Terapie

I progressi negli xenotrapianti aprono le porte a una nuova fornitura di organi estremamente necessari

Il Dr. Robert Montgomery, H. Leon Pachter, MD, Professore e presidente del Dipartimento di Chirurgia della NYU Langone e direttore del suo Transplant Institute, esegue il primo xenotrapianto di un rene non umano geneticamente modificato a un essere umano presso la NYU Langone Health.
CREDITO: Joe Carrotta per la NYU Langone Health

Il primo trapianto sperimentale di un rene non umano geneticamente modificato in un corpo umano è stato recentemente completato presso la NYU Langone Health, segnando un importante passo avanti nell’utilizzo potenziale di una fornitura alternativa di organi per le persone che affrontano la vita -malattia minacciosa.

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Conosciuto come xenotrapianto, l’intervento è stato eseguito sabato 25 settembre 2021 presso il campus della NYU Langone a Manhattan. Robert Montgomery, MD, DPhil , H. Leon Pachter, MD, professore e presidente del Dipartimento di Chirurgia della NYU Langone e direttore del suo Istituto di trapianti , ha guidato un’équipe chirurgica durante l’operazione di due ore. Il rene è stato ottenuto da un maiale geneticamente modificato a centinaia di chilometri di distanza e trapiantato in un donatore deceduto che è stato mantenuto su un ventilatore, con il consenso della famiglia, per 54 ore mentre si studiava la funzione e l’accettazione del nuovo rene.

Il gene che codifica per il glicano noto come alfa-gal, responsabile di un rapido rigetto degli organi suini mediato da anticorpi da parte dell’uomo, è stato “eliminato” nel maiale donatore. Inoltre, la ghiandola del timo del maiale, che è responsabile dell’“educazione” del sistema immunitario, è stata trapiantata con il rene per evitare nuove risposte immunitarie al rene di maiale.

L’intervento faceva parte di uno studio più ampio approvato da un comitato di supervisione etica della ricerca appositamente designato presso la NYU Langone. È l’ultimo passo di un protocollo di ricerca che richiede l’esecuzione di procedure aggiuntive e simili. La donazione dell’intero corpo dopo la morte ai fini di studi innovativi rappresenta un nuovo percorso che consente di realizzare l’altruismo di un individuo dopo la dichiarazione di morte cerebrale in circostanze in cui i suoi organi o tessuti non sono adatti al trapianto.

Il rene è stato attaccato ai vasi sanguigni nella parte superiore della gamba, all’esterno dell’addome, e coperto con uno scudo protettivo per l’osservazione e il campionamento del tessuto renale durante il periodo di studio di 54 ore. La produzione di urina e i livelli di creatinina, indicatori chiave di un rene correttamente funzionante, erano normali ed equivalenti a quelli osservati da un trapianto di rene umano. Durante tutta la procedura e il successivo periodo di osservazione non sono stati rilevati segni di rigetto. I risultati dello studio saranno presentati per la revisione paritaria e la successiva pubblicazione.

Critica carenza di organi trapiantabili

Il numero di organi utilizzabili e donati disponibili per il trapianto non è cresciuto a sufficienza nell’ultimo mezzo secolo, mentre il fabbisogno di organi è aumentato vertiginosamente. Secondo i dati compilati dall’Organ Procurement and Transplantation Network del Dipartimento della Salute e dei Servizi Umani degli Stati Uniti, ci sono più di 90.000 persone in attesa di un trapianto di rene salvavita negli Stati Uniti e più di 32.000 persone sono state aggiunte all’attesa renale nazionale elenco dall’anno in corso.

“Questo è un momento di trasformazione nel trapianto di organi”, afferma Montgomery. “Le comunità mediche e scientifiche hanno lavorato per lo xenotrapianto per sostenere la vita umana per più di 50 anni. Ci sono stati molti ostacoli lungo il percorso, ma la nostra procedura più recente sposta in modo significativo questi sforzi in avanti. Questa ricerca fornisce nuove speranze per una fornitura illimitata di organi, un potenziale punto di svolta per il campo dei trapianti e per coloro che ora muoiono per mancanza di un organo”.

Il rene utilizzato in questa procedura è stato prelevato da un maiale in cui è stata rimossa la biomolecola alfa-gal, principalmente responsabile del rigetto iperacuto degli xenotrapianti da maiale a uomo. Conosciuto come maiale GalSafe TM , l’animale è stato progettato da Revivicor, Inc., una consociata di United Therapeutics Corporation. Nel dicembre 2020, la Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato l’uso del maiale GalSafe come potenziale fonte di terapie per l’uomo.

Un gentile donatore

Mentre la ricerca e le pratiche chirurgiche per lo xenotrapianto sono in sviluppo da anni presso il Transplant Institute della NYU Langone, l’effettiva applicazione non potrebbe progredire senza un donatore umano. Dopo mesi di attesa per il donatore appropriato, l’opportunità di andare avanti è arrivata nel pomeriggio di venerdì 24 settembre, mettendo in moto la procedura storica.

“Era desiderio della famiglia che il defunto fosse un donatore di organi, ma a causa di fattori attenuanti gli organi del defunto non erano adatti per la donazione”, afferma Montgomery, che è lui stesso il destinatario di un cuore donato . “Invece, la famiglia ha gentilmente approvato la donazione del corpo della persona amata per questa procedura. Quella straordinaria generosità ha spianato la strada a questo importante passo avanti nella creazione di una fornitura sostenibile di organi salvavita e, si spera, a porre fine all’attuale paradigma secondo cui qualcuno deve morire affinché qualcuno possa vivere”.

LiveOnNY, l’organizzazione senza scopo di lucro che facilita la donazione di organi e tessuti nell’area metropolitana di New York, è stata un partner fondamentale nello sforzo di ottenere il consenso dalla famiglia del donatore e il pronto recupero dell’organo suino.

“Apprezzo il dottor Montgomery e l’intero team di trapianti della NYU Langone per questo incredibile risultato scientifico”, afferma Chad Ezzell, direttore clinico di LiveOnNY. “Stiamo entrando in una nuova era per il nostro campo e questo darà nuova speranza a coloro che sono nella nostra lista d’attesa mentre questa importante ricerca va avanti. È importante ricordare che niente di tutto questo sarebbe possibile senza il donatore straordinario e la sua famiglia. Non potremo mai ringraziare abbastanza le nostre famiglie per il coraggio che mostrano nel dire sì alla donazione”.

Il futuro del trapianto di organi

Chirurgo e ricercatore di fama mondiale, Montgomery è stato il pioniere di una tecnica laparoscopica per procurarsi un rene per la donazione di vivi che ora è una pratica comune. Ha anche sviluppato “donazioni di reni accoppiati domino”, ovvero quando due o più donatori e riceventi sono accoppiati in uno scambio di reni. Quest’ultima pietra miliare nello xenotrapianto, sebbene parte di un processo di ricerca più lungo, potrebbe segnare un altro entusiasmante capitolo nel progresso della medicina dei trapianti.

“Il potenziale qui è incredibile”, afferma Montgomery. “Se la scienza e la sperimentazione continuano ad andare avanti positivamente, potremmo essere vicini allo xenotrapianto di rene in un essere umano vivente. E il futuro di questo lavoro non si limita ai reni. Il trapianto di cuori da un maiale geneticamente modificato potrebbe essere il prossimo grande traguardo. Questo è un momento straordinario che dovrebbe essere celebrato, non come la fine della strada, ma come l’inizio. C’è ancora molto lavoro da fare per rendere gli xenotrapianti una realtà quotidiana”.

GALSAFE è un marchio di Revivicor, Inc.

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