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Vertex e cura per il diabete tipo 1: i primi dati della terapia con cellule staminali per il diabete di tipo 1 sono incoraggianti, in un paziente ha ridotto il fabbisogno di insulina del 91%

Immagine della cellula beta; SALK

Se cercate nel blog con la parola chiave Vertex avrete una raccolta completa di info e dettagli circa questo promettente trial che abbiamo seguito per primi a livello mondiale fin dall’inizio. Sui media finora questo comunicato della Vertex ha avuto una scarsa eco ma il dato sul un solo caso di diabetico tipo 1 è incoraggiante anche se la strada è ancora lunga.

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le notizie condivise di seguito provengono da una recente e promettente sperimentazione clinica.

Comunicato stampa della Vertex

Il primo paziente a cui è stato somministrato VX-880, una potenziale terapia derivata da cellule staminali per il trattamento del diabete di tipo 1, ha registrato una diminuzione del 91% delle dosi giornaliere di insulina, secondo un recente comunicato stampa .

Nella fase 1/2 della sua sperimentazione clinica, Vertex Pharmaceuticals Incorporated ha condiviso i risultati sbalorditivi dopo soli 90 giorni del suo studio sperimentale in corso, con la riduzione del fabbisogno di insulina del paziente da 34 unità giornaliere a 3 unità giornaliere.

VX-880 è prodotto utilizzando la tecnologia proprietaria di Vertex Pharmaceuticals, un’azienda biotecnologica globale che dispone di più farmaci approvati dalla FDA per la fibrosi cistica. Con gli occhi puntati su un trattamento rivoluzionario per le persone con diabete di tipo 1, VX-880 è un approccio alla terapia con cellule staminali che mira a ripristinare la produzione di insulina e livelli stabili di zucchero nel sangue.

CHE COS’È IL DIABETE DI TIPO 1?
Per capire come funziona VX-880, dobbiamo prima capire i meccanismi del diabete di tipo 1. Nelle persone con diabete di tipo 1, il sistema immunitario attacca e distrugge le cellule beta che producono insulina nel pancreas.

Senza queste cellule sane, il pancreas non può produrre quantità normali di insulina. L’insulina è l’ormone che converte il cibo in carburante. Senza insulina, il corpo non può utilizzare lo zucchero dal flusso sanguigno come carburante, causando un aumento dei livelli di zucchero nel sangue a livelli pericolosi per la vita.

Senza insulina, il corpo umano non può sopravvivere. Le persone con diabete di tipo 1 devono assumere quotidianamente l’insulina prodotta tramite iniezioni, pompa o inalazione nel tentativo di mantenere livelli di zucchero nel sangue sicuri.

Sebbene oggi siano disponibili una varietà di metodi per fornire insulina e monitorare i livelli di zucchero nel sangue, essi non impediscono a coloro che vivono con la malattia di sperimentare un immenso stress quotidiano, fluttuazioni di zucchero nel sangue potenzialmente letali, aumento dei costi sanitari e un impatto generale sulla loro qualità della vita.

COME FUNZIONA VX-880?
VX-880 funziona essenzialmente sostituendo le cellule produttrici di insulina danneggiate in una persona con diabete di tipo 1 con cellule beta trapiantate sane. Poiché si tratta di cellule “allogeniche”, il che significa che provengono dall’esterno del corpo del paziente, il paziente deve anche sottoporsi a una terapia di immunosoppressione per proteggere queste cellule trapiantate dal sistema immunitario del proprio corpo.

VX-880 viene erogato da un’infusione nella vena porta epatica del paziente, che si trova vicino al pancreas. Il paziente in questo studio in corso ha ricevuto una singola infusione di VX-880 – ma solo la metà della dose di cui Vertex prevede che un paziente potrebbe aver bisogno – in combinazione con la terapia immunosoppressiva in corso per proteggere le cellule trapiantate.

Fornendo al corpo queste cellule beta delle isole allogeniche e l’immunosoppressione, le cellule trapiantate sono in grado di produrre con successo insulina e gestire livelli di zucchero nel sangue normali e sicuri.

“Come chirurgo che ha lavorato nel campo del trapianto di cellule insulari per decenni, questo approccio, che elimina la necessità di un donatore di organi, potrebbe essere un punto di svolta”, ha affermato James Markmann, MD, Ph.D., Professore di Chirurgia e Capo della Divisione di Chirurgia dei Trapianti presso il Massachusetts General Hospital.

I RISULTATI DEL VX-880 FINORA…
Nota dell’autore 10/19: Un HbA1c del 7,2% potrebbe sembrare elevato poiché questi risultati implicano che il paziente aveva bisogno solo di 3 unità di insulina per mantenere i livelli di zucchero nel sangue “normalizzati” dopo 90 giorni di trattamento. L’HbA1c misura la quantità di glucosio attaccata ai globuli rossi nei 90 giorni precedenti, il che significa che ci vuole tempo per riflettere cambiamenti significativi nei livelli di zucchero nel sangue. L’HbA1c come misura non è indicativa dei livelli di glucosio attuali, ma una media.

Il paziente nello studio ha convissuto con il diabete di tipo 1 per oltre 40 anni. La durata del diabete di questa persona è significativa poiché molti degli sforzi in corso odierni per curare efficacemente il diabete di tipo 1 sono concentrati su coloro che sono stati diagnosticati di recente.

“Nell’anno precedente il trattamento, il paziente ha avuto cinque episodi ipoglicemici gravi, potenzialmente pericolosi per la vita”, ha spiegato il comunicato stampa.

Il paziente non solo ha tollerato bene sia l’infusione che l’immunosoppressione, senza effetti avversi gravi, ma ha anche sperimentato “robusti miglioramenti” in molte aree legate alla salute del diabete.

Prima di VX-880 90 giorni dopo VX-880
Peptide C a digiuno (pmol/L) non rilevabile 280
C-peptide (pmol/L) non rilevabile 560
HbA1c % 8.6 7.2
Dose giornaliera di insulina (unità/giorno) 34 2.9

“Questi risultati del primo paziente trattato con VX-880 non hanno precedenti. Ciò che rende questi risultati davvero notevoli è che sono stati raggiunti con un trattamento a metà della dose target”, ha affermato Bastiano Sanna, Ph.D., Vicepresidente esecutivo e Direttore delle terapie cellulari e genetiche di Vertex.

“Anche se sono ancora presto, questi risultati supportano la continua progressione dei nostri studi clinici sul VX-880, nonché studi futuri che utilizzano le nostre cellule incapsulate delle isole, che hanno il potenziale per essere utilizzate senza la necessità di immunosoppressione”.

Anche la tecnologia di incapsulamento di Vertex è in fase di sperimentazione iniziale e offre il potenziale per proteggere le cellule produttrici di insulina trapiantate senza immunosoppressione.

“Più di dieci anni fa il nostro laboratorio aveva una visione per lo sviluppo di una terapia sostitutiva con cellule insulari per fornire una cura funzionale alle persone che soffrono di T1D”, ha affermato Doug Melton, Ph.D., Professore della Xander University ad Harvard e investigatore dell’Howard Hughes Medical Institute. “Questi risultati promettenti portano una grande speranza che le cellule insulari completamente differenziate derivate da cellule staminali possano fornire una terapia che cambia la vita per le persone che soffrono dell’inesorabile fardello del diabete di tipo 1”.

Con più siti attivi negli Stati Uniti – e presto in Canada – Vertex continuerà questa fase della sperimentazione con la speranza di un successo continuo.

 

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