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Diabete tipo 1 di recente diagnosi: i risultati dello studio Diamyd® Fase IIb pubblicati su Diabetes Care

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STOCCOLMA , 21 maggio 2021 / PRNewswire / – Diabetes Care ha pubblicato i risultati di DIAGNODE-2, uno studio di Fase IIb che ha valutato la somministrazione intralinfatica del farmaco candidato leader di Diamyd Medical Diamyd ®  (GAD-alum) in soggetti a cui è stato recentemente diagnosticato il tipo 1 diabete. I risultati hanno mostrato, in linea con una metanalisi pubblicata su larga scala di dati clinici, che sebbene non sia stato osservato alcun beneficio del trattamento nell’intera popolazione di pazienti, tre iniezioni intralinfatiche di Diamyd ®ha avuto un effetto significativo e positivo sulla conservazione della capacità di produzione di insulina nel sottogruppo predefinito di individui portatori dell’aplotipo HLA DR3-DQ2. In questo sottogruppo di pazienti, è stata osservata una conservazione maggiore del 50% della capacità di produzione di insulina a 15 mesi dal basale in quelli che hanno ricevuto un trattamento attivo rispetto al placebo.

“Siamo orgogliosi di avere i risultati di DIAGNODE-2 pubblicati in questa importante rivista sul diabete”, afferma Ulf Hannelius , CEO di Diamyd Medical. “La pubblicazione peer-reviewed fornisce un supporto importante per l’idea che esiste un gruppo ben definito di individui con diabete di tipo 1 che trarranno beneficio da un trattamento di precisione con il vaccino contro il diabete Diamyd ® “.

Pubblicità e progresso

L’articolo intitolato ” Decarbossilasi dell’acido glutammico intralinfatico con integrazione di vitamina D nel diabete di tipo 1 di recente insorgenza: uno studio di Fase IIb randomizzato e controllato con placebo in doppio cieco“, ha mostrato che l’endpoint primario di variazione del peptide C sierico stimolato non è stato raggiunto nel set completo di analisi di 109 individui (rapporto dell’effetto del trattamento 1.091, CI 0.845-1.408, p = 0.5009). Tuttavia, nel sottogruppo predefinito di individui portante HLA DR3-DQ2 (n = 29), l’allume GAD ha mostrato una maggiore conservazione del peptide C stimolato (rapporto dell’effetto del trattamento 1.557, CI 1.126-2.153, p = 0.0078) dopo 15 mesi rispetto agli individui trattati con placebo con lo stesso genotipo ( n = 17). Diversi endpoint secondari hanno mostrato tendenze di supporto ed è stato osservato un effetto positivo in termini di remissione parziale della malattia (IDAA1c?9, p = 0,0310). I risultati mostrano anche che HLA influenza la risposta immunologica al GAD-allume, il costituente principale di Diamyd ®. Come previsto con la maggior parte degli sforzi di vaccinazione, sono state segnalate reazioni transitorie minori nel sito di iniezione.

“DIAGNODE-2 è stato fondamentale per valutare la sicurezza e l’efficacia delle iniezioni intralinfatiche di GAD-allume, nonché per valutare prospetticamente l’influenza di HLA per quanto riguarda l’effetto clinico e immunologico di GAD-alum”, afferma Johnny Ludvigsson, Professore presso l’Università di Linköping. “C’è una grande esigenza medica insoddisfatta nel diabete di tipo 1 e con questi dati, un profilo di sicurezza superiore e un regime di trattamento conveniente, il trattamento GAD-allume mostra una forte promessa in quanto è in grado di cambiare il paradigma di trattamento per questa malattia”.

“Questa è una pietra miliare importante per il campo del diabete di tipo 1 e un ottimo esempio dell’importanza di fondere i progressi scientifici e le intuizioni con lo sviluppo clinico e i dati”, afferma Mark Atkinson , Ph.D., Direttore del Diabetes Research Institute presso il Membro del consiglio di amministrazione dell’Università della Florida e Diamyd Medical. “La diligenza e la persistenza con terapie antigene specifiche daranno frutti e l’idea che un approccio vaccinale di precisione, basato su marcatori genetici, sia la via da seguire per fare la differenza per il diabete di tipo 1”.

La pubblicazione è disponibile online su https://care.diabetesjournals.org/lookup/doi/10.2337/dc21-0318 e sarà successivamente pubblicata in un prossimo numero della rivista.

Informazioni su DIAGNODE-2
Lo studio controllato con placebo DIAGNODE-2 comprende 109 pazienti provenienti da Spagna , Repubblica Ceca , Svezia e Paesi Bassi , di età compresa tra 12 e 24 anni. I pazienti, di recente con diagnosi di diabete di tipo 1, è stato dato il vaccino diabete Diamyd ®(o il suo placebo) direttamente nel linfonodo in tre occasioni, a un mese di distanza, in combinazione con vitamina D orale (o il suo placebo) per quattro mesi, a partire da 30 giorni prima della prima iniezione. I pazienti sono stati seguiti per 15 mesi con l’obiettivo di valutare la capacità residua di produzione di insulina. Oltre a valutare l’efficacia nell’intera popolazione di pazienti, gli individui portatori dell’aplotipo HLA DR3-DQ2 sono predefiniti come sottogruppo specifico per la valutazione di sicurezza ed efficacia sulla base dei dati di tre precedenti studi controllati con placebo che indicano un’influenza efficacia di Diamyd ®. A partire dall’autunno del 2019, ai pazienti che non avevano ancora completato la loro ultima visita a 15 mesi è stato offerto di partecipare a un’estensione dello studio per altri 9 mesi. L’investigatore coordinatore è il professor Johnny Ludvigsson presso l’Università di Linköping. Lo sponsor della sperimentazione è Diamyd Medical. Per ulteriori informazioni sullo studio, vedere www.diagnode-2.com

Informazioni su Diamyd Medical
Diamyd Medical sviluppa terapie di medicina di precisione per il diabete di tipo 1. Il vaccino contro il diabete Diamyd ® è un’immunoterapia antigene-specifica per la conservazione della produzione di insulina endogena. Risultati significativi sono stati mostrati in un gruppo di pazienti geneticamente predefinito in una meta-analisi su larga scala, nonché nello studio europeo di fase IIb della società DIAGNODE-2, in cui il vaccino per il diabete è stato somministrato direttamente in un linfonodo in bambini e giovani adulti con diabete di tipo 1 di recente diagnosi. Preparativi per uno studio di conferma di Fase III negli Stati Uniti e in Europasono in corso, per iniziare a reclutare pazienti più tardi nel 2021. Una nuova struttura per la produzione di vaccini è in fase di creazione a Umeå per la produzione di GAD65 ricombinante, il principio attivo del vaccino terapeutico per il diabete Diamyd ® . Diamyd Medical sviluppa anche il farmaco sperimentale Remygen ® basato sul GABA come terapia per la rigenerazione della produzione di insulina endogena e per migliorare la risposta ormonale all’ipoglicemia. Presso l’ ospedale universitario di Uppsala è in corso uno studio Remygen ® avviato dallo sperimentatore su pazienti affetti da diabete di tipo 1 da più di cinque anni . Diamyd Medical è uno dei principali azionisti della società di cellule staminali NextCell Pharma AB.