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La “cura” basata sulle cellule staminali per il diabete di tipo 1 si avvicina, con il via ai test umani da parte della FDA

Immagine della cellula beta – credit SALK

Mentre il diabete di tipo 2 è in gran parte prevenibile, il diabete di tipo 1 è una malattia autoimmune dirompente che una volta si pensava incurabile. “Una volta” è la parola chiave qui, poiché una forma nuova e controversa di trattamento con cellule staminali dovrebbe essere in grado di curare la malattia una volta per tutte.

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Basandosi sulla trasformazione di un piccolo pezzo di tessuto cutaneo adulto in cellule beta nel pancreas, quelle che producono l’ormone insulina illusorio nei diabetici, il trattamento aggira la mutazione genetica che induce il sistema immunitario ad attaccare queste cellule che creano la malattia.

Il diabete, in particolare il tipo 1, limita gravemente la qualità della vita e, se non gestito con cura, può provocare gravi complicazioni a diversi organi.

Inoltre, costa all’industria dell’assistenza medica statunitense circa 85.000 dollari per paziente per tutta la vita, un onere enorme che, se sollevato, potrebbe salvare l’intero settore per centinaia di milioni.

I ricercatori del Salk Institute for Biological Studies, una forza all’avanguardia in tutte le forme di biologia, hanno aperto la strada a un nuovo modo di produrre cellule beta-pancreatiche per questo trattamento di tipo 1, e ora l’unica cosa che ne impedisce la disponibilità in ambiente ospedaliero è la sperimentazione di sicurezza negli esseri umani.

“Le cellule staminali sono un approccio estremamente promettente per lo sviluppo di molte terapie cellulari, compresi trattamenti migliori per il diabete di tipo 1”, ha detto alla stampa il professore della Salk Juan Carlos Izpisua Belmonte, autore senior del documento corrispondente .

“Questo metodo per produrre un gran numero di cellule beta sicure e funzionali è un importante passo avanti”.

La ragione per cui la stipulazione è importante è che mentre il loro articolo fornisce 11 citazioni al concetto di utilizzare la terapia con cellule staminali per curare il diabete, risalendo fino al 2007, ci sono sfide, ancora da superare, con la produzione di cellule beta-pancreatiche.

Coltivare una cura

Prima che venissero utilizzate le cellule staminali, i pazienti potevano ricevere cellule di isole trapiantate da donatori con un sistema di insulina completamente funzionante, ma i bassi tassi di donatori hanno reso questo trattamento lento e tempi di attesa imprevedibilmente lunghi, anche se ha avuto successo.

I metodi esistenti con cellule staminali convertono con successo solo circa il 10-40% delle cellule staminali pluripotenti umane (PSC) in cellule beta-pancreatiche. Inoltre, le cellule beta-pancreatiche delle PSC tendono ad essere eterogenee e contengono tipi di cellule indesiderati che possono impedire o interrompere la maturazione e la funzione delle cellule beta-pancreatiche desiderate.

Anche i metodi precedenti per l’utilizzo di PSC per creare cellule beta a volte provocano disfunzioni o, in alcuni casi, la formazione di teratomi (a volte enormi) o cisti.

“Affinché i trattamenti basati sulle cellule beta diventino un’opzione praticabile per i pazienti, è importante rendere queste cellule più facili da produrre”, ha detto a Salk il co-primo autore Haisong Liu, un ex membro del laboratorio del Dr. Belmonte. “Dobbiamo trovare un modo per ottimizzare il processo”.

E hanno fatto proprio questo. L’utilizzo di una capsula di Petri tridimensionale ha permesso alle cellule di interagire e crescere in un ambiente simile a come farebbero naturalmente, e entro due settimane dall’essere trapiantate in topi diabetici, i loro zuccheri nel sangue sono scesi a livelli normali come quelli osservati nei topi non diabetici .

Per testare la sicurezza e l’efficacia delle cellule beta prodotte, il team le ha trapiantate in diverse fasi e ne ha osservato gli effetti. Negli stadi più alti di crescita, le cellule non hanno dato luogo alla formazione di cisti nemmeno 20 settimane dopo l’impianto e hanno mostrato una corretta funzionalità in vivo e in vitro .

Il metodo di produzione di cellule staminali tridimensionali continuerà ad essere perfezionato a Salk, con l’unico ostacolo rimanente nelle sperimentazioni umane e nell’approvazione della FDA. Almeno un’azienda farmaceutica ha già intrapreso quest’anno le prove per testare una terapia con cellule staminali per il diabete di tipo 1, quindi sembra che i giorni della condizione medica siano contati.

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