Terapie

Un farmaco immunoterapico, il teplizumab, ritarda l’insorgenza del diabete di tipo 1 nel gruppo a rischio

Più di cinque anni dopo aver ricevuto un farmaco immunoterapico sperimentale, la metà di un gruppo di persone ad alto rischio di sviluppare il diabete di tipo 1 è rimasta libera da malattia rispetto al 22% di coloro che hanno ricevuto un placebo, secondo un nuovo studio supervisionato dalla Yale School of Ricercatori di medicina.

E coloro che hanno sviluppato il diabete lo hanno fatto in media circa cinque anni dopo aver ricevuto il nuovo farmaco, chiamato teplizumab, rispetto ai 27 mesi di coloro che hanno ricevuto il placebo.

Pubblicità e progresso

Lo studio, realizzato in collaborazione con ricercatori dell’Università dell’Indiana, è stato pubblicato il 3 marzo sulla rivista Science Translational Medicine:: intitolato:Teplizumab improves and stabilizes beta cell function in antibody positive high-risk individuals.

“Se approvato per l’uso, questo sarà il primo farmaco a ritardare o prevenire il diabete di tipo 1”, ha affermato Kevan Herold, professore di immunobiologia e medicina (endocrinologia) del CNH a Yale e co-autore senior dell’articolo.

Il farmaco, sviluppato dalla società di biotecnologie Provention, ha ottenuto lo status di svolta dalla Food and Drug Administration degli Stati Uniti e potrebbe essere approvato per l’uso generale entro l’estate, ha detto Herold.

Nello studio, un’analisi dei 76 soggetti ha mostrato livelli ridotti di danno causato dai linfociti T in risposta al farmaco e un migliore funzionamento delle cellule beta produttrici di insulina in coloro che hanno ricevuto teplizumab.

I soggetti nello studio avevano un’età media di 13 anni e parenti con diabete di tipo 1.

Il nuovo studio è il risultato di 30 anni di lavoro del laboratorio di Herold per trovare nuovi trattamenti per il diabete di tipo 1. I risultati sono un follow-up di un altro studio clinico organizzato da TrialNet, una coalizione internazionale dedicata allo studio della malattia. Quello studio, pubblicato nel 2019, ha mostrato un ritardo nell’insorgenza del diabete di tipo 1 tra coloro che hanno ricevuto teplizumab.

Il diabete di tipo 1 è una malattia autoimmune in cui le cellule T di una persona attaccano le cellule beta produttrici di insulina nel pancreas. Quelli diagnosticati richiedono un trattamento con insulina per tutta la vita e sono esposti a un rischio maggiore di morte e malattie che colpiscono il cuore, i reni e la vista. La diagnosi della malattia si verifica spesso durante l’infanzia o l’adolescenza.

Herold ha sottolineato che non è noto se alcuni dei soggetti che hanno ricevuto teplizumab non svilupperanno mai il diabete di tipo 1. Ma ritardare l’insorgenza della malattia potrebbe avere un grande impatto sullo sviluppo di coloro ad alto rischio.

“Ogni momento senza il diabete è importante, ma soprattutto per quei bambini che potrebbero avere la possibilità di crescere senza di esso”, ha detto.

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Lo studio è stato finanziato dal National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases.

Emily Sims della Indiana University School of Medicine è l’autore principale dello studio.

Lo sponsor della sperimentazione è stato il Type 1 Diabetes TrialNet Study Group, una rete finanziata dai National Institutes of Health e JRDF.