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Una cura per il diabete di tipo 1? Non ancora, ma ci stiamo avvicinando

Di recente, i miei pazienti mi hanno chiesto se esiste una nuova cura per le persone con diabete di tipo 1.

Queste domande sono state l’effetto dell’impatto della notizia portata in un articolo in prima pagina sul New York Times . Quindi, è vero? In una parola, no. Ma siamo parte del percorso, che è molto più vicino di quanto lo fossimo 6 mesi fa.

Per come la penso io, per curare il diabete di tipo 1, abbiamo bisogno di due cose: di una pronta fornitura di cellule insulari in modo da poter dare alle persone senza cellule insulari nuove cellule insulari in grado di produrre insulina . Abbiamo bisogno di tolleranza immunitaria a queste cellule insulari, quindi non abbiamo bisogno di dare alle persone l’immunosoppressione .

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Recentemente, due società, ViaCyte e Vertex, sono state in grado di dimostrare che le cellule derivate dalle cellule staminali possono diventare cellule beta funzionali se infuse nell’uomo. Sebbene richieda l’immunosoppressione affinché queste cellule funzionino, ha comunque risolto parte del problema. Ci sta mostrando che possiamo avere una scorta di cellule staminali che si trasformeranno in cellule insulari che possono aiutare a curare il diabete di tipo 1.

Per la piena divulgazione, ho lavorato come consulente non retribuito per ViaCyte e ho ricevuto onorari nella consulenza per Vertex. In quanto tale, discuterò solo di ciò che è di pubblico dominio fornito attraverso comunicati stampa creati dall’azienda.

Parliamo di Vertex . Vertex ha rilasciato i risultati del loro primo paziente a ricevere queste cellule insulari differenziate derivate da cellule staminali. Questo è uno studio clinico di fase 1/2 e il composto si chiama VX880. Questo è stato sviluppato dal dottor Doug Melton ad Harvard. Il primo paziente a ricevere questo trattamento è stato un uomo sulla cinquantina. Ha 40 anni di diabete di tipo 1 con episodi ricorrenti di ipoglicemia grave di livello 3 .

Gli è stata somministrata mezza dose di VX880 più immunosoppressione. Entro 90 giorni, ha risposto. La sua dose di insulina è stata ridotta da 34 a 3 unità e la sua risposta al peptide C , dimostrando che queste cellule beta stavano funzionando, è stata notevolmente migliorata in un test di tolleranza al pasto misto. La sua A1c è scesa dall’8,6% al 7,2% e si è liberato da questi episodi potenzialmente letali di grave ipoglicemia.

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Questo ha funzionato nel primo paziente. Ora, ovviamente, dobbiamo andare avanti e farlo in molti altri pazienti, e questo studio è in corso. Vertex ha pubblicato due articoli sulla terapia con cellule staminali in due diverse riviste, Cell Stem Cell e Cell Reports Medicine .

Il Cell Reports Medicine  vedi la carta, ha riferito di 17 pazienti che sono stati impiantati con dispositivi PEC-Direct di ViaCyte, che sono sacchetti sottocutaneo. Nei sacchetti ci sono cellule pancreatiche derivate da cellule staminali e queste cellule pancreatiche si trasformano in cellule insulari funzionanti. In questi 17 individui, hanno visto lo sviluppo di livelli positivi di peptide C, il che dimostra sostanzialmente che stanno producendo insulina. Hanno visto questo già 6 mesi dopo che questo è stato impiantato in alcuni dei loro pazienti.

Questi dati iniziali suggeriscono che le cellule endodermiche pancreatiche possono essere differenziate in una fonte rinnovabile di cellule delle isole pancreatiche che producono insulina.

Il secondo articolo , che era in Cell Stem Cell , riportava i 15 pazienti che sono stati trattati presso il più grande sito partecipante allo studio, l’Università della Columbia Britannica e la Vancouver Coastal Health in Canada. Hanno mostrato in questi due siti che 6 mesi dopo l’impianto, le cellule erano, di nuovo, maturate in cellule insulari produttrici di insulina. Hanno visto un aumento dei livelli di peptide C dopo che i pazienti hanno mangiato un pasto, e questo era indicativo della produzione di insulina funzionale da queste cellule insulari.

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I pazienti hanno trascorso il 13% in più di tempo nell’intervallo di glucosio target e alcuni sono stati in grado di ridurre la quantità di insulina iniettata. Con queste buste ViaCyte, è ancora necessaria l’immunosoppressione.

Ancora una volta, questo fa parte del modo per curare il diabete di tipo 1. Il prossimo passo è creare cellule beta che non richiedano immunosoppressione per funzionare. Molte aziende stanno lavorando su questo. Per citarne una, CRISPR Therapeutics ha collaborato con ViaCyte per sviluppare una nuova terapia sostitutiva con cellule beta.

CRISPR è una piattaforma di editing genetico, quindi fondamentalmente stanno tentando di creare una terapia derivata da cellule staminali allogeniche geneticamente modificate e immuno-evasive per il trattamento delle persone con diabete di tipo 1. Il primo studio clinico con questo sarà fatto in Canada e dovrebbe iniziare presto.

Abbiamo curato il diabete di tipo 1? No, ma stiamo avanzando in termini di trattamenti per il diabete di tipo 1 e penso che siamo più vicini di quanto non siamo mai stati a rendere molto più facile per le persone convivere con il diabete di tipo 1. Lo sviluppo di questi nuovi approcci terapeutici è incredibilmente eccitante e penso che nei prossimi anni impareremo modi nuovi, nuovi e migliori per aiutare i nostri pazienti con diabete di tipo 1.

Questa è quanto la dottoressa Anne Peters ha riportato per Il Mio Diabete. Grazie.

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