Islet allotransplantation in the United States (US) is facing an imminent demise. Despite nearly three decades of progress in the field, an archaic regulatory framework has stymied US clinical practice. Current regulations do not reflect the state-of-the-art in clinical or technical practices. In the US, islets are considered biologic drugs and “more than minimally manipulated” human cell and tissue products (HCT/Ps). Across the world, human islets are appropriately defined as “minimally manipulated tissue” which has led to islet transplantation becoming a standard-of-care procedure for patients with type 1 diabetes mellitus and problematic hypoglycemia. As a result of the outdated US regulations, only eleven patients underwent allo-ITx in the US between 2011-2016 and all in the setting of a clinical trial. Herein, we describe the current regulations pertaining to islet transplantation in the United States. We explore the progress which has been made in the field and demonstrate why the regulatory framework must be updated to both, better reflect our current clinical practice and to deal with upcoming challenges. We propose specific updates to current regulations which are required for the renaissance of ethical, safe, effective, and affordable allo-ITx in the United States.
Lead authors scientists Piotr Witkowski Louis Philipson Dixon B. Kaufman Lloyd Ratner Marwan S. Abouljoud Melena Bellin John Buse Fouad Kandeel Peter Stock David Mulligan James F. Markmann Tomasz Kozlowski Kenneth Andreoni Rodolfo Alejandro David Baidal Mark A. Hardy Amittha Wickrema Raghavendra G. Mirmira John Fung Yolanda Becker Michelle A. Josephson Piotr J. Bachul Jordan S. Pyda Michael Charlton J. Michael Millis Jason Gaglia Robert J. Stratta Jonathan A. Fridell Silke Niederhaus Rachael C. Forbes Kumar Jayant R. Paul Robertson Jon Odorico Marlon Levy Robert Harland Peter L. Abrams Oyedolamu K. Olaitan Raja Kandaswamy Jason Wellen Anthony J. Japour Chirag S. Desai Bashoo Naziruddin Appakalai N. Balamurugan Rolf N. Barth Camillo Ricordi …
Published on The American Journal of Transplantation november 30 2020
La fine dell’allotrapianto di isole negli Stati Uniti: un appello per un urgente aggiornamento normativo La collaborazione “ISLETS FOR US”
L’allotrapianto di isole negli Stati Uniti (USA) sta affrontando una fine imminente. Nonostante quasi tre decenni di progressi nel campo, un quadro normativo arcaico ha ostacolato la pratica clinica degli Stati Uniti. Le attuali normative non riflettono lo stato dell’arte nelle pratiche cliniche o tecniche. Negli Stati Uniti, le isole sono considerate farmaci biologici e prodotti di cellule e tessuti umani “più che minimamente manipolati” (HCT / Ps). In tutto il mondo, le isole umane sono definite in modo appropriato come “tessuto minimamente manipolato”, il che ha portato il trapianto di isole a diventare una procedura standard di cura per i pazienti con diabete mellito di tipo 1 e ipoglicemia problematica. Come risultato delle normative statunitensi obsolete, solo undici pazienti sono stati sottoposti a allo-ITx negli Stati Uniti tra il 2011 e il 2016 e tutti nell’ambito di una sperimentazione clinica. Di seguito, descriviamo le attuali normative relative al trapianto di isole negli Stati Uniti. Esploriamo i progressi compiuti sul campo e dimostriamo perché il quadro normativo deve essere aggiornato per entrambi, riflettere meglio la nostra attuale pratica clinica e per affrontare le sfide imminenti. Proponiamo aggiornamenti specifici alle normative vigenti che sono necessari per la rinascita di allo-ITx etico, sicuro, efficace e conveniente negli Stati Uniti.
Documento firmato dagli scienziati leader del settore: Piotr Witkowski Louis Philipson Dixon B. Kaufman Lloyd Ratner Marwan S. Abouljoud Melena Bellin John Buse Fouad Kandeel Peter Stock David Mulligan James F. Markmann Tomasz Kozlowski Kenneth Andreoni Rodolfo Alejandro David Baidal Mark A. Hardy Amittha Wickrema Raghavendra G. Mirmira John Fung Yolanda Becker Michelle A. Josephson Piotr J. Bachul Jordan S. Pyda Michael Charlton J. Michael Millis Jason Gaglia Robert J. Stratta Jonathan A. Fridell Silke Niederhaus Rachael C. Forbes Kumar Jayant R. Paul Robertson Jon Odorico Marlon Levy Robert Harland Peter L. Abrams Oyedolamu K. Olaitan Raja Kandaswamy Jason Wellen Anthony J. Japour Chirag S. Desai Bashoo Naziruddin Appakalai N. Balamurugan Rolf N. Barth Camillo Ricordi
Pubblicato su The American Journal of Transplantation il november 30 2020