Terapie

Una nuova generazione di farmaci per abbassare il colesterolo

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Secondo l’Organizzazione Mondiale della Sanità, le malattie cardiache, legate a livelli elevati di colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL), sono la principale causa di morte nel mondo. Le statine che abbassano l’LDL non sono state in grado di arginare questa marea. Ora, uno stuolo di nuovi farmaci che prendono di mira una proteina chiamata PCSK9 sono in fase di sviluppo che promettono di fare ciò che le statine non potrebbero, secondo un articolo di approfondimento su Chemical & Engineering News , una testata giornalistica indipendente dell’American Chemical Society.

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Le persone con mutazioni naturali di PCSK9 hanno livelli estremamente bassi di LDL e un’incidenza corrispondentemente bassa di malattie cardiache, scrive il collaboratore freelance Alla Katsnelson. Normalmente, questa proteina regola la degradazione dei recettori LDL sulle cellule, quindi inibendola lascia più recettori disponibili per eliminare le LDL dal sangue e, a differenza delle statine, senza effetti collaterali evidenti. I primi inibitori PCSK9, anticorpi monoclonali chiamati Repatha e Praluent, sono stati approvati dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense nel 2015, ma non sono stati accettati dai pazienti a causa del loro costo elevato e della necessità di autoiniezione ogni 2 settimane . Ora sono in fase di sviluppo inibitori PCSK9 basati su molti tipi di biomolecole, dai piccoli RNA interferenti ai peptidi alle terapie geniche, che potrebbero costare meno, agire più a lungo e, in alcuni casi, essere assunti per via orale.

Alcune di queste terapie stanno ora raggiungendo, o avvicinandosi, al mercato. Il 22 dicembre 2021, la FDA ha approvato Leqvio di Novartis, una piccola terapia con RNA interferente che blocca la traduzione del gene PCSK9. Sebbene il farmaco debba essere iniettato, deve essere somministrato solo due volte all’anno e riduce i livelli di LDL di circa il 52%. MK-0616 di Merck & Co., un peptide attualmente in sperimentazione clinica di fase 1, può essere assunto per via orale e i dati preliminari mostrano che riduce l’LDL del 65%. Ancora più ambizioso è il Verve-101 di Verve Therapeutics, una terapia genica che potrebbe, in linea di principio, abbassare permanentemente l’LDL con una sola dose. Negli studi preclinici, una dose ha ridotto i livelli di LDL nelle scimmie del 60% per almeno 8 mesi. La società prevede di iniziare a testare la terapia negli esseri umani entro la fine dell’anno.

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