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118 milioni di dollari di investimento in California alla ricerca di una cura con cellule staminali per il diabete : ultime notizie

Queste giovani vedranno la cura per il diabete tipo 1?

Il ricercatore californiano sulle cellule staminali Paul Knoepfler questa settimana ha fatto un resoconto sullo stato della ricerca sulle cellule staminali diabetiche, un’area che l’agenzia delle cellule staminali della California ha sostenuto con 118 milioni di dollari. 

Scrivendo sul suo blog , The Niche , Knoepfler ha riferito di aver contato 356 articoli di ricerca con cellule staminali e parole con titolo diabete su PubMed e ha previsto l’approvazione di un trattamento a base di cellule entro un decennio.

Pubblicità e progresso

Il ricercatore della UC Davis ha anche toccato due società sostenute dall’agenzia californiana per le cellule staminali da 12 miliardi di dollari, conosciuta ufficialmente come California Institute for Regenerative Medicine (CIRM) .

Una è 

ViaCyte, Inc. , di San Diego. CIRM ha investito 72,3 milioni di dollari in ViaCyte dal 2012, rendendola il primo destinatario commerciale del denaro Golden State. La società potrebbe essere sul punto di diventare pubblica, una mossa che genererà più capitale e ricompenserà finanziariamente i suoi investitori iniziali. ViaCyte, tuttavia, ha perso il suo direttore scientifico all’inizio di questo mese. 

Il sito web di EndPoints ha recentemente pubblicato un articolo di Kyle Blankenship che discuteva il finanziamento dell’azienda ma non menzionava i 72 milioni di dollari del CIRM.

“ViaCyte è stata fondata nel 1999 e ha lavorato per più di due decenni in relativa oscurità per portare la sua piattaforma di cellule staminali nel diabete di tipo 1 . È stata una lunga attesa, ma non rara per il campo delle cellule staminali a gestazione lenta”.

Knoepfler ha scritto, 

 “ ViaCyte sta attualmente svolgendo un lavoro di sperimentazione clinica su capsule impiantabili che possono essere posizionate sotto la pelle nella parte posteriore. Questi dispositivi contengono cellule progenitrici pancreatiche al momento dell’impianto. Una volta all’interno del corpo, le cellule maturano e una sottopopolazione diventa cellule beta che controllano lo zucchero nel sangue negli studi sugli animali”.

Knoepfler ha continuato: “In un altro entusiasmante sviluppo, Vertex , che ha acquisito Semma Therapeutics un paio di anni fa (per $ 1 miliardo), sta lanciando il suo primo studio sul diabete con cellule insulari derivate da cellule iPS”.

Il CIRM ha assegnato 5 milioni di dollari a Semma Therapeutics nel 2016 per aiutarla a preparare il terreno per un incontro pre-IND con la Food and Drug Administration . Il progetto ha coinvolto Cedars-Sinai a Los Angeles, UCLA e il lavoro ad Harvard sviluppato da Douglas Melton , che è stato co-fondatore di Semma.

Knoepfler ha concluso,

“Nel complesso, il trattamento del diabete di tipo 1 con approcci basati sulle cellule staminali o sulla terapia cellulare sembra estremamente promettente.

“In un modo o nell’altro credo che arriveremo a un trattamento sicuro ed efficace.

“È solo probabile che ci vorrà più tempo di quanto si sarebbe sperato. Già, dopo aver seguito quest’area per più di un decennio, le cose si sono rivelate più complicate di quanto avrei potuto sperare dieci o più anni fa.

“In altri 10 anni o meno prevedo che vedremo un trattamento basato sulla terapia cellulare approvato dalla FDA per il diabete di tipo 1 “.

Questo tipo di tempistica potrebbe essere utile al CIRM, che finirà i propri fondi tra circa un decennio e avrà quindi bisogno di elettori per approvare più miliardi di dollari se l’agenzia vuole continuare il suo lavoro.

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