Terapie

Verso la cura del diabete tipo 1: la FDA concede il via alla rapida introduzione della terapia con cellule staminali per il diabete di tipo 1

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La FDA ha concesso il visto rapido a VX-880, una terapia derivata da cellule staminali umane per pazienti con diabete di tipo 1, secondo il produttore dell’agente.

VX-880 (Vertex Pharmaceuticals) è una terapia cellulare insulare allogenica di prima classe, completamente differenziata, progettata per regolare i livelli di glucosio ripristinando la funzione delle cellule delle isole pancreatiche di un paziente, compresa la produzione di insulina.

Pubblicità e progresso

Uno studio clinico di fase 1 / fase 2 per VX-880 ha avviato l’arruolamento di pazienti con diabete di tipo 1 con grave ipoglicemia e ridotta consapevolezza dell’ipoglicemia.

“È un momento straordinario per gli sforzi di ricerca sul diabete di tipo 1 in tutto il mondo, poiché questo trattamento sperimentale entra nella faseclinica”, Camillo Ricordi, MD, professore di chirurgia, direttore del Diabetes Research Institute e Cell Transplant Center presso l’Università di Miami Miller School of La medicina, così come il presidente del comitato direttivo per la sperimentazione clinica VX-880, ha detto in un comunicato stampa. “L’esperienza sul campo con i limitati trapianti di isole cadaveriche disponibili, in cui alcuni pazienti hanno sperimentato una prolungata indipendenza dall’insulina per anni, fornisce un’importante prova di concetto per il potenziale della terapia cellulare di essere trasformativa per i pazienti che convivono con [diabete di tipo 1]”.

Lo studio sequenziale a braccio singolo, in aperto, in più parti, valuterà la sicurezza e l’efficacia di VX-880 a dosi differenti. Lo studio arruolerà circa 17 partecipanti, che riceveranno un’infusione di VX-880 oltre alla terapia immunosoppressiva a lungo termine per prevenire il rigetto immunitario delle cellule delle isole pancreatiche.

I siti di sperimentazione preliminare che arruolano pazienti includono il sistema sanitario dell’Università di Miami, l’Università della Pennsylvania e il Massachusetts General Hospital, con altri da aggiungere entro la fine dell’anno, secondo il produttore.

“Il nostro è l’unico approccio che produce isole pancreatiche secernenti insulina completamente differenziate e completamente funzionali” , ha detto nel comunicato Bastiano Sanna, PhD, vicepresidente esecutivo e capo delle terapie genetiche e cellulari di Vertex. “Continuiamo a lavorare con urgenza per portare questa terapia innovativa ai pazienti”.

La designazione rapida della FDA aiuta ad accelerare lo sviluppo, la revisione e la potenziale approvazione di trattamenti per malattie gravi o pericolose per la vita.

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