Centenario insulina 1921/2021

La cura del diabete: un secolo dopo il “messaggio di speranza” di Banting e Best, la scienza è in realtà vicina

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Genetic Research Scientists Work with Medical Equipment in a High Tech Research Laboratory. Female Scientist is using a Micro Pipette While Working with Colleagues.

Lisa Hepner ricorda ancora lo shock della diagnosi di diabete di tipo 1 quando era una studentessa di 21 anni. Pensava di essere solo stanca per le troppe feste.

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Ma il suo pancreas aveva smesso di produrre l’insulina necessaria per abbattere lo zucchero, hanno detto i medici. Potrebbe accorciare la sua vita e causare una serie di complicazioni : cecità, ictus, malattie renali e persino amputazioni.

A Toronto aveva imparato a controllare la sua glicemia e a iniettarsi insulina per rimanere in vita, lasciando l’ospedale con ottimismo.

“Hanno detto che una cura era lontana cinque anni”. Questo è stato 30 anni fa.

Lisa ed io eravamo coinquiline di vent’anni che si godevano Toronto negli anni successivi alla sua diagnosi. Non pensavamo che una condizione che colpisce più di 300.000 canadesi potesse rallentarla, ma l’ha quasi uccisa.

Ci sono stati attacchi di ipoglicemia, che l’hanno lasciata confusa e tremante per la troppa insulina. C’è stata una degenza in terapia intensiva per chetoacidosi diabetica da troppo poca insulina.

Tuttavia, Lisa è rimasta fiduciosa e ha iniziato a girare un documentario sulla ricerca di una cura per il diabete. Sta ancora aspettando. E ora, un secolo dopo, lo è anche il mondo.

La speranza di una cura era una notizia in prima pagina 100 anni fa questa settimana, quando il quotidiano The Star di Toronto aveva riferito che due scienziati della U of T, Frederick Banting e Charles Best, avevano annunciato la scoperta dell’insulina. La storia correva sotto il titolo di uno striscione: “Medici di Toronto sulla strada della cura del diabete: chi soffre di diabete ha dato un messaggio di speranza”.

Ma, come notarono gli stessi Banting e Best nel 1922, le iniezioni di insulina non sono una cura per il diabete, ma solo un trattamento per prolungare la vita.

Nei 30 anni trascorsi dalla diagnosi di Lisa, il diabete ha lentamente ma furtivamente eroso i suoi organi. Le montagne russe tossiche di zucchero nel sangue alto e basso le hanno lasciato con problemi alla vista e danni ai nervi di mani e piedi.

Ha subito sei interventi chirurgici alle mani e alle dita per preservare il flusso sanguigno e la mobilità e ha dovuto interrompere una gravidanza sapendo che gli alti livelli di zucchero nel sangue mettevano a rischio il suo feto di nove settimane. La nascita di suo figlio di sette anni, Jack, è stata possibile solo con l’aiuto di un surrogato.

“Ora lavoro sodo per mantenere i miei livelli di zucchero nel sangue in un intervallo normale. Ma continuo a preoccuparmi di non essere lì per Jack”.

Ma Lisa non spera più invano che un giorno il diabete possa essere curato.

Diversi studi biomedici “molto, molto promettenti” suggeriscono che una cura completa per il diabete è in vista, afferma Sarah Linklater, chief science officer presso la Juvenile Diabetes Research Foundation Canada. In questi studi, la funzione del pancreas di un paziente viene replicata impiantando cellule funzionali che producono insulina nel corpo di persone con diabete di tipo 1.

Il Canada continua a svolgere un ruolo fondamentale e ha radici profonde in questa ricerca. Le cellule staminali, fondamentali per i trattamenti rigenerativi per il diabete e altre malattie, sono state scoperte nel 1961 al Princess Margaret Hospital di Toronto. Quarant’anni dopo, i ricercatori dell’Università dell’Alberta hanno isolato le isole produttrici di insulina che consentono le cure cellulari testate in tutto il mondo.

Ora, due aziende biotecnologiche del diabete leader a livello mondiale – ViaCyte e Sernova – hanno canadesi in ruoli di leadership e stanno conducendo sperimentazioni cliniche pionieristiche a Vancouver, Edmonton e Toronto.

Per più di 10 anni, Lisa e suo marito, il direttore della fotografia Guy Mossman, hanno filmato la ricerca presso ViaCyte, una start-up biotecnologica a San Diego, in California, per il loro film documentario “The Human Trial”. L’azienda stava lavorando da anni su una cura per il diabete di tipo 1. La sua idea era rivoluzionaria: programmare le cellule staminali per produrre insulina, assemblare cellule produttrici di insulina in sacche permeabili ad alta tecnologia e impiantare le sacche negli esseri umani. Le cellule poi maturerebbero e rilascerebbero insulina per regolare i livelli di glucosio.

Il direttore scientifico di ViaCyte, Timothy Kieffer, un professore di ingegneria biomedica in congedo dall’Università della British Columbia, riferisce che recenti studi su 15 pazienti di Vancouver mostrano che le cellule trapiantate possono secernere insulina come farebbe un pancreas naturale.

Ora, ViaCyte ha progettato cellule geneticamente modificate per produrre insulina senza innescare la risposta di rigetto immunitario del corpo.

“Questa è una prima mondiale”, ha detto Kieffer. “Sono convinto che amo, lenza e piombino, che funzionerà.”

Sernova, con sede a Londra, Ontario, ha pazienti in una prova del suo dispositivo a sacca cellulare, che crea un ambiente simile a un organo per “funzionare come un mini pancreas”, afferma Philip Toleikis, presidente e amministratore delegato dell’azienda. Sernova afferma che i primi due pazienti nello studio, sorprendentemente, non hanno più bisogno di insulina.

Ma rimangono molte domande, secondo Linklater. Qual è la fonte ideale per le cellule produttrici di insulina? Come si può evitare al meglio l’immunosoppressione naturale del corpo? Quanto dureranno le terapie cellulari?

Per salvare più vite, l’esperta di politiche pubbliche Esther Krofah di FasterCures, un think tank di Washington, DC, afferma che la scienza deve accelerare la ricerca sul diabete nello stesso modo in cui Pfizer-BioNTech e Moderna hanno sviluppato i loro pionieristici vaccini mRNA COVID-19.

La distribuzione dei vaccini contro il COVID-19 così rapidamente è stato il “parallelo medico di un uomo che sbarca sulla luna”, affermano gli esperti . Negli Stati Uniti, l’ operazione Warp Speed ??ha coinvolto sperimentazioni cliniche simultanee anziché in sequenza, producendo il vaccino allo stesso tempo e autorizzando il vaccino in “uso di emergenza”, ha affermato Krofah.

“Questo è un momento estremamente ottimista per la ricerca biomedica”, ha aggiunto. “Ma dobbiamo mantenere attivi i paradigmi e le piattaforme di ricerca sulla pandemia”.

I ricercatori sul diabete possono abbreviare la ricerca di una cura formalizzando la collaborazione, accelerando la raccolta e l’uso di dati del mondo reale, comunicando più regolarmente con le autorità di regolamentazione e provando nuovi modi di condurre studi clinici, ha affermato Krofah.

Il Canada ha bisogno di supportare “hub” di team di ricerca e attirare le menti migliori e più brillanti verso le carriere nella ricerca sul diabete, afferma la dott.ssa Seema Nagpal, vicepresidente della scienza e della politica per Diabetes Canada.

Anche i ricercatori hanno bisogno di soldi.

Toleikis ha affermato che il finanziamento del Consiglio nazionale delle ricerche è stato determinante per consentire a Sernova di avviare studi clinici, così come le sovvenzioni della Juvenile Diabetes Research Foundation. “Hanno creduto in noi prima che credessero i nostri investitori”.

Il denaro è anche la chiave per accelerare per ViaCyte, ha affermato il chief medical officer Howard Foyt, perché consente ai ricercatori di correre più rischi e testare una varietà di approcci più spesso.

Lisa solleva il maglione per mostrarmi il suo nuovo microinfusore per insulina e controlla la glicemia sull’app del telefono. La sua ricerca personale per una cura, “The Human Trial”, uscirà nei cinema di persona e virtualmente a giugno.

Spera che motiverà il pubblico a diventare affamato di scoperte come lei.

“So che il diabete sarà curato. Siamo così vicini”.


Katharine Lake Berz è consulente di gestione e scrittrice a Vancouver Island e Toronto, e membro della Fellowship of Global Journalism presso l’Università di Toronto.

Articolo pubblicato sul quotidiano The Toronto Star e tradotto da Hellen Parson che ringrazio,