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La robusta pipeline di Vertex si prepara per un altro grande anno

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Vertex Pharmaceuticals ha compiuto progressi significativi nella lotta contro la fibrosi cistica (FC) nell’ultimo decennio, immettendo sul mercato quattro medicinali che trattano la malattia genetica con un’aspettativa di vita prevista di 46 anni. Sebbene questa degna indicazione sia il luogo in cui l’azienda con sede nel Massachusetts è più conosciuta, non è certo l’unica offerta di Vertex.

L’investimento dell’azienda in farmaci trasformativi continua in diversi altri obiettivi, tra cui il diabete di tipo 1 (T1D), l’anemia falciforme (SCD) e il dolore. Come affermato nella sua presentazione alla 40a conferenza annuale di JP Morgan Healthcare, la pipeline di Vertex “offre potenziali trattamenti e cure per più pazienti in molteplici nuove aree di malattia”.

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“La nostra vasta e profonda pipeline abbraccia molteplici malattie in cui comprendiamo la biologia umana causale e stiamo affrontando obiettivi convalidati con più modalità diverse, il che massimizza il nostro potenziale di successo”, Carmen Bozic, MD, EVP di Vertex per lo sviluppo di farmaci globali e gli affari medici e capo ufficiale medico, ha detto.

“Nell’ultimo anno abbiamo fatto enormi progressi nella nostra pipeline, con quattro letture di prova del concetto positive e quattro programmi ora in fase di sviluppo fondamentale, e si prevede che un quinto programma entrerà in fase di sviluppo fondamentale entro la fine dell’anno”, ha continuato.

Uno di questi programmi si rivolgerà ai pazienti affetti da malattia renale mediata da APOL1 (AMKD). Il disturbo cronico è causato da mutazioni del gene APOL1. Lo studio adattativo di Fase II/III recentemente annunciato valuterà sia l’efficacia che la sicurezza di VX-147, un trattamento che spera di ridurre il tasso di declino della funzione renale nei pazienti con AMKD. È la prima terapia sperimentale destinata a trattare la causa alla base della malattia renale cronica.

A quel tempo, Bozic ha affermato che “VX-147 ha il potenziale per essere un trattamento di prima classe e migliore per i pazienti con AMKD, sulla base dei risultati di fase 2 che dimostrano una riduzione del 47,6% della proteinuria nell’APOL1 mediata glomerulosclerosi segmentaria focale (FSGS).”

Ha aggiunto che la società ha concluso le sue discussioni con la FDA, “consentendoci di avviare il programma di sviluppo fondamentale per valutare il VX-147 nell’ampia popolazione di pazienti con AMKD e di avere un chiaro percorso da seguire per una potenziale approvazione accelerata negli Stati Uniti” 

A gennaio, Vertex ha annunciato risultati positivi a 150 giorni dal suo studio di Fase I/II sul VX-880, una terapia sperimentale allogenica con cellule insulari derivate da cellule staminali umane in fase di sviluppo per il trattamento del T1D. La società ha riferito che la terapia cellulare ha comportato una riduzione del 92% dell’uso quotidiano di insulina e un calo dell’HbA1c al 6,7%.

Lo studio continua a dosare e arruolare pazienti, misurando l’efficacia e la sicurezza di vari dosaggi di VX-880. Vertex prevede di presentare un’approvazione Investigational New Drug (IND) nel 2023 per un secondo approccio al programma che utilizzerà un nuovo dispositivo immunoprotettivo con cellule insulari trapiantate nella speranza di trattare una gamma ancora più ampia di pazienti con T1D.

Il 31 marzo, Vertex ha annunciato i risultati positivi di un duo di studi di fase II proof of concept (POC) nel trattamento del dolore acuto dopo un intervento chirurgico di bunionectomia o intervento di addominoplastica. VX-548 è un inibitore selettivo di NaV1.8 che può fornire un sostituto degli oppioidi. In entrambi gli studi, i dati hanno determinato che il trattamento era “generalmente ben tollerato”. Vertex ha annunciato che “farà avanzare il VX-548 in uno sviluppo fondamentale” nella seconda metà del 2022.

Un altro interessante programma è CTX001™, una terapia di modifica genica CRISPR/Cas9 attualmente allo studio per il trattamento dell’anemia falciforme e della talassemia trasfusione-dipendente (TDT). Nel giugno 2021, Vertex e il partner CRISPR Therapeutics hanno presentato i dati dei loro studi clinici di Fase I/II in corso all’incontro annuale della European Hematology Association.

I dati si basavano su 22 pazienti che sono stati seguiti con un minimo di tre mesi dopo il trattamento. Al follow-up finale, tutti i 15 pazienti TDT erano liberi da trasfusione. Ciascuno dei sette pazienti con SCD grave ha mostrato l’eliminazione delle crisi vaso-occlusive (VOC) al follow-up finale.

Il CEO e Presidente di Vertex Reshma Kewalramani, MD, ha elogiato i risultati, affermando che “i dati presentati oggi su 22 pazienti sono impressionanti sia per la coerenza che per la durata dell’effetto”. Ha aggiunto che “questi risultati si aggiungono al crescente corpo di prove che CTX001 può mantenere la promessa di una cura funzionale una tantum per l’anemia falciforme e la beta talassemia.

Vertex si descrive come “un’azienda biotecnologica globale che investe nell’innovazione scientifica per creare farmaci trasformativi per le persone con malattie gravi”.

In questo senso, la società ha annunciato che dal 1 aprile la sua terapia per la fibrosi cistica di successo, Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor), è disponibile per gli australiani con fibrosi cistica ed è stata quotata al Pharmaceutical Benefits Scheme (PBS).

“Sono così orgoglioso che uno degli ultimi trattamenti elencati sulla PBS sotto la mia sorveglianza come Ministro della Salute sia Trikafta®”, ha citato Greg Hunt, Ministro della Salute e dell’assistenza agli anziani presso il Dipartimento della Salute australiano, in un recente comunicato stampa. Questo elenco renderà l’accesso alle cure a portata di mano per migliaia di australiani con FC ogni anno”.

Vertex si è impegnata negli ultimi dieci anni a fare della ricerca e dello sviluppo una priorità, investendo in essa oltre il 70% delle sue spese. La società prevede di sostenere questo livello di investimento in futuro.

L’offerta di trattamenti a persone con malattie gravi può essere il momento clou di questi significativi passi avanti compiuti lungo la solida pipeline dell’azienda. “Siamo incessanti nell’investire nell’innovazione scientifica con l’obiettivo di trasformare la vita delle persone con malattie gravi”, ha affermato Bozic. 

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