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Modifica del genoma per trattare la degenerazione umana della retina

New Rochelle, NY, 19 gennaio 2021 – Le terapie di editing genico, inclusi i sistemi CRISPR-Cas, offrono il potenziale per correggere le mutazioni che causano degenerazioni retiniche ereditarie, una delle principali cause di cecità. I progressi tecnologici nell’editing genetico, i continui problemi di sicurezza e le strategie per superare queste sfide sono evidenziati nella rivista Human Gene Therapy . Fare clic qui per leggere gratuitamente l’articolo full-text sul sito Web di Human Gene Therapy.

“Attualmente, il campo è in fase di rapido sviluppo con una serie di strategie di modifica genica concorrenti, tra cui abbattimento allele-specifico, editing di base, prime editing e editing dell’RNA, sono allo studio. Ciascuno offre un diverso equilibrio di editing sul target efficienza contro rischi fuori target “, affermano Kanmin Xue, Università di Oxford e coautori. “Testare queste tecnologie CRISPR di nuova concezione nel tessuto retinico umano, negli organoidi e in vivo aiuterà a evidenziare gli approcci terapeutici più praticabili per il trattamento delle malattie retiniche ereditarie in futuro”.

Pubblicità e progresso

Caratterizzando il campo in rapida evoluzione dell’editing genomico basato su CRISPR-Cas e le attuali strategie per estendere le capacità di CRISPR-Cas9, l’articolo presenta anche l’editing epigenetico, i rischi dell’editing genico retinico e approcci in fase di sviluppo per controllare l’attività di Cas9 e migliorare la sicurezza.

“L’occhio è un bersaglio ideale per l’editing genico in vivo. La revisione del dottor Xue fornisce un’eccellente panoramica dell’attuale stato dell’arte”, afferma Terence R. Flotte, MD, Celia e Isaac , Editor-in-Chief of Human Gene Therapy Haidak Professore di educazione medica e preside, prevosto e cancelliere del dipartimento esecutivo, Facoltà di medicina dell’Università del Massachusetts.