Ricerca

Verso la cura: riprogrammare le cellule immunitarie di un paziente per guarire il pancreas e ripristinare la capacità di produrre insulina

Adv

Una ricerca promettente dell’Università di Toledo suggerisce che potrebbe essere possibile curare il diabete di tipo I riprogrammando le cellule immunitarie di un paziente per guarire il pancreas e ripristinare la capacità del corpo di produrre insulina.

Il progetto, guidato dal dottor Juan Jaume, potrebbe rivoluzionare la gestione di una malattia che colpisce circa 1,6 milioni di americani.

“Questo potrebbe cambiare il diabete di tipo I da una condizione permanente che richiede un attento monitoraggio e insulina quotidiana a una curabile, possibilmente anche con una singola infusione di cellule immunitarie”, ha affermato Jaume, endocrinologo, professore di medicina e direttore del Center for Diabetes di UToledo e Ricerca endocrina.

L’approccio di Jaume è incentrato su un processo innovativo noto come terapia immunitaria con cellule CAR T.

Le cellule immunitarie vengono raccolte dal sangue di un paziente e quindi modificate in laboratorio in modo da puntare su un obiettivo specifico. Dopo aver dato il tempo di moltiplicarsi, vengono quindi reintrodotti al paziente tramite un’infusione.

I linfociti CAR T sono già utilizzati con successo nel trattamento di alcuni tumori, tra cui la leucemia e il linfoma. Tuttavia, le cellule T CAR regolatorie di Jaume hanno lo scopo di fermare una risposta immunitaria specifica del bersaglio, non di sovraccaricarla.

A differenza del molto più comune diabete di tipo II, che in genere si sviluppa più tardi nella vita ed è caratterizzato dall’incapacità dell’organismo di utilizzare efficacemente l’insulina, nel diabete di tipo I il pancreas non è in grado di produrre insulina.

“Il diabete di tipo I è una malattia autoimmune. Il sistema immunitario sta attaccando il pancreas e gli impedisce di produrre insulina”, ha detto Jaume. “Stiamo prendendo queste cellule immunitarie regolatorie e fornendo loro un indirizzo GPS alle isole produttrici di insulina del pancreas, dove raffreddano la risposta immunitaria e consentono alle cellule bersaglio che producono insulina di ripopolarsi. Se riusciamo a dirigere una cellula immunitaria regolatoria esattamente verso dove vogliamo e guariamo invece di uccidere, allora potremmo avere una cura per la malattia”.

L’anno scorso, il suo laboratorio ha completato uno studio su piccola scala che ha scoperto che la loro terapia con cellule CAR T regolatorie è stata in grado di invertire completamente la malattia nei topi che Jaume e i suoi collaboratori avevano precedentemente sviluppato per imitare l’intera portata del diabete di tipo I umano.

Mentre erano ancora in fase di revisione da parte di una rivista accademica , le scoperte di Jaume combinate con una domanda di brevetto per la terapia sono state sufficienti per attirare l’attenzione di Leona M. e Harry B. Helmsley Charitable Trust, un’organizzazione filantropica globale che investe molto sul Type One nella fase iniziale Io ricerca sul diabete.

A dicembre, Helmsley ha assegnato a Jaume una sovvenzione per replicare il suo precedente studio di 30 giorni sugli animali come uno studio preclinico di sei mesi non solo per mostrare l’efficacia del trattamento, ma anche per raccogliere ulteriori dati sulla sicurezza. Allo stesso tempo, il gruppo di Jaume studierà in laboratorio l’effetto della terapia sulle impostazioni delle cellule umane.

I ricercatori sperano che i dati aggiuntivi possano avvicinare la terapia alle sperimentazioni umane in fase iniziale.

“Ci vorrà del tempo, ovviamente, ma sono davvero fiducioso che siamo sulla strada giusta”, ha detto Jaume. “Entro 20 giorni, i nostri topi hanno ricominciato a produrre insulina. Non sappiamo quale sarà la risposta negli esseri umani, ma questo è l’obiettivo: vogliamo rendere questa terapia disponibile per gli esseri umani”.

Adv
%d blogger hanno fatto clic su Mi Piace per questo: