca presso JDRF, la JDRF (ex Juvenile Diabetes Research Foundation) finanzia da anni la ricerca sugli inibitori della JAK e presto avvierà una sperimentazione clinica in Australia per le persone con diabete di tipo 1 di nuova diagnosi.

“Speriamo che gli inibitori JAK avranno un effetto davvero profondo nel diabete di tipo 1”, ha detto Martin. Ha notato che sono stati usati anche per trattare altre condizioni autoimmuni.

Nel diabete di tipo 1, “attenuano la risposta del sistema immunitario , riducendo la forza delle cellule immunitarie e migliorano la sopravvivenza delle cellule beta”, ha detto Martin.

Sebbene lo studio australiano si concentrerà su persone a cui è stata diagnosticata di recente, Martin sospetta che anche le persone con diabete di tipo 1 di lunga data possano trarre beneficio dagli inibitori della JAK.

“Possono ancora aver bisogno di essere su insulina , ma meno, a seconda di quale sia la loro riserva di cellule beta”, ha detto.

Come Forbes, anche Martin esitava a chiamare ruxolitinib una cura.

“Le persone devono continuare a prendere il farmaco, ma non sembrano diventare resistenti”, ha detto. “Vogliamo ancora una cura permanente, ma questo potrebbe essere un passo nella giusta direzione”.

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