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La terapia con cellule staminali per il diabete di tipo 1 ha ridotto del 91% il fabbisogno di insulina dei pazienti

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Il primo paziente a cui è stato somministrato VX-880, una potenziale terapia derivata dalle cellule staminali per il trattamento del diabete di tipo 1, ha registrato una diminuzione del 91% delle dosi giornaliere di insulina, secondo un recente comunicato stampa .

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Nella fase 1/2 della sua sperimentazione clinica, Vertex Pharmaceuticals Incorporated ha condiviso i risultati sbalorditivi dopo soli 90 giorni del suo studio sperimentale in corso, con il fabbisogno di insulina del paziente ridotto da 34 unità giornaliere a 3 unità giornaliere.

VX-880 è prodotto utilizzando la tecnologia proprietaria di Vertex Pharmaceuticals, un’azienda biotecnologica globale che dispone di più farmaci approvati dalla FDA per la fibrosi cistica. Con l’obiettivo di un trattamento rivoluzionario per le persone con diabete di tipo 1, VX-880 è un approccio di terapia con cellule staminali che mira a ripristinare la produzione di insulina e livelli stabili di zucchero nel sangue.

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Cos’è il diabete di tipo 1?

Per capire come funziona il VX-880, dobbiamo prima capire i meccanismi del diabete di tipo 1. Nelle persone con T1D, il sistema immunitario attacca e distrugge le cellule beta produttrici di insulina nel pancreas.

Senza queste cellule sane, il pancreas non può produrre quantità normali di insulina. L’insulina è l’ormone che converte il cibo in carburante. Senza insulina, il corpo non può utilizzare lo zucchero dal flusso sanguigno come carburante, facendo salire i livelli di zucchero nel sangue a livelli pericolosi per la vita.

Senza insulina, il corpo umano non può sopravvivere. Le persone con diabete di tipo 1 devono assumere quotidianamente l’insulina prodotta tramite iniezioni, pompa o inalazione nel tentativo di mantenere livelli di zucchero nel sangue sicuri.

Sebbene esistano una varietà di metodi per somministrare insulina e monitorare i livelli di zucchero nel sangue oggi disponibili, non impediscono a coloro che vivono con la malattia di subire un immenso stress quotidiano, fluttuazioni di zucchero nel sangue pericolose per la vita, aumento dei costi sanitari e un impatto generale sul loro qualità della vita.

Come funziona il VX-880?

VX-880 agisce essenzialmente sostituendo le cellule produttrici di insulina danneggiate in una persona con diabete di tipo 1 con cellule beta trapiantate sane. Poiché si tratta di cellule “allogeniche”, il che significa che provengono dall’esterno del corpo del paziente, il paziente deve anche sottoporsi a una terapia di immunosoppressione per proteggere queste cellule trapiantate dal sistema immunitario del proprio corpo.

VX-880 viene erogato mediante un’infusione nella vena porta epatica del paziente, che si trova vicino al pancreas. Il paziente in questo studio in corso ha ricevuto una singola infusione di VX-880, ma solo metà della dose di cui Vertex prevede che un paziente potrebbe aver bisogno, in combinazione con una terapia immunosoppressiva in corso per proteggere le cellule trapiantate.

Fornendo al corpo queste cellule beta delle isole allogeniche e l’immunosoppressione, le cellule trapiantate sono in grado di produrre con successo insulina e gestire livelli di zucchero nel sangue sicuri e normali.

“Come chirurgo che ha lavorato nel campo del trapianto di cellule insulari per decenni, questo approccio, che ovvia alla necessità di un donatore di organi, potrebbe essere un punto di svolta”, ha affermato James Markmann, MD, Ph.D., Professor of Surgery e Capo della Divisione di Chirurgia dei Trapianti al Massachusetts General Hospital.

I risultati del VX-880 finora…

Nota dell’autore 19/10:  Un HbA1c del 7,2% potrebbe sembrare elevato poiché questi risultati implicano che il paziente necessitasse solo di 3 unità di insulina per mantenere i livelli di zucchero nel sangue “normalizzati” dopo 90 giorni di trattamento. L’HbA1c misura la quantità di glucosio attaccata ai globuli rossi negli ultimi 90 giorni, il che significa che ci vuole tempo per riflettere cambiamenti significativi nei livelli di zucchero nel sangue. L’HbA1c come misura non è indicativa dei livelli di glucosio attuali, ma è una media.

Il paziente nello studio ha convissuto con il diabete di tipo 1 per oltre 40 anni. La durata del diabete di questa persona è significativa poiché molti degli sforzi in corso per curare efficacemente il diabete di tipo 1 si concentrano su coloro a cui è stata appena diagnosticata.

“Nell’anno prima del trattamento, il paziente ha avuto cinque episodi ipoglicemici gravi, potenzialmente pericolosi per la vita”, ha spiegato il comunicato stampa.

Il paziente non solo ha tollerato bene sia l’infusione che l’immunosoppressione, senza gravi effetti avversi, ma ha anche sperimentato “grandi miglioramenti” in molte aree legate alla salute del diabete.

Prima di VX-880 90 giorni dopo VX-880
Peptide C a digiuno (pmol/L) Non rilevabile 280
Peptide C (pmol/L) Non rilevabile 560
% di HbA1c 8.6 7.2
Dose giornaliera di insulina (unità/giorno) 34 2.9

“Questi risultati del primo paziente trattato con VX-880 non hanno precedenti. Ciò che rende questi risultati davvero notevoli è che sono stati raggiunti con un trattamento a metà della dose target”, ha affermato Bastiano Sanna, Ph.D., vicepresidente esecutivo e capo delle terapie cellulari e genetiche di Vertex.

“Anche se ancora presto, questi risultati supportano la continua progressione dei nostri studi clinici sul VX-880, così come gli studi futuri che utilizzano le nostre cellule insulari incapsulate, che hanno il potenziale per essere utilizzate senza la necessità di immunosoppressione”.

Come è iniziata questa ricerca

Questo approccio con le cellule staminali al trapianto di cellule produttrici di insulina è iniziato nel 2000, quando la JDRF ha concesso una borsa di studio a Douglas Melton, Ph.D., professore della Xander University ad Harvard e ricercatore dell’Howard Hughes Medical Institute.

Entro il 2014, Melton aveva prodotto con successo cellule beta che producono insulina da cellule staminali.

Melton ha quindi fondato Semma Therapeutics per sviluppare ulteriormente potenziali terapie curative per il T1D. La JDRF ha contribuito in modo significativo al lavoro di Melton con un investimento catalitico nel 2017. I progressi di Melton hanno attirato l’attenzione di Vertex Pharmaceuticals Incorporated, che ha acquisito Semma Therapeutics per 1 miliardo di dollari nel 2019.

Con il continuo supporto della JDRF, la FDA ha assegnato al VX-880 una designazione accelerata.

Guardando avanti…

Anche la tecnologia di incapsulamento di Vertex è in fase iniziale di sperimentazione e offre il potenziale per proteggere le cellule produttrici di insulina trapiantate senza immunosoppressione, il che renderebbe questa terapia più utile per la popolazione generale delle persone con T1D.

“Più di un decennio fa il nostro laboratorio aveva una visione per lo sviluppo di una terapia sostitutiva delle cellule insulari per fornire una cura funzionale alle persone che soffrono di T1D”, ha affermato Doug Melton, Ph.D. “Questi risultati promettenti portano grande speranza che le cellule insulari completamente differenziate derivate da cellule staminali possano fornire una terapia che cambia la vita per le persone che soffrono dell’inesorabile carico per tutta la vita del T1D”.

Con più siti attivi negli Stati Uniti – e presto in Canada – Vertex continuerà questa fase del processo con la speranza di un successo continuo.

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