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Studi di prevenzione del diabete di tipo 1: visto dell’EMA all’impiego degli autoanticorpi delle isole pancreatiche come biomarcatore

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Il Consorzio T1D sta lavorando per qualificare gli anticorpi dell’autoimmunità delle isole come biomarcatori prognostici da utilizzare nello sviluppo di terapie per il trattamento e, in definitiva, la prevenzione del diabete di tipo 1.
CREDITO: Per gentile concessione di C-Path

Il Consorzio diabete di tipo 1 (T1DC) del Critical Path Institute (C-Path) ha annunciato oggi che l’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha emesso un parere positivo per la qualificazione degli autoanticorpi delle isole pancreatiche come biomarcatori di arricchimento per gli studi di prevenzione del diabete di tipo 1 (T1D). Lo scopo di questa qualificazione basata su modello è quello di rendere disponibili al pubblico strumenti per assistere nell’identificazione e nella selezione dei pazienti con una probabilità di progredire verso una diagnosi clinica di T1D, in studi di durata ragionevole.

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Questa approvazione normativa fornirà agli sponsor la sicurezza di utilizzare gli autoanticorpi delle isole nell’ottimizzazione degli studi clinici che valutano nuove terapie incentrate sul ritardo e/o sulla prevenzione del T1D. I modelli utilizzati per generare l’evidenza alla base di questo parere di qualificazione dell’EMA utilizzano lo stato degli autoanticorpi delle isole con altre caratteristiche del paziente per identificare il rischio del paziente di progredire verso una diagnosi di T1D. La positività per due o più autoanticorpi, insieme ad altre caratteristiche del paziente, sarà utilizzata per l’arricchimento degli studi clinici incentrati sul ritardo o sulla prevenzione della diagnosi clinica di T1D.

Nella loro opinione di qualificazione, l’EMA ha ribadito il bisogno insoddisfatto di sviluppo di farmaci che il T1DC ha preso di mira con questo lavoro, affermando: “Esiste chiaramente un bisogno insoddisfatto di biomarcatori per aiutare lo sviluppo nella prevenzione del T1DM, un campo con una lunga storia di sperimentazioni fallite”. La dichiarazione dell’opinione di qualificazione dell’EMA dice: “Positività per almeno 2 delle seguenti isole AA; IAA, GAD65, IA-2 e ZnT8 sono qualificati per l’uso come biomarcatori di arricchimento, in combinazione con parametri clinici (sesso, età basale, misurazioni della glicemia dai punti temporali di 120 minuti del test di tolleranza al glucosio orale (OGTT) ed emoglobina A1c (HbA1c)) negli studi di prevenzione del T1D rivolti a individui a rischio di sviluppare il T1D”.

L’incidenza del T1D è in aumento in tutto il mondo, in particolare nei bambini. In Europa, i tassi di incidenza sono compresi tra lo 0,2 e lo 0,5%, con un forte aumento del numero di bambini e giovani diagnosticati in alcuni paesi europei. La capacità di identificare gli individui a rischio di progredire verso una diagnosi clinica di T1D è una preziosa opportunità per arricchire gli studi clinici che testano gli interventi che possono potenzialmente ritardare e, in definitiva, prevenire il T1D.

“Questa qualifica dell’EMA non sarebbe stata possibile senza l’instancabile dedizione e collaborazione della comunità di ricerca T1D”, ha affermato Marjana Marinac, Pharm.D., JDRF Senior Director of Regulatory Affairs e co-direttore di T1DC. “JDRF plaude alla decisione dell’EMA di supportare e accelerare una maggiore innovazione nelle terapie per ritardare e prevenire il T1D”.

“Questa approvazione dell’EMA è il risultato di molti anni di ampio lavoro e di una straordinaria collaborazione tra ricercatori clinici, gruppi di difesa dei pazienti, organizzazioni senza scopo di lucro e membri dell’industria biofarmaceutica facilitata da T1DC presso C-Path”, ha affermato Klaus Romero, MD, MS , FCP, Direttore scientifico di C-Path. “Questo successo è stato possibile solo attraverso la condivisione collaborativa dei dati a livello di paziente tra le parti interessate e siamo grati ai nostri numerosi collaboratori per il loro continuo supporto. Attendiamo con impazienza l’impatto che questo strumento avrà nello sviluppo di nuove terapie per il trattamento delle prime fasi del T1D con l’obiettivo di ritardare o prevenire l’insorgenza clinica di questa malattia”.

Il parere di qualificazione può essere trovato sul sito web dell’EMA  qui , o sul sito web del Consorzio T1D  qui .

Il consorzio sta anche lavorando alla prossima pietra miliare normativa: l’approvazione di questi autoanticorpi per le isole da parte della Food and Drug Administration statunitense. Il consorzio T1D di C-Path otterrà l’approvazione normativa degli autoanticorpi delle isole attualmente utilizzati nella pratica clinica per diagnosticare il T1D impiegando le risorse di tutti i suoi membri e impegnandosi con le agenzie di regolamentazione in ogni fase del processo con finanziamenti e input da  The Leona M. e Harry B. Helmsley Charitable Trust ,  Janssen Research & Development, LLC,  JDRF International ,  Novo Nordisk A/S  e  Provention Bio .


Informazioni su C-Path

Critical Path Institute (C-Path) è un’organizzazione indipendente senza scopo di lucro fondata nel 2005 come partnership pubblica e privata. La missione di C-Path è catalizzare lo sviluppo di nuovi approcci che promuovono l’innovazione medica e la scienza normativa, accelerando il percorso verso un mondo più sano. Leader internazionale nella creazione di collaborazioni, C-Path ha creato numerosi consorzi globali che attualmente includono più di 1.600 scienziati di agenzie governative e di regolamentazione, università, organizzazioni di pazienti, fondazioni di malattie e centinaia di aziende farmaceutiche e biotecnologiche. C-Path US ha sede a Tucson, Arizona, C-Path in Europe ha sede ad Amsterdam, Paesi Bassi e  C-Path Ltd. opera da Dublino, in Irlanda, con personale aggiuntivo in molte altre località. Per ulteriori informazioni, visitare  c-path.org .

Negli Stati Uniti, il Critical Path Institute è supportato dalla Food and Drug Administration ( FDA ) del Department of Health and Human Services ( HHS ) ed è finanziato per il 54,2% dalla FDA/HHS, per un totale di $ 13.239.950 e per il 45,8% da non- fonte/i del governo, per un totale di $ 11.196.634. I contenuti sono quelli degli autori e non rappresentano necessariamente le opinioni ufficiali, né un’approvazione da parte di FDA/HHS o del governo degli Stati Uniti.

Il consorzio per il diabete di tipo 1 (T1DC) di C-Path   è una partnership pubblico-privata avviata a marzo 2017. Attualmente l’adesione è composta dai seguenti membri dell’industria e della fondazione: Leona M. e Harry B. Helmsley Charitable Trust; Janssen ricerca e sviluppo, LLC; JDRF Internazionale; Novo Nordisk; e Bio di Provenienza. Altri membri del consorzio, partecipanti e consulenti includono individui delle seguenti organizzazioni: Benaroya Research Institute at Virginia Mason; Università di Lund, Svezia; Helmholtz Zentrum Monaco di Baviera; Università di Bristol; Università del Colorado Denver; Università della Florida; Università di Helsinki; Università di Lovanio; Università di Monaco di Baviera; Università di Oulu; Università di Tampere; Università di Turku; Istituto per i percorsi critici; FDA e NIH.

Il Leona M. e Harry B. Helmsley Charitable Trust  aspira a migliorare la vita sostenendo sforzi eccezionali negli Stati Uniti e in tutto il mondo nel campo della salute e selezionare iniziative locali. Dall’inizio della concessione di sovvenzioni attive nel 2008, Helmsley ha impegnato più di 3 miliardi di dollari per un’ampia gamma di scopi di beneficenza. Il programma Helmsley per il diabete di tipo 1 è una delle più grandi fondazioni private di T1D nella nazione incentrata sulla comprensione della malattia, sullo sviluppo di trattamenti migliori e sul miglioramento dell’assistenza e dell’accesso negli Stati Uniti e nei paesi a basso e medio reddito. Per ulteriori informazioni su Helmsley e sui suoi programmi, visitare  helmsleytrust.org

Informazioni sulle società farmaceutiche Janssen di Johnson & Johnson. 

In Janssen, stiamo creando un futuro in cui le malattie appartengono al passato. Siamo le aziende farmaceutiche di Johnson & Johnson, che lavoriamo instancabilmente per rendere quel futuro una realtà per i pazienti di tutto il mondo, combattendo la malattia con la scienza, migliorando l’accesso con l’ingegno e guarendo la disperazione con il cuore. Ci concentriamo sulle aree della medicina in cui possiamo fare la differenza più grande: cardiovascolare e metabolismo, immunologia, malattie infettive e vaccini, neuroscienze, oncologia e ipertensione polmonare.

Ulteriori informazioni su  www.janssen.com . Seguici su  www.twitter.com/JanssenGlobal . Janssen Research & Development, LLC è una delle società farmaceutiche Janssen di Johnson & Johnson.

JDRF La missione di ‘s è accelerare le scoperte che cambiano la vita per curare, prevenire e trattare il T1D e le sue complicanze. Per raggiungere questo obiettivo, JDRF ha investito più di 2,5 miliardi di dollari in finanziamenti per la ricerca sin dall’inizio. Siamo un’organizzazione costruita su un modello di base di persone che si connettono nelle loro comunità locali, collaborano a livello regionale per l’efficienza e un più ampio impatto sulla raccolta fondi e si uniscono a livello nazionale per unire risorse, passione ed energia. Collaboriamo con istituzioni accademiche, responsabili politici e partner aziendali e industriali per sviluppare e fornire una pipeline di terapie innovative alle persone che convivono con il T1D. Il nostro staff e i volontari negli Stati Uniti e le nostre cinque affiliate internazionali si dedicano alla difesa, al coinvolgimento della comunità e alla nostra visione di un mondo senza T1D. Per maggiori informazioni per favore visita jdrf.org  o seguici su Twitter:  @JDRF .

Novo Nordisk  è un’azienda sanitaria leader a livello mondiale, fondata nel 1923 e con sede in Danimarca. Il nostro scopo è guidare il cambiamento per sconfiggere il diabete e altre gravi malattie croniche come l’obesità e le malattie rare del sangue e del sistema endocrino. Lo facciamo aprendo la strada a scoperte scientifiche, ampliando l’accesso ai nostri farmaci e lavorando per prevenire e infine curare le malattie. Novo Nordisk impiega circa 47.800 persone in 80 paesi e commercializza i suoi prodotti in circa 170 paesi. Le azioni B di Novo Nordisk sono quotate al Nasdaq Copenhagen (Novo-B). I suoi ADR sono quotati alla Borsa di New York (NVO). Per ulteriori informazioni, visitare  novonordisk.com ,  Facebook ,  Twitter ,  LinkedIn ,  YouTube .

Provention Bio, Inc.  (Nasdaq: PRVB) è un’azienda biofarmaceutica focalizzata sullo sviluppo di terapie sperimentali che possono intercettare e prevenire malattie immuno-mediate debilitanti e pericolose per la vita. La domanda di licenza biologica (BLA) per teplizumab, il principale candidato farmaco sperimentale, per il ritardo o la prevenzione del diabete di tipo 1 clinico in soggetti a rischio, è stata presentata dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La pipeline dell’azienda include ulteriori prodotti candidati in fase clinica che hanno dimostrato in studi preclinici o clinici il proof-of-mechanism e/o il proof-of-concept in altre malattie autoimmuni, tra cui la celiachia e il lupus. Visita  www.Proventionbio.com  per maggiori informazioni e seguici su Twitter: @ProventionBio .