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Ricerca cura diabete tipo 1: sperimentazione clinica di un inibitore della Janus chinasi

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Ricerca cura diabete tipo 1: sperimentazione clinica di un inibitore della Janus chinasi

Molti scienziati entrano nei loro campi sperando che il loro lavoro avrà un impatto diretto sulla vita delle persone. Questo è esattamente ciò che Thomas Kay, MBBS e Helen Thomas, Ph.D. , presso il St. Vincent’s Institute of Medical Research (SVI), in Australia, ha voluto fare per il diabete di tipo 1 (T1D).

Attraverso la loro ricerca, hanno scoperto che l’inibizione di una proteina, chiamata JAK, può rallentare o prevenire la perdita di cellule beta.

Pubblicità e progresso

JAK, altrimenti noto come Janus chinasi, è fondamentale per le vie di segnalazione all’interno delle cellule immunitarie e delle cellule beta nel T1D. È quindi un bersaglio molto interessante per la correzione dei difetti delle cellule immunitarie e beta nel T1D.

Kay e Thomas hanno ora in corso una sperimentazione clinica, finanziata da JDRF, per scoprire se un inibitore della JAK, chiamato baricitinib, preserverà la funzione delle cellule beta nei bambini e nei giovani adulti con T1D di recente diagnosi .

“È estremamente eccitante per noi essere il primo gruppo al mondo a testare l’efficacia di baricitinib come potenziale trattamento del diabete di tipo 1”, afferma il dott. Kay. “Il nostro studio BANDIT determinerà se il trattamento può proteggere le cellule produttrici di insulina di persone a cui è stato recentemente diagnosticato il diabete di tipo 1 da ulteriori attacchi immunitari. Se avrà successo, la produzione di insulina sarà mantenuta e le persone con diabete di tipo 1 saranno significativamente meno dipendenti dal trattamento con insulina. Fare più insulina dopo la diagnosi di diabete ha benefici che sono sempre più riconosciuti “.

Gli inibitori JAK sono un tipo di terapia che fa quello che dice il nome: interrompere o inibisce l’attività di una proteina JAK nel tuo corpo.

È un progetto di ricerca dal banco al letto – che è passato dalla ricerca di base in laboratorio a una sperimentazione clinica su persone con T1D – a cui JDRF contribuisce da più di un decennio.

“Siamo molto entusiasti di supportare questa sperimentazione, guidata dal Dr. Thomas Kay e colleghi”, afferma Simi Ahmed, Ph.D. , direttore della ricerca presso JDRF. “Siamo grati a Eli Lilly e alla compagnia per aver fornito il farmaco sperimentale e ai nostri colleghi di JDRF Australia per la loro collaborazione nel lancio di questo studio”.

Conservazione delle cellule beta del corpo

Lo studio mira a reclutare circa 85 partecipanti, di età compresa tra 12 e 30 anni, a cui è stato recentemente diagnosticato un T1D e verificherà se baricitinib può rallentare la perdita di cellule beta produttrici di insulina nelle persone con la malattia.

Baricitinib è già approvato per il trattamento dell’artrite reumatoide ed è attualmente in sperimentazione clinica per altre malattie autoimmuni (anche il T1D è una malattia autoimmune ). Questo perché i JAK sono spesso associati a sistemi immunitari iper-reattivi. Recentemente, la FDA lo ha approvato in combinazione con remdesivir per il trattamento di emergenza delle persone che sono state ricoverate in ospedale con COVID-19 grave e il cui sistema immunitario è in overdrive.

Altri inibitori JAK sono stati approvati per il trattamento del cancro del sangue, che è un cancro del sistema immunitario. Questa è la prima volta, tuttavia, che un inibitore JAK viene testato nel T1D.

Un’inversione di T1D. Aspetta cosa?!?

Si potrebbe dire che il T1D non può essere invertito. Bene, non è vero adesso.

L’8 ottobre, una lettera al New England Journal of Medicine ha rivelato che i medici avevano invertito il T1D in un giovane . Si trattava di un trattamento di medicina di precisione che corregge l’effetto di una mutazione di un prodotto genico che viene attivato direttamente dai JAK e ha interrotto il trattamento con insulina per più di 2 anni.

Che farmaco era? Un altro inibitore della JAK. (Questa volta era ruxolitinib.)

Non sappiamo se l’inibizione di JAK aiuterà gli altri con T1D, che non hanno questa mutazione genetica. Tuttavia, sappiamo che i percorsi cellulari che coinvolgono i JAK sono aberranti nel T1D e in molte altre malattie. Dovremo vedere i risultati di questa sperimentazione clinica per saperlo.

“JDRF rimane molto fiducioso che i risultati stimoleranno il futuro sviluppo commerciale di questa classe di terapie per il diabete di tipo 1”, afferma Ahmed.

Restate sintonizzati.

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