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Verso la cura del diabete tipo 1: terapia cellulare per incapsulamento, ViaCyte annuncia l’avvio dello studio in fase 2

– Si tratta di una terapia cellulare proprietaria derivata da cellule staminali pluripotenti intesa a sostituire le cellule beta pancreatiche produttrici di insulina perse nel diabete di tipo 1 (T1D)

– La consegna incapsulata di cellule utilizza la tecnologia proprietaria mediante una scienza dei materiali sviluppata dalla Gore e specificamente progettata per proteggere le cellule dalla risposta immunitaria del corpo, al fine di migliorare l’attecchimento, la sopravvivenza cellulare e la funzione cellulare

Pubblicità e progresso

– Il reclutamento è partito con una coorte iniziale di 10 pazienti con T1D e vede la possibilità di reclutare un totale di 70 pazienti con T1D per valutare sicurezza ed efficacia; dati previsti nella seconda metà del 2021

In Italia l’hub della ricerca è poggiato sul Diabetes Research Insitute diretto dal Professor Lorenzo Piemonti all’Ospedale San Raffaele di Milano.

SAN DIEGO , 3 febbraio 2021 / PRNewswire / – ViaCyte, Inc. , un’azienda di medicina rigenerativa in fase clinica, ha annunciato oggi che i primi pazienti con diabete di tipo 1 (T1D) sono stati impiantati in uno studio clinico di fase 2 che utilizza la consegna incapsulata di cellule. Il sistema di incapsulamento è stato sviluppato in collaborazione con WL Gore & Associates, Inc. (“Gore”), una società globale di scienza dei materiali, per migliorare l’attecchimento, la sopravvivenza cellulare e la funzione generale mitigando la risposta dell’ospite da corpo estraneo e fornendo protezione dal rigetto immunitario . Lo studio sta attivamente reclutando e impiantando pazienti e i dati iniziali di sicurezza ed efficacia sono previsti nella seconda metà del 2021.

 Il programma clinico di Fase 2 di ViaCyte promuoverà un candidato leader nella terapia cellulare incapsulata inteso a sostituire le cellule produttrici di insulina perse nel diabete di tipo 1. ViaCyte ha dimostrato che quando le nostre cellule si innestano, producono sia insulina che glucagone nei pazienti con T1D, un primo in il campo della terapia cellulare per il diabete “, ha detto Howard Foyt , MD, Ph.D., Chief Medical Officer di ViaCyte. “Non vediamo l’ora di confermare i nostri dati clinici preclinici e iniziali che dimostrano che la consegna del nuovo incapsulamento ha il potenziale per ridurre la risposta del corpo estraneo e migliorare l’attecchimento, la sopravvivenza cellulare e la funzione e potenzialmente portare a risultati terapeutici”.

“Siamo entusiasti che il nuovo sistema di incapsulamento sviluppato con la tecnologia dei materiali Gore proprietaria stia avanzando negli studi clinici”, ha affermato Emily C. Oliver , Product Specialist, Gore PharmBIO Cell Encapsulation Products. “Lavorando a stretto contatto con ViaCyte, Gore è stata in grado di sviluppare una membrana che sembra consentire l’attecchimento di successo e la proliferazione delle cellule beta, riducendo al minimo la risposta del corpo estraneo dell’ospite e senza la necessità di immunosoppressione a lungo termine”.

Lo studio clinico di Fase 2 valuterà la sicurezza, l’attecchimento e l’efficacia del candidato alla terapia cellulare incapsulata di ViaCyte (VC01-103) nei pazienti con T1D (Identificatore ClinicalTrials.gov: NCT04678557 ). ViaCyte prevede di arruolare una coorte iniziale di 10 pazienti in questo studio in aperto, con la possibilità di espandere l’arruolamento fino a 70 pazienti. Lo studio sta reclutando attivamente pazienti con T1D con dati di sicurezza ed efficacia previsti nella seconda metà del 2021.

La piattaforma di cellule staminali di ViaCyte viene utilizzata per differenziare le cellule staminali pluripotenti in cellule pancreatiche che vengono collocate in un sistema di incapsulamento, che viene impiantato per via sottocutanea. ViaCyte ha dimostrato che una volta impiantate e innestate con successo, le cellule maturano in cellule beta che secernono insulina, cellule alfa che secernono glucagone e altre cellule del pancreas umano che controllano naturalmente i livelli di glucosio (zucchero) nel sangue. Il sistema di incapsulamento è progettato per proteggere le cellule dal sistema immunitario del paziente, eliminando così la necessità di farmaci immunosoppressori comunemente usati con altri trapianti. ViaCyte è l’unica azienda a dimostrare negli studi clinici che le cellule insulari impiantate, differenziate dalle cellule staminali, sono in grado di produrre insulina nei pazienti con T1D . 

ViaCyte e Gore hanno dimostrato che il sistema di incapsulamento, che incorpora le tecnologie avanzate dei materiali proprietari di Gore, riduce la risposta da corpi estranei e migliora l’attecchimento, la sopravvivenza cellulare e la funzione sia negli studi clinici che nei modelli preclinici.

A proposito di Gore

WL Gore & Associates è un’azienda globale di scienza dei materiali dedicata alla trasformazione delle industrie e al miglioramento della vita. Dal 1958, Gore ha risolto complesse sfide tecniche in ambienti esigenti, dallo spazio alle vette più alte del mondo al funzionamento interno del corpo umano. Con oltre 10.500 associati e una forte cultura orientata al team, Gore genera un fatturato annuo di 3,7 miliardi di dollari . www.gore.com

Informazioni su ViaCyte

ViaCyte è una società privata di medicina rigenerativa che sviluppa nuove terapie di sostituzione cellulare basate su due importanti progressi tecnologici: terapie di sostituzione cellulare derivate da cellule staminali pluripotenti e sistemi di dispositivi medici per l’incapsulamento e l’impianto cellulare. ViaCyte ha l’opportunità di utilizzare ciascuna tecnologia individualmente o insieme per affrontare malattie e disturbi umani critici che possono essere potenzialmente trattati sostituendo cellule o proteine ??perse o malfunzionanti. I primi prodotti candidati dell’azienda sono in fase di sviluppo come potenziali trattamenti a lungo termine per i pazienti con diabete di tipo 1 per raggiungere gli obiettivi di controllo del glucosio e ridurre il rischio di ipoglicemia e complicanze legate al diabete. Per accelerare ed espandere gli sforzi dell’azienda, ViaCyte ha stabilito partnership di collaborazione con aziende leader, compresi CRISPR Therapeutics e WL Gore & Associates. ViaCyte è finanziato in parte dal California Institute for Regenerative Medicine (CIRM) e JDRF. ViaCyte ha sede aSan Diego, California . Per ulteriori informazioni, visitare www.viacyte.com  e connettersi a ViaCyte su Twitter , Facebook e LinkedIn.

FONTE ViaCyte, Inc.

 

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