Ricerca

Un diabetico tipo 1 ai vertici di Vertex: la storia di uno di noi verso la cura

Gary Meininger MD

Un uomo dedicato ad aiutare le persone con diabete di tipo 1: il dottor Gary Meininger sulla sua vita e carriera con il diabete.

Sostienici con un acquisto o donazione

Gary Meininger, MD, è entrato in Vertex nel 2019 come Senior Vice President, Global Medicines Development e Medical Affairs ed è Head of Clinical Development for Vertex Cell and Genetic Therapies (VCGT). In questo ruolo, il Dr. Meininger supervisiona tutti gli aspetti dello sviluppo clinico per le aree della malattia VCGT, tra cui anemia falciforme, beta talassemia, diabete di tipo 1 e distrofia muscolare di Duchenne.  Abbiamo  recentemente intervistato il Dr. Meininger sulla sua connessione personale con il diabete di tipo 1, il suo ruolo in Vertex e l’importante lavoro svolto nella ricerca sugli studi clinici.

Grazie per aver parlato con noi Dr. Meininger! So che vivi con il diabete di tipo 1. Mi parli della tua diagnosi?

Gary Meininger, MD: Mi è stato diagnosticato due mesi prima del mio diciannovesimo compleanno quando ero al college. Ricordo di essermi sentito spaventato e preoccupato per ciò che avrebbe significato per la mia vita/carriera e praticamente parlando, la mia routine quotidiana. Quale sarebbe l’onere della gestione? Avrei bisogno di mangiare in modo completamente diverso? Sono anche un gemello identico e mi chiedevo perché avessi il diabete di tipo 1 e mio fratello no in quel momento (anche se alla fine l’ha fatto quasi tre decenni dopo). Sapendo che non avevo altra scelta che adattarmi alla mia nuova diagnosi di T1D, ho accettato la mia diagnosi e ho deciso di fare del mio meglio per assicurarmi che la mia salute e il controllo del glucosio fossero i migliori che potessi fare.

Quali sono alcuni dei più grandi miglioramenti che hai visto nella cura del diabete dalla tua diagnosi?

Il miglioramento e la riduzione dell’onere nel controllo glicemico fornito dai sistemi ibridi a circuito chiuso. Questi sistemi sono molto buoni, non perfetti e riducono il già pesante fardello della malattia. Il controllo del glucosio con questi sistemi è molto buono di notte e spesso evita l’ipoglicemia notturna. Durante il giorno, anche il controllo del glucosio è buono, ma con l’aggiunta di complessità/sfide della dieta (e dell’insulina in bolo associata), dell’esercizio fisico e della routine quotidiana, il sistema non è buono come durante la notte.

In che modo avere T1D ha influenzato il tuo percorso professionale?

GM: Sono sempre stato interessato alla scienza. Al momento della mia diagnosi come junior al college, avevo già preso la decisione che volevo diventare un medico. Non ero sicuro del tipo esatto di medico (ad es. chirurgo, medicina interna, pischiatria, ecc.). Durante la mia specializzazione in medicina interna, mi sono reso conto che non solo mi piaceva la scienza dell’endocrinologia (in quanto copriva molte diverse malattie e sistemi di organi), ma avevo anche una connessione personale con essa attraverso la mia diagnosi di T1D. Fu allora che decisi di diventare un endocrinologo. Il passo successivo nella mia evoluzione professionale è stato se avrei principalmente praticato l’endocrinologia o sarei diventato un medico-scienziato. Io, ovviamente, ho scelto quest’ultimo, in parte perché mi sono reso conto che se medici e scienziati non lavorassero per capire le malattie e scoprire nuove terapie, oggi non sarei qui.

Quando hai frequentato la facoltà di medicina, immaginavi che un giorno avresti lavorato specificamente nella ricerca sulle cure?

Ad un certo livello, penso di averlo fatto. Sono sempre stato interessato alla possibilità non solo di curare ma anche di prevenire e curare le malattie. Ci sono molti esempi di questo in medicina, in particolare nell’area delle malattie infettive, dove abbiamo la capacità di prevenire le malattie attraverso i vaccini o curare le malattie attraverso antibiotici e antivirali. Mi sono ritrovato a chiedermi perché lo stesso non potesse essere vero per molte altre malattie, incluso il T1D. Esattamente quello che un giorno sarebbe stato il mio contributo alla ricerca era, ovviamente, sconosciuto a me in quel momento, ma il viaggio per me da allora ad oggi è stato sorprendente. Mi sento così fortunato a poter collaborare e contribuire così direttamente a terapie potenzialmente trasformative.

Parlami della tua decisione di unirti a Vertex. Cosa ti ha spinto a lavorare lì?

Tre cose fondamentali mi hanno portato a Vertex. In primo luogo, la cultura vibrante. Tutti erano così premurosi; Mi è piaciuta l’idea di un sano dibattito e di portare al lavoro la tua parte migliore ha davvero risuonato con me. In secondo luogo, la scienza all’avanguardia. È davvero sorprendente vedere progressi così entusiasmanti nella nostra potenziale terapia di editing genetico per le emoglobinopatie, nella terapia cellulare per il diabete di tipo 1, un modo razionale di mirare potenzialmente al dolore e altri nuovi interventi studiati in diverse altre aree della malattia. Terzo, ho accolto con favore l’enorme opportunità di lavorare con così tante persone di talento che avevano già innovato con successo in serie nella fibrosi cistica e stavano lavorando per espandere questo successo in nuove aree della malattia.

Parlami del lavoro che Vertex sta facendo nel diabete di tipo 1

Il diabete di tipo 1 è una malattia in cui la biologia causale sottostante è ben compresa. Le cellule beta delle isole pancreatiche vengono distrutte da un attacco autoimmune. Il nostro approccio investigativo, mirato alla causa sottostante del T1D, consiste nell’utilizzare la nostra terapia cellulare insulare completamente differenziata con l’obiettivo di sostituire le cellule produttrici di insulina che vengono distrutte nelle persone con T1D. Siamo entrati nella clinica all’inizio di quest’anno con l’obiettivo di consegnare le cellule che producono insulina attraverso un approccio di trapianto che richiederà l’immunosoppressione simile a un trapianto di isole cadavere o un trapianto di organi. Un secondo approccio che speriamo di trasferire nella clinica nel prossimo futuro, si concentra sulla protezione delle cellule trapiantate dal sistema immunitario, eliminando così potenzialmente la necessità di immunosoppressione.

A marzo, la FDA ha concesso la tua terapia sperimentale per la designazione rapida per T1D .   Qual è il significato della designazione rapida?

La designazione rapida viene concessa dalla FDA “per facilitare lo sviluppo e accelerare la revisione dei farmaci per trattare condizioni gravi e soddisfare un’esigenza medica non soddisfatta”. In pratica, consente interazioni più frequenti con la FDA per raggiungere questi obiettivi e la designazione stessa indica il potenziale di una nuova terapia per affrontare un’esigenza medica non soddisfatta.

So che hai un fratello gemello identico e una figlia con T1D. Com’è avere altri membri della tua famiglia con T1D?

Alla mia figlia maggiore è stato diagnosticato poco prima del suo quinto compleanno (ora ha 16 anni) e a mio fratello gemello, che ho menzionato prima, è stato diagnosticato più recentemente il T1D molti anni dopo di me (che è coerente con i dati degli studi sul T1D in identici Gemelli). Il T1D non finisce mai, è 24 ore su 24, 7 giorni su 7, ma penso che sia sottovalutato il lavoro e il carico emotivo che il T1D ha sui membri della famiglia delle persone con T1D, in particolare i genitori, che vogliono tutti il ??meglio per i loro figli, fratelli, genitori o nonni. Per quanto il mio diabete di tipo 1 mi sia servito da motivatore per migliorare la vita dei pazienti, penso che il diabete di tipo 1 di mia figlia, così come quello di mio fratello gemello, elevi quella motivazione a un livello completamente nuovo.

In che modo avere il T1D in famiglia influenza la tua opinione sulla ricerca della sperimentazione clinica, se non del tutto?

Quando mi è stato diagnosticato il T1D, avevo già preso la decisione che volevo diventare un medico. Nel corso degli anni, la convivenza con il diabete di tipo 1 mi ha decisamente formato come individuo, poiché ho riconosciuto l’importanza non solo di praticare la medicina clinica, ma anche di far progredire la ricerca medica. Per me era molto chiaro che se le persone non si fossero impegnate per comprendere le malattie e indagare su nuovi prodotti e terapie, oggi non sarei qui. La mia diagnosi di T1D mi ha anche permesso di entrare in empatia con i pazienti in un modo che non credo avrei sperimentato altrimenti. E quando a mia figlia è stato diagnosticato il T1D e anche il fatto che io fossi un gemello identico, tutta la nostra famiglia è entrata in uno studio clinico per aiutare i ricercatori a comprendere meglio la genetica e l’immunologia del T1D. La linea di fondo è che per far progredire la medicina,

C’è qualcos’altro che vorresti che i nostri lettori sapessero?

Vertex è molto entusiasta di portare terapie potenzialmente trasformative alla comunità del diabete di tipo 1 e non vediamo l’ora di lavorare con l’intera comunità T1D, i pazienti, gli operatori sanitari e gli investigatori dello studio verso questo obiettivo.


Nota dell’editore: Vertex ha recentemente annunciato che il primo paziente a cui è stato somministrato VX-880, una potenziale terapia derivata da cellule staminali per il trattamento del diabete di tipo 1, ha registrato una diminuzione del 91% delle dosi giornaliere di insulina. 

Sostienici con un acquisto o donazione
Sostienici con un acquisto o donazione

Categorie:Ricerca

Con tag:,